IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.
Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:
News
Sfruttare CRISPR per recuperare gli organi esclusi dai trapianti
La tecnologia di editing genetico applicata durante la perfusione meccanica potrebbe migliorare la qualità degli organi e ridurre così il numero di quelli esclusi dal trapianto
Tra il prelievo di un organo da un donatore e il suo impianto nel ricevente trascorrono alcune ore che, fino a pochi anni fa, avevano come unico scopo quello di conservarlo nelle migliori condizioni possibili. Oggi, invece, potrebbero trasformarsi in un'opportunità per intervenire direttamente sul tessuto prima del trapianto. I ricercatori della startup CasNx stanno sviluppando una piattaforma basata su CRISPR da utilizzare durante la perfusione meccanica per modulare temporaneamente l'espressione di geni coinvolti nel rigetto immunologico, nell'infiammazione e nelle infezioni virali - tre dei principali fattori che possono compromettere la qualità di un organo e portarne all'esclusione dal trapianto. La strategia è descritta in una roadmap pubblicata il mese scorso su Nature Reviews Bioengineering.
- Di: Erika Salvatori
Perché un tumore del sangue può ripresentarsi dopo il trapianto di midollo?
Svelato il meccanismo alla base delle recidive per la leucemia mieloide acuta. Da qui la messa a punto di un algoritmo per la selezione dei donatori e il miglioramento della pratica clinica
L’inizio del nuovo millennio ha cambiato il modo di diagnosticare e curare i linfomi e le leucemie, con strumenti accurati per distinguere meglio tra una forma di malattia e l’altra e, di conseguenza, interpretare le cure con maggior precisione e con un più elevato livello di personalizzazione. Se c’è un ambito in cui la medicina basata sul profilo del paziente ha espresso il suo massimo potenziale è l’onco-ematologia, tuttavia quando anche il fronte di cura più avanzato cede al ritorno della malattia, le speranze si fanno più sottili e gli interrogativi crescono: perché in alcuni pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, il trapianto allogenico non basta e la malattia va in recidiva? La risposta a questa domanda si trova in uno studio, recentemente pubblicato su Journal of Clinical Oncology e guidato dal professor Luca Vago, coordinatore della Disease Unit Leucemie Acute al Comprehensive Cancer Center dell’IRCCS Ospedale San Raffaele.
- Di: Enrico Orzes
WOMA Forum: Marco Quarta e la medicina dell'invecchiamento
Il co-fondatore di Rubedo Life Sciences racconta la nascita della medicina della longevità, il cui obiettivo non è un'unica pillola per tutti, ma farmaci su misura
Con una popolazione che invecchia e un carico crescente di malattie croniche legate all'età, il costo – non solo economico ma anche emotivo, per gli individui, le famiglie e la società - rischia di diventare molto importante se non si interviene. Al WOMA Forum, Marco Quarta - scienziato ed imprenditore, co-fondatore e Chief Scientific Officer di Rubedo Life Sciences - ha delineato i contorni di un campo che è ancora giovane ma già operativo: la medicina dell’invecchiamento. Intervistato da Osservatorio Terapie Avanzate, Quarta chiarisce subito l'equivoco più comune: l'obiettivo non è allungare la vita, ma estenderne la qualità, agendo sui meccanismi biologici dell'invecchiamento che la ricerca ha iniziato a chiarire negli ultimi anni. L'ambizione è trattare queste condizioni decenni prima che si manifestino, spostando la medicina da un modello reattivo a uno anticipatorio e preventivo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: in avvio un trial italiano per la beta-talassemia
Lo studio clinico è ai blocchi di partenza ed è guidato da Fondazione Telethon, IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano e Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
Un anno fa l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) concedeva il rimborso a exagamglogene autotemcel, destinata a diventare la prima terapia genica basata su CRISPR autorizzata in Italia: un traguardo storico che ha messo i pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente nelle condizioni di ricevere un trattamento in grado di liberarli dalla schiavitù delle trasfusioni. Perciò, oggi, la notizia dell’avvio di uno studio clinico di Fase IIb su una terapia genica tutta italiana, rivolta al trattamento di pazienti con un analogo profilo di malattia, non solo rappresenta la conferma di una chiara direzione della ricerca, ma esprime la volontà di individuare una soluzione che contrasti la malattia restituendo al contempo una buona qualità di vita ai malati.
- Di: Enrico Orzes
Via libera alla prima terapia digitale rimborsabile in Francia
La Haute Autorité de Santé ha autorizzato il rimborso a una terapia composta da un piccolo robot collegato ad un’app per migliorare l’aderenza terapeutica dei bambini con asma
Per la prima volta l’autorità che si occupa della valutazione delle cure in Francia, ha espresso un parere favorevole al rimborso di una terapia digitale (DTx) destinata alla gestione dell'asma pediatrica. A ottenere il via libera, lo scorso aprile, è stato JOE, un sistema sviluppato dall’azienda francese Ludocare per supportare i bambini con asma persistente nella gestione quotidiana della terapia inalatoria. Il via libera rappresenta un precedente importante, non tanto perché apre una nuova soluzione tecnologica quanto perché riconosce a una terapia digitale un’efficacia clinica sufficiente per poter entrare nel sistema di rimborsabilità nazionale. L’uso del dispositivo, costituito da un piccolo robot interattivo e da un’applicazione per i genitori, ha dimostrato di migliorare il controllo dell’asma infantile e ridurre le riacutizzazioni gravi del 42%: un risultato ottenuto dopo diversi anni di sviluppo e corredato da solide evidenze cliniche.
- Di: Alice Pace
WOMA Forum: Bertalan Meskó e il viaggio su Marte della sanità
Il Medical Futurist ha usato la colonizzazione di Marte come esperimento mentale per ripensare la medicina da zero: accessibile, personalizzata, potenziata dall'AI e, soprattutto, ancora umana
Se dovessimo costruire un sistema sanitario partendo da un foglio bianco, oggi, con tutto quello che sappiamo su intelligenza artificiale e tecnologie digitali, gli lasceremmo la stessa forma che ha adesso? È la domanda che Bertalan Meskó, medico, PhD in genomica e fondatore del Medical Futurist Institute, ha posto sul palco del WOMA Forum – Inspiring the WOrld of pharMA, usando un esperimento mentale insolito: immaginare la sanità del futuro come se dovesse funzionare su Marte. È da qui che Meskó prende le mosse, ricordando quante tecnologie considerate fino a poco tempo fa pura fantascienza siano già realtà: stampanti 3D che costruiscono case, esoscheletri robotici nei magazzini, auto a guida autonoma, razzi riutilizzabili. Il prossimo salto, sostiene, è la colonizzazione di Marte. Ed è proprio lì che porta il pubblico, con un piccolo gioco di ruolo: “Congratulazioni, siete stati scelti come primi astronauti per Marte”.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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