progetto di policy shaping di OTA sulle terapie avanzate

                                                                            

Clicca sulla copertina per scaricare gratuitamente i PDF della “Roadmap - retreAT 2023” e del “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”.

Presentato a novembre 2022 durante l’evento di science-show “AT2 – Advanced Talks on Advanced Therapies”, il retreAT è un ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che ha riunito ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni per individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. Oltre 40 esperti del settore, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici, che hanno collaborato con l’obiettivo di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.

Il nome del progetto richiama i classici “retreat” (ritiri) scientifici, occasioni in cui persone con diverse competenze si riuniscono per confrontarsi, stimolare la nascita di progetti, collaborare e ideare proposte; e AT, che è l’acronimo di Advanced Therapies (terapie avanzate).

I 5 tavoli tematici del retreAT sono:

  1. lo sviluppo delle terapie avanzate e la partnership Pubblico-Privato, elemento fondamentale nel lungo percorso di queste terapie per farle arrivare dal laboratorio ai pazienti;
  2. la manifattura di questi innovativi farmaci, processo complesso che può diventare un collo di bottiglia per l’arrivo delle terapie avanzate sul mercato;
  3. la ricerca clinica, che è una fase particolarmente critica nel lungo percorso di sviluppo di una terapia – soprattutto nell’ambito delle malattie rare;
  4. la sostenibilità delle terapie avanzate e l’accesso, una tematica fortemente attuale in questi ultimi anni che hanno visto il ritiro di importanti terapie geniche dal mercato;
  5. l’organizzazione dei centri di eccellenza e la presa in carico dei pazienti, tappa finale e fondamentale per portare le terapie avanzate al loro traguardo.

Un percorso di 18 mesi, durante i quali gli esperti hanno avuto modo di confrontarsi in diversi momenti, che si è concluso con un evento residenziale di due giorni - 22 e 23 giugno 2023, a Roma - denominato “retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate”. Durante l’evento è stata presentata una vera e propria Roadmap dell’intero progetto (scaricabile qui), che descrive l’ideazione e gli obiettivi del progetto, le varie tappe del lavoro e riporta la lunga lista degli esperti coinvolti. Guarda il video che riassume i momenti salienti dell'evento.

Nel 2024 è stata avviata una seconda fase – denominata retreAT 2.0 – e il 17 settembre si è svolto a Roma l’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate”, nel corso del quale sono stati presentati gli esiti del lavoro del 2023 e il volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document. Nel documento sono stati affrontati diversi temi, tra cui i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie.

Il volume retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document” è stato realizzato con il contributo non condizionante di BioAir a TECNIPLAST CompanyCSL Behringmedac Pharma ItaliaMiltenyi BiotecNovartis ItaliaOrchard TherapeuticsPfizerPierre FabrePTC TherapeuticsRoche e Sanofi.

         

L'evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate. Presentazione del RetreAT Proposal Essay” è stato patrocinato da Accademia del Paziente Esperto EUPATIAMR - Alleanza Malattie RareCentro Clinico NeMOFarmindustria – Associazione delle Imprese FarmaceuticheFedEmo - Federazione delle Associazioni EmofiliciLa Lampada di Aladino Ets e OPBG-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, e organizzato con il contributo non condizionante di BayerBioAir a TECNIPLAST CompanyCSL BehringPfizerPierre FabreRoche e Sanofi.

 

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

Concetta Quintarelli (Roma): “Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

Senza sperimentazioni cliniche non esisterebbero le terapie avanzate. Questo assioma noto a tutti gli esperti - dai medici ai pazienti fino alle istituzioni - si scontra con la crescente difficoltà di progettare e condurre trial clinici dedicati a queste innovative terapie: il ridotto numero di pazienti da arruolare è solo uno dei limiti a cui si aggiungono ostacoli sui versanti economico e logistico. Tali argomenti sono stati il perno dell’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma alla presenza di un’importante rappresentanza accademica, dell’industria e istituzionale. Tra cui la prof.ssa Concetta Quintarelli, Responsabile dell’Unità di Terapia Genica dei Tumori presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.

