IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
Osservatorio Terapie Avanzate realizza e aggiorna costantemente le tabelle che riassumono lo stato di approvazione delle terapie avanzate in Europa e in Italia e le terapie avanzate rimborsate in Italia.
Le tabelle sono scaricabili gratuitamente e disponibili ai seguenti link:
News
Organi bioartificiali e trapianto: quando la scienza supera le categorie
Lo sviluppo di organi bioartificiali, sebbene promettente, solleva questioni etiche, concettuali e regolatorie. Ne abbiamo parlato con Elena Salvaterra, bioeticista e ricercatrice indipendente
Esiste un momento preciso in cui la scienza comincia a porre nuove domande: nel campo degli organi bioartificiali e artificiali, quel momento è adesso. Lo sa bene Elena Salvaterra, ricercatrice indipendente con un percorso lungo e composito che l’ha portata dalle cellule staminali alla biostampa 3D, dalla bioetica alla regolamentazione internazionale, e che ha dedicato gli ultimi anni a esplorare il territorio che si apre tra la medicina rigenerativa, la filosofia del corpo e il diritto. "Sono partita lavorando sul materiale biologico, il prelievo, lo stoccaggio, sull'uso per trapianto e per ricerca", racconta Salvaterra. "E l'evoluzione naturale, seguendo la letteratura, è stata quella di arrivare a capire come le cellule staminali possono essere utilizzate attraverso i processi che portano alle cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC), e da lì alla creazione di organi bioartificiali."
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica: ottimizzare i vettori virali per la malattia di Huntington
All’ultima edizione dell’ASGCT, la genetista Beverly Davidson ha presentato i suoi studi e discusso strategie per ideare terapie efficaci che mirano al cervello
Inserire, produrre, riparare. Volendo riassumere al massimo il funzionamento di una terapia genica si può parafrasare la celebre locuzione di Giulio Cesare per indicare un successo rapido e inconfutabile. Nella realtà però le terapie avanzate sono tutt’altro che semplici e non si liquidano in tre parole (quattro se volessimo aggiungere la “cura” come risultato finale dell’operazione); molto spesso, infatti, la più evidente criticità associata al funzionamento di questi trattamenti risiede proprio nel primo passaggio, cioè l’inserimento del gene terapeutico tramite un vettore specifico. Lo ha ricordato la genetista Beverly Davidson in un intervento durante il Meeting Annuale dell’American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), che si è tenuto a Boston lo scorso maggio, adducendo come esempio la ricerca sulla malattia di Huntington.
- Di: Enrico Orzes
Lipoparticelle: nuove prospettive per la terapia genica del muscolo
Le nanoparticelle lipidiche stanno emergendo come alternativa ai vettori virali per veicolare geni anche nelle cellule staminali del muscolo, garantendo un beneficio più duraturo
Il panorama della terapia genica per le malattie che colpiscono il muscolo scheletrico è oggi dominato dai vettori virali adeno-associati (AAV). Un esempio è Elevidys, autorizzata nel 2023 dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per la distrofia muscolare di Duchenne Questi vettori, però, trasducono soprattutto le fibre muscolari mature, lasciando in gran parte escluse le cellule staminali, fondamentali per la rigenerazione del tessuto. Per superare questo limite, stanno emergendo strategie alternative, come le ormai note nanoparticelle lipidiche. Cecilia Jimenez-Mallebrera, ricercatrice esperta di malattie neuromuscolari presso il Sant Joan de Déu Pediatric Hospital di Barcellona, ne descrive le potenziali applicazioni nelle malattie muscolo-scheletriche sulla rivista CRISPR Medicine News.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T: nuovi centri erogatori si aggiungono alla rete italiana
Il San Camillo Forlanini di Roma e l’Azienda Ospedaliera di Perugia si sono dotati della possibilità di erogare il trattamento ai pazienti che ne hanno necessità
Tutti le vogliono, tutti le cercano. Le terapie a base di cellule CAR-T rappresentano una nuova frontiera della medicina di cui tanti pazienti oncologici domandano ai medici, e che un crescente numero di aziende sanitarie sta rendendo disponibile presso i propri ambulatori, entrando così a far parte di una rete estesa a tutto il territorio nazionale. Una rete composta ormai da oltre trenta centri dislocati in tutta Italia, da Nord a Sud, e di cui sono entrati da poco a far parte l’Azienda Ospedaliera San Camillo Forlanini di Roma e il reparto di Ematologia dell’Azienda Ospedaliera di Perugia, consentendo in tal modo una più efficiente organizzazione dei percorsi destinati ai malati e allargando la copertura regionale per questi innovativi trattamenti.
- Di: Enrico Orzes
Cosa pensano davvero le persone della scienza?
Meno di quanto crediamo di sapere. Gli strumenti con cui misuriamo la fiducia dei cittadini nella scienza sono inadeguati, e questo ci impedisce di comunicare nella maniera più corretta
Lo scorso febbraio, il sociologo Gordon Gauchat dell'Università del Wisconsin–Milwaukee ha pubblicato su Nature un commento che dovrebbe far riflettere chiunque si occupi di divulgazione scientifica in ambito biomedico: non sappiamo davvero cosa pensa il pubblico della scienza, perché gli strumenti con cui lo misuriamo da anni – per lo più i sondaggi sulla "fiducia" e sulla "alfabetizzazione scientifica" - sono fondamentalmente insufficienti. La tesi è diretta: decenni di indagini hanno chiesto ai cittadini se credono che la Terra ruoti attorno al Sole, o quanta fiducia ripongono negli scienziati. Risposte utili, ma parziali. Quello che rimane nell'ombra è qualcosa di più profondo: come il pubblico comprende il funzionamento della scienza come istituzione, le sue norme, i suoi impegni etici, e soprattutto se percepisce che quegli impegni vengano rispettati.
- Di: Rachele Mazzaracca
Innovativi modelli (anche virtuali) per scoprire i segreti del cervello
Dai tumori cerebrali alle epilessie, gli “avatar” cerebrali permetteranno agli scienziati di andare a fondo nei misteri delle connessioni cerebrali e sviluppare nuove cure personalizzate
Uno dei maggiori ostacoli alla sperimentazione clinica sulle patologie rare è la scarsità di pazienti da inserire nei trial in cui si validano farmaci e varie combinazioni di molecole. Inoltre, per alcuni organi complessi - come il cervello - spesso i ricercatori non dispongono di modelli preclinici sufficientemente accurati su cui studiare la patogenesi di malattie genetiche e neuromuscolari o di tumori rari e, di conseguenza, valutare l’efficacia di nuovi approcci terapeutici. L’avvento degli organoidi e dei modelli virtuali sta radicalmente cambiando la situazione: oggi, infatti, è possibile produrre delle repliche in miniatura attraverso cui seguire lo sviluppo delle varie patologie e, al contempo, si possono realizzare copie “virtuali” di un organo per testare future terapie.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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