Cell Therapy Open Source

Clicca sulla copertina per scaricare gratuitamente gli eBook “Le terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente” (volume 1), 
“Le terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti” (volume 2) e "CAR-T: le storie dei pazienti" (volume 3).

“Cell Therapy Open Source” è un progetto che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate - e con il patrocino di AIL, Gruppo di Lavoro F.A.V.O. Neoplasie Ematologiche e La Lampada di Aladino Onlus - con l’obiettivo di tracciare un documento di analisi e riflessione su come le terapie avanzate, nello specifico le terapie a base di cellule CAR-T, stiano rivoluzionando la biomedicina e la storia di alcune gravi patologie, tra cui le oncologiche e oncoematologiche.

Il primo volume realizzato nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source” è l’ebook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, un approfondimento con le voci più autorevoli del panorama italiano, che illustra cosa sono le terapie avanzate, quale innovazione e potenzialità sul piano terapeutico rappresentino le cellule CAR-T, oggi considerate l’ultima frontiera dell’immunoterapia oncologica. Oltre alle promesse di questo settore emergente, il documento analizza anche le sfide da affrontare: dalla complessità della produzione e della somministrazione all’aspetto regolatorio, dalla problematica dei costi e della sostenibilità per il Servizio Sanitario Nazionale fino ad arrivare all’obiettivo finale, ovvero l’accesso ai pazienti. L’ebook, pur affrontando una serie di aspetti tecnici, è stato elaborato in un linguaggio divulgativo affinché possa risultare fruibile al grande pubblico. Clicca qui per vedere la registrazione dell'evento di presentazione dell'eBook tenutosi martedì 3 novembre 2020.

L’arrivo sul mercato delle terapie avanzate rappresenta indubbiamente un momento importante di evoluzione della medicina verso approcci sempre più personalizzati, aprendo così nuovi scenari e percorsi di cura. È solo l’inizio di un cammino che va ancora tracciato, molta è la strada ancora da percorrere e tanti gli interrogativi che la comunità scientifica, l’industria, il mondo sanitario, le istituzioni e i pazienti si trovano oggi ad affrontare.

“Le terapie CAR-T: l’accesso ai pazienti” è il secondo volume del progetto e punta l’attenzione sulla complessa problematica di come queste innovative terapie arrivano al letto dei malati. Dopo aver spiegato che cosa sono le terapie a base di cellule CAR-T, a chi sono rivolte e come vengono prodotte ed immesse sul mercato, la naturale prosecuzione del progetto va nella direzione delle modalità di accesso alle terapie da parte dei pazienti. Sulla scia del primo ebook, anche per questo volume sono stati coinvolti medici e professionisti della salute e si è data voce a coloro che rappresentano i pazienti, che da molto tempi attendono l’arrivo di queste straordinarie terapie. Per sottolineare l’importanza del dialogo tra gli specialisti e i pazienti, la tematica dell’accesso alle CAR-T è stata trattata sotto forma di interviste focalizzate su temi come la necessità di una Rete di centri collegati secondo il modello “Hub & Spoke” o di Percorsi Diagnostico-Terapeutico Assistenziali (PDTA) comprendenti le terapie a base di CAR-T. È fondamentale creare un percorso strutturato all’interno del quale trovino giusta collocazione le CAR-T, le quali devono anche essere inquadrate con una voce specifica nel “Diagnosis Related Group” (DRG).

Il terzo volume del progetto Cell Therapy Open Source, intitolato “CAR-T: le storie dei pazienti” pone l’attenzione sui fruitori delle terapie a base di cellule CAR-T: i malati oncologici. Infatti, dopo aver fatto una panoramica sul mondo delle CAR-T (volume 1) e aver posto in rilievo gli ostacoli che rendono complicato e irregolare il percorso di accesso (volume 2) a queste innovative forme di trattamento, questo nuovo documento dà voce al vissuto di cinque persone che riportano la loro esperienza con la malattia e, soprattutto, con la terapia. Concetta, Chiara, Massimo, Valentina, Carlo e Luisa consegnano al lettore il loro personalissimo racconto, attraverso il quale filtrano non solo le difficoltà sul piano diagnostico e terapeutico ma anche i vuoti burocratici del sistema sanitario in cui spesso finiscono i malati. Al contempo, le storie di ognuna di queste persone testimoniano la fattibilità di un sistema organizzativo capace di integrare in maniera efficiente le CAR-T all’interno di un servizio multidisciplinare che al centro di tutto pone il paziente, il quale si dimostra fiducioso nei confronti della scienza e della ricerca, in cui ripone sempre enorme speranza. Infine, da ogni racconto traspare il ruolo delle associazioni di pazienti, perennemente al fianco dei malati e prezioso elemento di raccordo fra essi e i clinici a cui spetta il compito di proporre ed erogare le terapie avanzate.

Ognuno di questi punti è stato discusso nell’ottica di un confronto aperto e costruttivo da cui sono emerse le criticità e gli spunti di riflessione per superarle e rendere sempre più fluido il cammino terapeutico dei pazienti. Specialmente oggi che esso si arricchisce delle potenzialità insite nelle terapie a base di cellule CAR-T.