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Editing genomico: scoperto come prolungare l’effetto di CRISPR nella distrofia di Duchenne
Alcuni ricercatori americani hanno trovato il modo per abbattere una barriera all’applicazione di CRISPR/Cas9 estendendone gli effetti a lungo termine senza avere effetti off-target. La ricerca è stata condotta in topi modello per la DMD
Le distrofie muscolari sono un campo di ricerca molto prolifico nel quale hanno profuso sforzi enormi i ricercatori di tanti Paesi, dagli Stati Uniti alla Francia fino all’Italia. Di questo gruppo di malattie, a catalizzare l’interesse e le energie di tanti scienziati nel mondo è soprattutto la distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una patologia degenerativa progressiva causata da mutazioni nel gene della distrofina.
- Di: Enrico Orzes
Editing genetico in utero: grazie a CRISPR in futuro le cure direttamente nel grembo materno
La tecnica potrebbe essere risolutiva per alcune malattie genetiche rare
Un gruppo di ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) e della Perelman School of Medicine dell’Università della Pennsylvania guidato dal dott. Avery C. Rossidis e dal dott. William H. Peranteau del CHOP ha pubblicato un articolo sulla rivista scientifica Nature Medicine nel quale viene descritta nei dettagli la procedura di correzione del DNA di alcuni feti di topo usando uno specifico correttore (BE3, Base Editor 3) per trattare una rara e letale affezione genetica, la tirosinemia ereditaria di tipo 1 (HT1).
- Di: Enrico Orzes
E l'uomo creò l'uomo. ll libro di Meldolesi dedicato a CRISPR e all'editing genomico
Chi può ancora permettersi di rispondere “Non ne ho idea” alla domanda in cosa consista il processo di modifica del genoma e a cosa serva?
La maggior parte dei non addetti ai lavori ha nella testa solo concetti vaghi, il più delle volte approssimativi quando non completamente distorti, che altro non sono se non un frullato di scienza, religione, politica e fantascienza, spesso anche dosate in maniera sbagliata. Perciò non stupisce che non siano comprese chiaramente certe notizie nelle quali si fa cenno a protocolli di editing genomico: il caso del dott. Hu, lo scienziato cinese che ha affermato di aver fatto nascere due gemelline dal patrimonio genetico modificato in laboratorio è un esempio e un ottimo punto di partenza per affermare l’importanza di opere divulgative su temi scientifici di attualità quale è "E l’uomo creò l’uomo"(Bollati Boringhieri), della biologa e giornalista scientifica Anna Meldolesi.
- Di: Enrico Orzes
Medicina rigenerativa, al prof. Michele de Luca il Premio Innovators in Science
È ancora vivo il ricordo dell’ultimo premio Nobel per la Medicina assegnato ai padri dell’immunoterapia mentre Takeda Farmaceutici e la New York Academy of Science annunciano i nomi dei vincitori del prestigioso Premio Internazionale “Innovators in Science” che, per l’anno 2019, sarà conferito nella categoria Senior Scientist al prof. Michele De Luca, professore di Biochimica e direttore del Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell'Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR. Prosegue la strada di EDIT-101 contro l’amaurosi congenita di Leber di tipo 10
L’FDA statunitense approva la domanda di Investigational New Drug sottoposta da Editas Medicine per il farmaco sperimentale EDIT-101, basato sulla tecnologia CRISPR
Ancora un’alleanza tra due società che si occupano di editing genomico. E ancora un successo. Mai come oggi l’adagio “l’unione fa la forza” si è dimostrato veritiero. Specialmente nella lotta alle malattie rare. Solo pochi giorni fa, Editas Medicine ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha accolto la domanda presentata per il nuovo farmaco sperimentale (IND, Investigational New Drug) EDIT-101, un farmaco in fase di studio che sfrutta la tecnologia CRISPR per il trattamento dell’amaurosi congenita di Leber del tipo 10 (LCA10).
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: dopo le gemelline dal DNA alterato nate in Cina si parla di spermatozoi modificati negli USA
Un team di ricerca dell’Università di Harvard spera di usare la tecnica CRISPR per prevenire l’insorgenza della malattia di Alzheimer ma i dubbi e le controversie non mancano e, nel frattempo CRISPR migliora e aumenta la sua efficacia
Il tribunale dell’opinione pubblica è stato spietato con He Jiankui, il ricercatore cinese che a fine novembre annunciò di aver creato in laboratorio due gemelline dal patrimonio genetico modificato, e anche la comunità scientifica tutta ha preso ufficialmente le distanze da lui. Ciononostante, con l’eco dell’esperimento dello scandalo ancora forte nelle orecchie della popolazione, un ricercatore dell’Università di Harvard, ha affermato che quell’esperimento deve essere valutato – e compreso – a fondo prima di emettere un giudizio che possa abbattersi su tutti coloro che fanno ricorso a CRISPR-Cas9 nei loro protocolli di ricerca – autorizzati – all’interno dei laboratori non solo della Cina, ma di tutto il mondo.
- Di: Enrico Orzes
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