Podcast e illustrazioni sulle terapie avanzate

Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.

Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:

News

CAR-T e Immunoterapia
car-t, cancro, CARtoALL

L’obiettivo è sviluppare una CAR-T contro leucemia linfoblastica acuta e linfomi periferici a cellule T r/r. Il progetto coinvolge le Università di Pisa e Bologna e l’IRST Dino Amadori di Meldola 

Tutti per uno, CAR-T per tutti. Parafrasando il motto dei tre moschettieri di Alexandre Dumas si può meglio inquadrare la portata del progetto CARtoALL, finanziato con un bando AIFA 2025 per le malattie rare e destinato alla messa a punto di una nuova terapia avanzata per la cura della leucemia linfoblastica acuta T (ALL-T) e dei linfomi periferici a cellule T recidivati o refrattari. Nello specifico, si tratta di una CAR-T completamente italiana, che nascerà grazie alla collaborazione tra i ricercatori di tre grandi poli di ricerca del nostro Paese: l’Università di Pisa, l’Azienda Ospedaliero-Universitaria pisana, l’IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori” di Meldola (FC) e l’Università di Bologna. 

Recensioni libri
Come non pubblicare in medicina

Luca De Fiore torna in libreria con una guida (ironica) a tutti gli errori che affossano un articolo scientifico, dai vizi degli autori a quelli del sistema 

Come si fa a non pubblicare un articolo scientifico? Sembra una domanda paradossale, ma è proprio il punto di partenza del nuovo libro di Luca De Fiore, direttore del Pensiero Scientifico Editore e già autore del primo volume sul tema, “Sul pubblicare in medicina”. Se il primo volume guardava il sistema editoriale dall'alto - numeri, impact factor, riviste predatorie, un'industria multimiliardaria che non paga né autori né revisori - “Come non pubblicare in medicina. Guida pratica per farsi detestare da publisher, editor, referee e altre creature misteriose” (Il Pensiero Scientifico Editore, 2026) cambia punto di vista e si siede al tavolo del ricercatore, proprio mentre sta scrivendo il suo paper e deve decidere dove pubblicarlo e come mandarlo. 

CAR-T e Immunoterapia
CAR-T, epatoblastoma

Il piccolo paziente è stato trattato nel contesto di uno studio clinico di Fase I, progettato per valutare una terapia diretta contro GPC3, una proteina espressa in diversi tumori 

A tre anni, con un epatoblastoma aveva già affrontato tre linee di chemioterapia, un intervento per rimuovere il tumore e due operazioni per eliminare altrettante metastasi polmonari. Ma quando una nuova metastasi è comparsa nei polmoni, la malattia non ha più risposto alla chemioterapia. È a quel punto che un bambino statunitense è stato inserito nel trial di Fase I CARE, ricevendo una terapia CAR-T sperimentale. Il risultato, descritto sul New England Journal of Medicine da un gruppo di ricercatori di Baylor College of Medicine, Texas Children’s Hospital e Seattle Children’s, è stato una regressione completa dell’epatoblastoma, mantenuta per almeno un anno. Ora si è in attesa dei risultati sugli altri nove pazienti coinvolti nel trial: un nuovo banco di prova per le CAR-T contro i tumori solidi.

Altre News

I primi risultati incoraggianti riguardano la retinite pigmentosa ma controllare i neuroni con gli impulsi luminosi serve soprattutto a studiare il cervello e le sue malattie 

La tecnologia che consente di usare gli impulsi luminosi per accendere e spegnere le cellule nervose, nata dall’incontro tra ottica e genetica, era da molti anni in attesa del Nobel. Da quando è stata coniata la parola nel 2006, l’optogenetica ha dato vita a un filone delle terapie avanzate che ha raggiunto la sperimentazione clinica per alcune forme di cecità, oltre a consentire alcuni esperimenti dal sapore fantascientifico su topi e ratti. Ma è soprattutto il suo ruolo di strumento conoscitivo al servizio delle neuroscienze che quest’anno ha portato l’innovativo approccio all’attenzione dell’Assemblea del Karolinska Institutet, regalando a tre dei suoi pionieri il più ambito riconoscimento per la medicina.

Terapia Genica
terapia genica, was, waskyra

Un articolo pubblicato sul New England Journal of Medicine riassume i benefici clinici di etuvetidigene autotemcel, sviluppata e commercializzata per la sindrome di Wiskott-Aldrich   

In un angolo un’immunodeficienza ben più che rara - colpisce circa un bambino ogni 250 mila - caratterizzata da un ridotto numero di piastrine, con conseguenze emorragiche potenzialmente fatali; nell’altro angolo un’innovativa terapia genica a base di cellule staminali ematopoietiche autologhe, approvata per il trattamento di pazienti pediatrici ed adulti. Nel mezzo la Fondazione Telethon, che da sempre promuove una ricerca scientifica di altissimo livello nel campo delle malattie genetiche rare e complesse. Ci sono tutti gli elementi per scrivere un’affascinante pagina di storia della medicina, con uno dei paragrafi più intensi dedicato proprio ai benefici di etuvetidigene autotemcel, la terapia genica nata nei laboratori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) e autorizzata sia nell’Unione europea sia negli Stati Uniti.

Terapie Digitali
eugenio santoro, terapie digitali

Dopo anni di attesa, il ddl sulle DTx arriva in Senato. Facciamo il punto, tra passaggi ancora da definire e le lezioni degli altri Paesi europei

Dopo anni di stallo, anche l’Italia si muove verso una cornice normativa per le terapie digitali (DTx): lo scorso 27 maggio la Camera ha approvato il disegno di legge che ne disciplina valutazione e accesso al Servizio Sanitario Nazionale (SSN) e che è ora sui banchi del Senato. Un passaggio importante, considerato il ritardo rispetto a diversi altri Paesi europei, ma che lascia ancora da definire molti aspetti concreti. “Mi piacerebbe dire che siamo a un punto di svolta, ma in realtà siamo all’inizio”, commenta Eugenio Santoro, ricercatore dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS, esperto di informatica medica, membro del Comitato Tecnico-Scientifico dell'Intergruppo Parlamentare Sanità Digitale e Terapie Digitali che ha scritto la legge e membro del Comitato Scietifico di Osservatorio Terapie Avanzate. Tra le questioni ancora aperte, quali strumenti potranno davvero essere considerati DTx, quali prove di efficacia dovranno fornire e a quali condizioni potranno essere rimborsati.  

Video

OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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