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Terapie a base di iPSC approvate in Giappone, tra entusiasmo e cautela
A quasi vent'anni dalla scoperta delle cellule staminali pluripotenti indotte, il Giappone autorizza le prime due terapie derivate da iPSC per l'insufficienza cardiaca e il Parkinson, ma restano dubbi
A febbraio 2026, il Ministero della Salute, del Lavoro e del Welfare giapponese ha raggiunto un traguardo che molti ricercatori attendevano da tempo: l'approvazione condizionale delle prime terapie al mondo basate su cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC). Le due terapie — ReHeart, per l'insufficienza cardiaca grave, e Amchepry, per la malattia di Parkinson — rappresentano la prima transizione commerciale delle iPSC dalla ricerca di laboratorio alla pratica clinica. Il risultato è stato commentato con entusiasmo, ma anche con preoccupazione, dalla comunità scientifica internazionale, come documentato in due recenti articoli su Nature e su Science. Un traguardo epocale della medicina rigenerativa, che tuttavia non è esente da polemiche scientifiche, in primis sul fatto che questa tecnologia non sia ancora pronta per l’uso su larga scala.
- Di: Rachele Mazzaracca
Elaborare sistemi per potenziare la manifattura delle terapie avanzate
A Roma un momento di confronto tra rappresentanti delle aziende, del mondo della ricerca e del settore regolatorio per individuare le direttive con cui ridurre i rischi e incrementare la produttività
La valutazione del rischio è una costante del lavoro di medici e biologi ma, quando si affronta il tema della produzione delle terapie avanzate, diventa l’elemento portante di una costruzione a più piani. Le terapie avanzate (o ATMP) non sono alternative ai farmaci tradizionali, semmai si integrano con essi; hanno un’efficacia elevata derivante da una maggior specificità d’azione, con un complesso iter produttivo che inizia fin dalle prime fasi della ricerca e che spesso si basa sulla manipolazione di cellule del paziente - perciò si dice che “il prodotto è il processo”. Innovazione e sostenibilità nella produzione sono i pilastri di discussione sulle ATMP e sono stati al centro di un incontro, promosso da Cytiva e svoltosi a marzo nel cuore di Roma, a cui hanno partecipato ricercatori nel campo delle biotecnologie, esperti della sfera regolatoria e rappresentanti del mondo di un’industria che sta rivoluzionando i metodi con cui nascono le terapie.
- Di: Enrico Orzes
L’immunoterapia che verrà: i linfociti T gamma-delta
I linfociti T gamma-delta sono un ponte tra l’immunità innata e quella adattativa e possono costituire una prospettiva alternativa alle CAR-T nella lotta al cancro
L’immunoterapia è un filone d’oro ancora nel pieno dell’attività, come dimostrano le scoperte degli ultimi anni e lo sviluppo di terapie - ad esempio, le CAR-T o gli anticorpi monoclonali - che hanno rivoluzionato i modelli di cura di patologie dai ridotti margini di speranza. Ma la rivoluzione immunologica è stata possibile grazie all’esplosione tecnologica che ha consentito di modificare alcune componenti del sistema immunitario e di riprogrammarle per attaccare il cancro. Al contempo, gli scienziati hanno rivolto uno sguardo più attento e profondo alle entità di cui è composto il sistema immunitario osservando come dietro termini quali “linfociti T” si nascondano popolazioni cellulari dalle caratteristiche tra loro diverse. È il caso dei linfociti T gamma-delta.
- Di: Enrico Orze
Biotech Act: una rivoluzione legislativa per competitività e innovazione
La proposta di regolamento UE punta a semplificare gli studi clinici, rafforzare le infrastrutture e formare nuove competenze. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo (Evotec)
L’Europa è tra i leader mondiali nella ricerca biomedica, ma fatica a trasformare questa eccellenza scientifica in innovazione clinica e industriale. È il cosiddetto “paradosso europeo”: una forte produzione scientifica che non si traduce in un equivalente livello di sperimentazioni cliniche, sviluppo industriale e misure di sostegno al capitale. Per affrontare questo gap, la Commissione europea ha presentato la proposta di Biotech Act, un intervento legislativo che mira a rafforzare l’ecosistema delle biotecnologie e delle terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con Michela Gabaldo, Vice President, Head of ATMP Global Regulatory Affairs di Evotec, che commenta così: “Non è la solita legge che introduce nuove prescrizioni operative, ma il primo elemento di un cambiamento legislativo più ampio che l’Europa sta cercando di mettere in campo per recuperare competitività”.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la LAD-1: prima approvazione in USA
Una singola infusione sarebbe in grado di ripristinare la funzione immunitaria e garantire la crescita dei bambini affetti da questa rara immunodeficienza
Il 26 marzo 2026, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso l'approvazione accelerata a marnetegragene autotemcel, la prima terapia genica al mondo indicata per il trattamento del difetto dell'adesione leucocitaria tipo 1 (LAD-1) grave, una rarissima immunodeficienza genetica pediatrica che rende i bambini affetti suscettibili a infezioni ricorrenti e potenzialmente letali. Il prodotto è sviluppato da Rocket Pharmaceuticals e rappresenta il primo farmaco commerciale dell'azienda. L'approvazione della terapia, commercializzata con il nome di Kresladi, è basata sui risultati di uno studio clinico condotto presso l'University of California, Los Angeles (UCLA). Tutti i bambini trattati durante il trial vivono ora con una funzione immunitaria ripristinata.
- Di: Redazione
Centro Nazionale Terapia Genica e RNA: i risultati del PNRR
Dall'evento conclusivo del 2 aprile emerge un ecosistema maturo: CAR-T con risultati storici nel neuroblastoma, terapie geniche per malattie rare, piattaforme GMP operative e oltre 30 brevetti
Lo scorso 2 aprile, presso l'Auditorium Valerio Nobili dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, si è tenuto l'evento "Il futuro è adesso: dai traguardi raggiunti ai nuovi orizzonti con i farmaci a RNA e la terapia genica", che ha sancito la conclusione della fase PNRR del Centro Nazionale per lo Sviluppo di Terapia Genica e Farmaci con Tecnologia a RNA (ne abbiamo parlato qui e qui) e l'avvio di una nuova stagione strategica per la ricerca biomedica italiana. Durante la giornata sono stati presentati i risultati ottenuti grazie agli ingenti investimenti pubblici nel settore. Il Centro entra ora in una fase di consolidamento con fondi fino al 2030.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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