Terapie approvate

Le terapie avanzate (ATMP, Advanced Therapy Medicinal Product) rientrano nella definizione tecnica di farmaco e, proprio per questo, devono sottostare alle stesse procedure e ai regolamenti previsti dagli enti preposti. A livello europeo l’ente di riferimento è l’European Medicines Agency (EMA), mentre l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) si occupa delle procedure per l’autorizzazione di nuovi farmaci nel nostro Paese. Al di là del grande interesse che c’è attorno a queste nuove terapie, c’è la necessità di regolamentare il loro utilizzo e l’immissione in commercio, tant'è che nel 2009 è entrato in vigore in Europa il Regolamento CE n. 1394/2007. 

È stato appositamente creato il Committee for Advanced Therapies (CAT, Comitato per le Terapie Avanzate), un organo che ha il compito di valutare qualità, sicurezza ed efficacia delle ATMP, per poi sottoporlo all’approvazione del Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP, Comitato per i medicinali ad uso umano). L’approvazione nell’Unione Europea è centralizzata: infatti, viene emessa un’unica licenza valida in tutti i Paesi appartenenti alla UE e, con essa, un nome e un documento contenente le informazioni riguardanti il farmaco (disponibile in tutte le lingue utili). Dopodiché, ciascun Paese proseguirà con le procedure per l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello nazionale.

Ad oggi sono ancora poche le terapie avanzate approvate in Europa, ma è un campo in continua e rapida evoluzione. La prossima sfida sarà la sostenibilità delle terapie avanzate per i sistemi sanitari, essendo farmaci molto innovativi ma dai prezzi spesso esorbitanti. Negli ultimi anni sono stati diversi i dibattiti sulle terapie avanzate - dal punto di vista dell’applicazione clinica, della bioetica, dei costi e non solo - poiché necessitano di un modello innovativo che in futuro potrebbe richiedere cambiamenti nella gestione standard del processo di ricerca, sperimentazione, autorizzazione e accesso.

In questa sezione verranno raccolte le informazioni e gli aggiornamenti riguardanti le terapie avanzate approvate in Europa, con particolare attenzione al panorama italiano. 

TABELLA TERAPIE AVANZATE APPROVATE

Scarica le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia:

Tabella terapie avanzate approvate - novembre 2024

Scarica la tabella dedicata alle terapie avanzate rimborsate in Italia:

Tabella terapie avanzate rimborsate in Italia - novembre 2024

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tumore solido

La FDA statunitense ha autorizzato afamitresgene autoleucel per il trattamento di pazienti adulti affetti da un raro tumore dei tessuti molli: il sarcoma sinoviale

Probabilmente alla notizia di una nuova terapia a base di linfociti T approvata contro un tumore solido - per ora solo negli Stati Uniti - vari clinici, pazienti ed esperti del settore avranno esultato dai luoghi di villeggiatura dove stavano trascorrendo le vacanze estive. Mentre a gran parte delle persone l'autorizzazione, giunta all’inizio del mese di agosto, potrebbe esser passata inosservata. Eppure si tratta di una notizia da prima pagina per il settore delle moderne immunoterapie perché implica la disponibilità (perlomeno oltreoceano) di un trattamento basato sull’ingegnerizzazione dei linfociti T destinato a contrastare una rara neoplasia.

emofilia b, fidanacogene elaparvovec, Durveqtix

La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione per fidanacogene elaparvovec, terapia genica one shot per adulti affetti dalla malattia emorragica ereditaria

Una nuova terapia avanzata, la ventesima per l’esattezza, è stata autorizzata in Europa. Fidanacogene elaparvovec (nome commerciale Durveqtix) - terapia genica prodotta da Pfizer - ha ottenuto, giovedì scorso, l’autorizzazione condizionata all'immissione in commercio da parte della Commissione europea per il trattamento dell'emofilia B grave e moderatamente grave (o carenza congenita di fattore IX) in pazienti adulti senza una storia di inibitori del Fattore IX (FIX) e senza anticorpi rilevabili verso la variante AAV sierotipo Rh74. Grazie a un’unica infusione di fidanacogene elaparvovec, le persone affette da emofilia B possono produrre autonomamente FIX ed evitare così le costanti somministrazioni, come prevede l’attuale approccio terapeutico.

Horizon Scanning, AIFA, terapie avanzate

Nel corso del 2023 EMA ha raccomandato l’autorizzazione di una sola terapia genica. Tra i medicinali in valutazione nel 2024, tre sono per terapie avanzate, due sono classificati come farmaci orfani

Giunto alla sesta edizione, anche quest’anno l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha pubblicato il report “Horizon Scanning: lo scenario dei medicinali in arrivo”. Il Rapporto fa il punto sui farmaci che hanno ricevuto parere positivo da parte del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nel corso dell’anno precedente e su quelli in fase avanzata di sviluppo, che si stanno avvicinando all’Autorizzazione per l’Immissione in Commercio da parte degli enti regolatori. Nel corso del 2023 il CHMP di EMA ha dato il suo parere favorevole per 78 nuovi farmaci – tra cui la prima terapia a base di CRISPR - e nel 2024 è atteso un parere per 104 nuovi medicinali.

terapia genica, emofilia B, stati uniti

Fidanacogene elaparvovec-dzkt si aggiunge alla lista delle terapie avanzate approvate oltreoceano e rappresenta una nuova opzione terapeutica per i pazienti emofilici

Sono diventate due le terapie geniche per l’emofilia B disponibili per i pazienti statunitensi: etranacogene dezaparvovec (nome commerciale Hemgenix) , autorizzata nel 2022 oltreoceano e nel 2023 in Europa, e fidanacogene elaparvovec-dzkt (nome commerciale Beqvez), che ha ottenuto il via libera dalla Food and Drug Administration (FDA) a fine aprile. Pfizer, l’azienda produttrice del trattamento, ha ottenuto l’autorizzazione grazie ai risultati dello studio di Fase III BENEGENE-2, che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Beqvez in pazienti maschi adulti con diagnosi di emofilia B da moderata a grave (con attività circolante del fattore IX pari o inferiore al 2%), di età compresa tra i 18 e i 65 anni.

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