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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Ringiovanimento? No, riprogrammazione epigenetica
È stato autorizzato il primo trial first-in-human di riprogrammazione epigenetica parziale: l’obiettivo dello studio sono le neuropatie ottiche, ma si punta all’invecchiamento
Ringiovanimento tramite riprogrammazione cellulare: sembra una improbabile dicitura che viene usata per descrivere strani procedimenti nei film di fantascienza, ma non lo è. A gennaio 2026, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha autorizzato la biotech Life Biosciences a condurre il primo studio clinico di Fase I sull’uomo con un farmaco sperimentale chiamato ER-100, basato sulla riprogrammazione epigenetica. Il programma mira inizialmente a trattare le neuropatie ottiche, ma apre una finestra su una piattaforma tecnologica con potenziale applicazione trasversale nelle malattie legate all'invecchiamento.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una terapia orale sperimentale contro la SLA
PrimeC è ideata per combattere la neuroinfiammazione, l’eccessivo accumulo di ferro nell’organismo e la disregolazione dei microRNA
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA) è tra le malattie più difficili da decifrare e, di conseguenza, rimane un labirinto patologico nel quale varie terapie sperimentali si sono già smarrite: fra le più recenti figura un farmaco basato sulla combinazione di acido tauroursodesossicolico e fenilbutirrato di sodio. Tuttavia, l’idea di combinare principi attivi differenti non è stata accantonata perché permette ai ricercatori di prendere di mira multipli percorsi patogenetici, aspetto che nel caso della SLA potrebbe rivelarsi fruttuoso. Lo chiarisce Adriano Chiò, Professore Ordinario di Neurologia all’Università degli Studi di Torino, commentando i risultati dello studio clinico di Fase IIb PARADIGM.
- Di: Enrico Orzes
Gli Oscar della scienza premiano la ricerca sulle terapie avanzate
I Breakthrough Prize sono andati a chi ha reso possibile la terapia genica per una forma di cecità, il trattamento di editing per le emoglobinopatie e i test genetici per la SLA
Li chiamano “Oscar della scienza” per il glamour hollywoodiano, ma assomigliano sempre più spesso a un gran galà delle terapie avanzate. Qualche esempio? Nel 2015 Cameron Diaz aveva consegnato il premio per le scienze della vita alle inventrici di CRISPR Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier. Nel 2025 era stata la volta di David Liu, il padre dei correttori di basi, premiato da Jodie Foster e Lily Collins. Ed ecco che nel 2026 la giuria composta dai vincitori delle precedenti edizioni (tra cui i pionieri delle CAR-T e dei vaccini a RNA) ha deciso di fare un passo indietro, omaggiando sette scienziati che hanno indagato le basi genetiche di gravi malattie e hanno messo la comunità scientifica sulla strada giusta per cercare una cura.
- Di: Anna Meldolesi
BEYOND: il nuovo programma europeo Post-Doc lanciato da Fondazione Telethon
Co-finanziato dalla Commissione europea con 6 milioni di euro, sovvenzionerà 35 posizioni di post-dottorato di durata triennale nel campo delle terapie avanzate
Se gli studenti che si erano iscritti alla facoltà di biologia nei primi anni duemila tornassero oggi dietro i banchi universitari affronterebbero un cammino di studi diverso, sicuramente più aggiornato in termini di biologia molecolare. Infatti, chi si appresta a cominciare oggi un percorso di formazione scientifica potrebbe essere lo sviluppatore delle terapie avanzate di domani, perciò bisogna ripensare i piani di studio, aprendo percorsi specialistici che considerino la complessità delle ATMP da varie angolazioni. È quanto sta facendo Fondazione Telethon che ha appena annunciato l’avvio di Broadening Expertise for YOung Researchers iN aDvanced Cell & Gene Therapies (BEYOND), un programma di formazione post-doc nell’ambito delle terapie avanzate, cofinanziato dalla Commissione europea con circa 6 milioni di euro nell’ambito del Marie Skłodowska-Curie Cofund, principale programma dell’Unione Europea per la formazione pre- e post-dottorato.
- Di: Redazione
La FDA apre le porte alla prima terapia genica per la sordità genetica
Lunsotogene parvec-cwha ha ottenuto l’approvazione accelerata sulla base dei risultati dello studio clinico CHORD e, grazie a un accordo con il governo statunitense, sarà distribuita gratuitamente
Ci sono notizie che fanno letteralmente drizzare le orecchie, come lo sbarco sul mercato (d’oltreoceano, per ora) di un trattamento specifico, destinato a coloro che sono affetti da forme genetiche di sordità. Nelle scorse settimane, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso l’approvazione a una terapia genica su cui la comunità scientifica si era intensamente confrontata grazie ai promettenti dati del trial nel quale essa è stata testata. Si tratta di lunsotogene parvec-cwha (nome commerciale: Otarmeni™) che, in appena due mesi dalla sottomissione della domanda di commercializzazione da parte di Regeneron Pharmaceuticals ha avuto l’ok dall’ente regolatorio statunitense e, secondo i termini di un accordo tra la casa farmaceutica produttrice e il governo, negli Stati Uniti sarà fornita ai pazienti gratuitamente.
- Di: Enrico Orzes
Dal genoma ai super check-up, addio all’apripista Craig Venter
Ha sempre voluto innovare, anche a costo di sfidare l’establishment, e ha cercato nel settore privato la libertà che la ricerca pubblica non era disposta a concedergli
Craig Venter è stato il primo uomo a leggere il proprio genoma (la sua sequenza completa è stata pubblicata nel 2007). Ha potuto studiare le proprie predisposizioni genetiche e sottoporsi ai test più avanzati per verificarne l’attendibilità nel mondo reale. Nel 2014 ha lanciato una company chiamata Human Longevity proprio per costruire ponti tra sequenze e diagnosi. In questo modo nel 2016 aveva identificato e sconfitto un tumore alla prostata, ma scienza e fortuna non sono bastate a salvarlo una seconda volta nel 2026. Quando il 29 aprile se n’è andato, non aveva realizzato tutto quello che avrebbe voluto, ma più che abbastanza per assicurarsi un posto nella storia e forse anche per farsi apprezzare da molti dei suoi vecchi rivali.
- Di: Anna Meldolesi
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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