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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la SMA: approda anche in UE la somministrazione intratecale
Si chiama Itvisma ed è indicata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale in pazienti adulti e pediatrici dai 2 anni di età in su, con una mutazione confermata nel gene SMN1
Dopo l’approvazione statunitense di fine 2025 e il parere favorevole del CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) emesso lo scorso aprile, la notizia era attesa dall’intera comunità SMA. L’annuncio ufficiale è arrivato il 2 luglio: la Commissione europea (CE) ha approvato onasemnogene abeparvovec (nome commerciale Itvisma®) per il trattamento di bambini di due anni e più, adolescenti e adulti affetti da atrofia muscolare spinale 5q (SMA) con mutazione biallelica nel gene SMN1. Itvisma è la prima e unica terapia genica attualmente approvata nell’Unione Europea per una così ampia popolazione di persone con SMA. Questa nuova approvazione è l’ennesima rivoluzione terapeutica per l’atrofia muscolare spinale, poiché le due terapie geniche ora disponibili in Europa rispondono alle esigenze terapeutiche della comunità delle persone con SMA.
- Di: Redazione
FDA approva una terapia cellulare allogenica per i tumori ematologici
Si basa sulle cellule Treg ed è indicata nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore per la ricostituzione ematopoietica e immunologica, e per migliorare la sopravvivenza libera da GvHD
L’ultima terapia avanzata ad aver raggiunto il mercato statunitense ha riscosso interesse perché è basata sulle cellule T reg (Treg), oggetto dell’ultimo Premio Nobel per la Medicina assegnato agli scienziati Sakaguchi, Brunkow e Ramsdell. La settimana scorsa, infatti, la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso il via libera a Tregzi™: un’immunoterapia progettata per l’utilizzo nel trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche compatibile con regime un preparatorio mieloablativo, e finalizzata alla ricostituzione ematopoietica e immunologica nonché al miglioramento della sopravvivenza libera da malattia da trapianto contro l’ospite cronica (GvHD), nel trattamento di adulti affetti da neoplasie ematologiche.
- Di: Redazione
WOMA Forum 2026: l’innovazione è un gioco di squadra
Da CRISPR con Jennifer Doudna all’intelligenza artificiale raccontata da Zack Kass: il WOMA Forum ha riunito scienza, industria, istituzioni e media per discutere il futuro delle Life Sciences
C’è un momento in cui l’innovazione smette di essere una promessa e diventa realtà. È esattamente in quello spazio - tra ricerca scientifica, sviluppo tecnologico e applicazione clinica - che si è collocata la prima edizione di WOMA – Inspiring the WOrld of pharMA, forum internazionale dedicato a pharma, medtech, healthcare e life sciences, ospitato il 25 e 26 giugno all’Allianz MiCo di Milano e di cui Osservatorio Terapie Avanzate è stato media supporter. Con quasi mille partecipanti tra manager, clinici, ricercatori, istituzioni, aziende e media, l’evento ha provato a rispondere a una delle domande più urgenti per il settore salute: come fare in modo che le grandi innovazioni — dall'editing genetico all’intelligenza artificiale — si traducano in un accesso alle cure più rapido, equo e sostenibile?
- Di: Rachele Mazzaracca
Epitope editing per le cellule staminali ematopoietiche nei trapianti
Gabriele Casirati (Boston): “La strategia consente di nasconderle all’azione dei trattamenti immunoterapici, permettendo un arricchimento in vivo del midollo osseo trapiantato”
Nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (autologo oppure allogenico) una fase critica è data dal condizionamento, che richiede l’uso di farmaci chemioterapici e/o protocolli di radioterapia allo scopo di liberare il midollo osseo dalla maggior quantità possibile di cellule malate, creando spazio alle nuove cellule progenitrici. Inoltre, il condizionamento svolge un netto effetto immunosoppressore, per superare le barriere immunitarie dell’ospite. Si tratta dunque di una fase “aggressiva”, che precede quella di ricostruzione di un midollo sano ma, come si può intuire, un organismo debilitato e sofferente può faticare a tollerarne i contraccolpi. Di recente sono stati sviluppati regimi di condizionamento ad intensità ridotta ma oggi si guarda soprattutto alle terapie avanzate, quale possibile leva per rendere più tollerabile ed efficace la fase di condizionamento.
- Di: Enrico Orzes
Approvata in Cina la prima CAR-T contro i tumori solidi
Satri-cel è destinata a pazienti con cancro gastrico avanzato e della giunzione gastro-esofagea già sottoposti ad almeno due trattamenti. Un nuovo traguardo per le ATMP, ma al momento solo in oriente
La notizia di una CAR-T per i tumori solidi era attesa da qualche tempo, c’era solo da capire chi avrebbe vinto la “gara” per sbarcare sul mercato. Aspettavamo di sapere quando e da dove sarebbe giunta e, come per altre forme di tecnologia, la Cina ha battuto tutti. Alcuni giorni fa, infatti, CARsgen Therapeutics, una società specializzata nello sviluppo di questi innovativi trattamenti, ha annunciato l’approvazione della domanda di autorizzazione all’immissione in commercio di satricabtagene autoleucel, il primo prodotto terapeutico a base di cellule CAR-T pensato per il trattamento dei tumori solidi - quelli avanzati dello stomaco e della giunzione gastro-esofagea. È un traguardo destinato a fare storia ma che, inevitabilmente, porta con sé alcuni dubbi.
- Di: Enrico Orzes
Staminali per la degenerazione maculare: al via il primo trial in Italia
Il progetto L.U.C.Y. punta al primo studio clinico italiano di terapia cellulare per la forma secca della maculopatia. I primi interventi sono attesi nel 2027
La degenerazione maculare legata all'età (AMD) è la principale causa di perdita della vista nelle persone con più di 60 anni nei Paesi occidentali, con 500.000 nuovi casi l'anno e oltre un milione di italiani già colpiti. Per la sua forma secca - la più diffusa, responsabile di circa l'80% dei casi - non esiste ancora oggi un trattamento risolutivo. Un passo significativo verso la sperimentazione clinica in Italia è stato annunciato ad aprile durante il convegno "Regenerative Ophthalmology for Retinal Disorders" organizzato da Fondazione Banca degli Occhi del Veneto ETS. Il progetto L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), presentato durante l’evento, punta al primo studio clinico italiano sulla degenerazione maculare con cellule staminali pluripotenti indotte (IPSC).
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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