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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Le terapie avanzate protagoniste del Bando AIFA per la Ricerca Indipendente
Due progetti focalizzati sullo sviluppo di ATMP nei primi tre posti. L’ennesimo segnale di vivacità della ricerca in questo settore che necessita però di finanziamenti consistenti
Lo scorso anno fu promosso il Bando AIFA per la Ricerca Indipendente sulle Malattie Rare, un’iniziativa a carattere nazionale destinata a supportare il finanziamento della ricerca clinica indipendente nel settore delle malattie rare. Pochi giorni fa sono state pubblicate le graduatorie con i 19 progetti ammessi che si spartiranno l’importo di oltre 17,5 milioni di euro, provenienti dal contributo previsto dalla Legge 175/2021 sulle spese promozionali delle aziende farmaceutiche. Sul podio dei vincitori sono saliti ben due progetti dedicati alle terapie avanzate, segno evidente di come queste innovazioni siano ormai il cuore della ricerca sulle malattie rare (e non solo).
- Di: Enrico Orzes
CAR-T contro il rigetto: una strada per i trapianti di rene "impossibili"
Uno studio di Fase I mostra che le CAR-T possono ridurre gli anticorpi anti-HLA nei pazienti altamente sensibilizzati, rendendo possibili trapianti renali finora senza opzioni
Per le persone con insufficienza renale terminale, il trapianto di rene rappresenta il trattamento più efficace per migliorare qualità e aspettativa di vita. Ottenere un organo compatibile, però, non è semplice. Oltre alla cronica carenza di donatori, esiste un gruppo di pazienti particolarmente difficile da trapiantare: quelli altamente sensibilizzati, che possiedono anticorpi capaci di reagire contro la maggior parte degli organi disponibili. Per ampliare le loro possibilità di accedere al trapianto, un gruppo di ricercatori della University of Pennsylvania ha sperimentato un approccio innovativo basato sulle CAR-T per eliminare le cellule responsabili della produzione di questi anticorpi. In un primo studio clinico di Fase I pubblicato sul New England Journal of Medicine, la strategia ha consentito a due persone considerate quasi impossibili da trapiantare di ricevere con successo un nuovo rene.
- Di: Erika Salvatori
Vaccini oncologici personalizzati: la scommessa del DNA lineare
La biotech italiana NeoMatrix sviluppa una piattaforma genetica a produzione rapida e scalabile a livello industriale, per ottenere vaccini tumorali su misura in sole sei settimane
Dopo il successo con il COVID-19, i vaccini genetici stanno trovando applicazione anche in oncologia, dove rapidità e versatilità sono fattori cruciali, e si stanno esplorando nuove piattaforme e modalità di somministrazione. In questo scenario, uno studio coordinato dalla biotech italiana NeoMatrix e pubblicato su Journal of Immunotherapy of Cancer suggerisce che non conta solo il bersaglio, ma anche la forma con cui viene “presentato” al sistema immunitario. Il lavoro nasce dalla partnership con la britannica 4basebio, che ha sviluppato una nuova piattaforma di DNA lineare per la realizzazione di vaccini oncologici personalizzati, con un processo che potrebbe portare alla produzione del vaccino in circa sei settimane. Per capire risultati e significato dello studio, abbiamo parlato con la dott.ssa Claudia Tonini.
- Di: Redazione
Editing genetico: la FDA fissa degli standard di sicurezza
L'agenzia regolatoria statunitense ha pubblicato una bozza di linee guida che definisce come valutare i rischi off-target nelle terapie di editing del genoma, usando tecnologie NGS
C'è una domanda che accompagna la ricerca sull'editing genetico fin dalle prime sperimentazioni cliniche: come si dimostra, in modo rigoroso e riproducibile, che uno strumento molecolare capace di riscrivere il DNA di una persona abbia modificato solo quello che doveva modificare e non sia intervenuto altrove? La questione non è solo teorica, ma pone l’accento sui rischi cosiddetti off-target, ossia fuori bersaglio. Come Osservatorio Terapie Avanzate ha documentato in più occasioni - dai primi dubbi sulla sicurezza di CRISPR agli ostacoli applicativi, fino alle soluzioni sviluppate dalla ricerca italiana per contenere l'attività off-target - il rischio di modifiche indesiderate al di fuori del sito bersaglio è la principale variabile di sicurezza quando si parla di editing genetico.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’editing germinale di precisione, tra progressi e nuove polemiche
Un laboratorio statunitense ha perfezionato l’uso degli editor di seconda generazione ma preoccupano gli intrecci con il business della selezione degli embrioni
La prima testata a dare la notizia del “primo editing di precisione” su embrioni umani è stata il New York Times, con un titolo che poi ha dovuto rettificare. In effetti gli esperimenti presentati l’1 giugno su bioRxiv da Dieter Egli e colleghi non rappresentano una prima volta. Già nel 2017 e nel 2018 due gruppi cinesi avevano pubblicato lavori su embrioni umani modificati con questa piattaforma CRISPR che corregge le singole lettere senza recidere la doppia elica. Cosa c’è di nuovo, dunque, nella bozza di articolo che sta facendo discutere, prima ancora di essere sottoposta al controllo della peer-review? Perché ha attirato l’attenzione dei media, da Nature a Science, dal Wall Street Journal a New Scientist?
- Di: Anna Meldolesi
Organi bioartificiali e trapianto: quando la scienza supera le categorie
Lo sviluppo di organi bioartificiali, sebbene promettente, solleva questioni etiche, concettuali e regolatorie. Ne abbiamo parlato con Elena Salvaterra, bioeticista e ricercatrice indipendente
Esiste un momento preciso in cui la scienza comincia a porre nuove domande: nel campo degli organi bioartificiali e artificiali, quel momento è adesso. Lo sa bene Elena Salvaterra, ricercatrice indipendente con un percorso lungo e composito che l’ha portata dalle cellule staminali alla biostampa 3D, dalla bioetica alla regolamentazione internazionale, e che ha dedicato gli ultimi anni a esplorare il territorio che si apre tra la medicina rigenerativa, la filosofia del corpo e il diritto. "Sono partita lavorando sul materiale biologico, il prelievo, lo stoccaggio, sull'uso per trapianto e per ricerca", racconta Salvaterra. "E l'evoluzione naturale, seguendo la letteratura, è stata quella di arrivare a capire come le cellule staminali possono essere utilizzate attraverso i processi che portano alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), e da lì alla creazione di organi bioartificiali."
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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