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Pierluigi Russo (AIFA): “Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale” 

Rispetto ai classici farmaci, ottenuti da processi chimici, le terapie avanzate sono spesso prodotte a partire da cellule del paziente, si basano sulle istruzioni contenute nel DNA e mirano a correggere o compensare mutazioni che causano malattie rare per cui non esiste cura. È facile intuire che non sono solo terapie nuove ma anche altamente sofisticate e destinate a persone con precise caratteristiche cliniche e genetiche. Perciò, qualsiasi informazione che le riguardi deve esser “registrata” al fine di ampliare la panoramica dei loro effetti sull’organismo umano. I registri di monitoraggio AIFA si configurano come un potenziale strumento di valutazione dell’efficacia e dell’impatto sanitario di tutti i tipi di farmaco, ma il loro utilizzo assume un tono di necessità nel contesto delle terapie avanzate che rappresentano la più evoluta forma di medicina pronta a raggiungere il mercato. Lo spiega il dott. Pierluigi Russo, Direttore Tecnico Scientifico AIFA.

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Massimiliano Petrini (Meldola, FC): “La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti”

Complesso, intrinsecamente tecnico ma di importanza capitale per comprendere la rivoluzione delle terapie avanzate: il tema della manifattura è uno di quelli che necessitano di maggior spazio in relazione ai tanti ragionamenti in materia di accesso e sostenibilità di questi innovativi, e spesso personalizzati, trattamenti. Durante l’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, organizzato lo scorso 17 settembre a Roma da Osservatorio Terapie Avanzate, la produzione delle terapie avanzate ha guadagnato il centro della scena e il dottor Massimiliano Petrini, Responsabile della Cell Factory dell’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola (FC) e Presidente di NOTA aps, ne ha illustrato le ragioni.

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Davide Petruzzelli (La Lampada di Aladino ETS): “Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico” 

Nella discussione sulle terapie avanzate la voce più importante - ma spesso sottovalutata - appartiene ai pazienti. All’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma, il confronto sui criteri di accesso ai trattamenti di ultima generazione ha coinvolto tutti, dai medici, ai rappresentanti del sistema regolatorio e delle istituzioni fino alle associazioni pazienti. Sviluppo e accesso alle terapie avanzate sono stati due pilastri del retreAT, il progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023. Tra i tavoli pianificati e portati avanti durante 18 mesi di lavoro c’è anche quello sulla presa in carico dei pazienti a cui ha preso parte Davide Petruzzelli, Presidente de La Lampada di Aladino ETS.

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Mattia Altini (Forlì): “Serve una cornice nazionale entro cui svolgere l’attività delle Regioni perché attualmente ognuna di esse si organizza in modo diverso rispetto ai problemi contingenti” 

Sotto molti aspetti l’Italia appare come un Paese frammentato, ma quando si entra nell’ambito della Sanità urge individuare motivi di coesione ed elaborare percorsi condivisi che diano a tutti i cittadini le medesime opportunità di accesso ai trattamenti, specialmente a quelli avanzati che oggi rappresentano l’ultima e più moderna frontiera della medicina. Di questo (e molto altro) si è discusso all’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, tenutosi lo scorso 17 settembre presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani di Roma. Tra i partecipanti anche il dott. Mattia Altini, Direttore dell’Assistenza Ospedaliera della Regione Emilia-Romagna, coinvolto nel dibattito sull’accesso alle terapie avanzate.

retreAT, terapie avanzate, policy shaping

Proporre alle istituzioni soluzioni concrete e immediatamente applicabili per rendere le terapie avanzate accessibili, in maniera equa e rapida, su tutto il territorio italiano 

Roma, 17 settembre 2024 – Esperti, pazienti e istituzioni si sono confrontati per affrontare il tema della sostenibilità delle terapie avanzate a 360 gradi per accelerarne lo sviluppo  e garantirne l’accesso. È questo l’obiettivo del retreAT, progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023 ed entrato in una seconda fase operativa nel 2024 – il retreAT 2.0 – con un focus particolare su temi quali i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie. Argomenti che, insieme ad altri, sono stati raccolti nel volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, discusso nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate tenutosi a Roma presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani.

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