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Terapia Genica

I ricercatori del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center Hospital e del Massachusetts General Hospital hanno messo a punto una terapia genica di tipo sperimentale per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale.

Sulla rivista The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio su 17 bambini affetti dalla malattia ai quali è stata somministrata Lenti-D, una forma di terapia genica con cui sono state modificate le cellule staminali dei pazienti che, una volta reinfuse, portavano una copia del gene corretto all’interno dell’organismo. L’88% dei bambini malati è riuscito a conservare una funzionalità neurologica stabile a più di due anni dal trattamento.

CAR-T e Immunoterapia

All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un team di ricercatori ha curato un bambino affetto da questa grave forma di leucemia usando la tecnica che “potenzia” i linfociti.

L’equipe del prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha modificato il recettore specifico, CAR (Chimeric Antigenic Receptor), dei linfociti T del piccolo paziente, abilitandoli al riconoscimento e all'eliminazione delle cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. La terapia, somministrata per infusione, ha prodotto ottimi risultati là dove le speranze si stavano estinguendo.

Terapia Genica

Oltre all’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), la terapia genica sperimentale MYO-101 potrebbe dare buoni risultati anche contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).

Una terapia per sette diverse patologie. La pubblicazione sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine dei risultati di uno studio nel quale 15 bambini affetti da SMA1 sono stati trattati con una terapia genica sperimentale ha fatto notizia. E il fatto che l’associazione GFB ONLUS (Gruppo Familiari Beta-Sarcoglicanopatie) si sia prodigata per allargare l’impiego della terapia anche contro le distrofie dei cingoli dimostra che c’è tanto lavoro da fare. Myonexus, che da anni si occupa di distrofie dei cingoli, sta avviando un trial di Fase I/IIa nel quale sarà testata la terapia genica sperimentale MYO-101 e presto partirà un nuovo studio anche sulla distrofia di Duchenne con risultati che, ci si augura, giungano presto e siano positivi.

Terapia Genica

Dai laboratori del CIBIO di Trento giungono i risultati di una ricerca italiana che ha dimostrato come la tecnica CRISPR-Cas9 possa essere affinata per tagliare il DNA con precisione e senza danni.

Se, da un parte, CRISPR-Cas9 ha stravolto il nostro modo di pensare all’editing genetico, i dubbi in merito ai suoi livelli di precisione non le sono d’aiuto nel cammino che dal bancone del laboratorio dovrebbe portarla nelle corsie degli ospedali. I cosiddetti effetti 'off-target', cioè i tagli non controllabili in zone di DNA non desiderate, rappresentano ancora un problema ma gli scienziati italiani hanno messo a punto un metodo che consentirà di superare il problema. EvoCas-9, questo il nome della nuova macchina molecolare, si è evoluta nei batteri per diventare un bisturi di precisione, riducendo drasticamente gli effetti off-target.

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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
IRCCS Istituto Romagnolo per lo Studio dei Tumori “Dino Amadori”

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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Pierluigi Russo
AIFA

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

"Sono uno strumento di gestione della rimborsabilità e dell’accesso alle terapie a carico del Servizio Sanitario Nazionale"

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