Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator siglano un protocollo d’intesa per portare la terapia genica per la Sindrome di Wiskott-Aldrich oltre i limiti del mercato for-profit statunitense
La collaborazione tra Fondazione Telethon e Orphan Therapeutics Accelerator (OTXL) apre la strada a un modello innovativo e non profit di accesso commerciale alle terapie geniche per malattie ultra-rare negli Stati Uniti. L’iniziativa affronta uno dei nodi centrali della sostenibilità delle terapie avanzate, proponendo una risposta concreta alle difficoltà di mercato che spesso impediscono a queste innovazioni di raggiungere i pazienti e colmando il vuoto lasciato dagli operatori for-profit. Grazie a questo accordo sarà possibile commercializzare etuvetidigene autotemcel (nome commerciale Waskyra), terapia genica recentemente approvata dalla Food and Drug Administration per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich, una forma rara di immunodeficienza di origine genetica.
Garantire l’accesso alle terapie avanzate per le malattie ultra-rare rappresenta una sfida strutturale per i sistemi sanitari e per l’ecosistema dell’innovazione biomedica. È in questo contesto che si inserisce il protocollo d’intesa (MoU) firmato da Fondazione Telethon, organizzazione no-profit italiana dedicata alla ricerca sulle malattie genetiche rare, e Orphan Therapeutics Accelerator, biotech no-profit impegnata a portare ai pazienti terapie promettenti in fase clinica per condizioni ultra-rare, volto a facilitare l’accesso commerciale negli Stati Uniti alla terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich. Una terapia made in Italy e frutto della ricerca di Fondazione Telethon, il primo ente no-profit ad aver completato il processo di sviluppo e distribuzione di una terapia avanzata (ne avevamo parlato qui e qui).
Il MoU pone le basi per una collaborazione che potrebbe dar vita alla prima commercializzazione al mondo di una terapia genica attraverso una partnership interamente no-profit. Secondo quanto previsto, Orphan Therapies - una controllata no-profit di OTXL - diventerà il partner esclusivo per la commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Fondazione Telethon manterrà la titolarità della licenza della terapia avanzata. L’obiettivo è superare i limiti dei modelli for-profit tradizionali, spesso poco sostenibili quando il bacino di pazienti è estremamente ristretto.
Il tema della sostenibilità emerge qui in tutta la sua complessità. Non si tratta soltanto di costi o di prezzi, ma della capacità di costruire modelli organizzativi e istituzionali in grado di garantire continuità di accesso, gestione efficiente della supply chain, supporto ai centri clinici e presa in carico dei pazienti nel lungo periodo. Per molte terapie avanzate destinate alle malattie ultra-rare, l’assenza di un modello economicamente attrattivo per l’industria rischia di tradursi in un mancato accesso, nonostante il valore clinico dimostrato. Di sostenibilità e no-profit abbiamo già parlato qui e qui, con due interviste al dott. Stefano Benvenuti, Responsabile Relazioni Istituzionali di Fondazione Telethon.
La collaborazione tra Telethon e OTXL risponde a questa criticità mettendo in rete competenze complementari. Da un lato, l’esperienza pluridecennale di Fondazione Telethon nella ricerca traslazionale e nello sviluppo di terapie avanzate; dall’altro, la conoscenza del contesto regolatorio e commerciale statunitense e un’infrastruttura progettata per rendere disponibili terapie per popolazioni di pazienti molto ridotte. Il modello Orphan Therapies prevede infatti una gestione snella di distribuzione, logistica e servizi di supporto ai pazienti.
“La potenziale collaborazione con Orphan Therapeutics Accelerator - un’organizzazione non profit pienamente allineata con noi per missione e valori - rafforza il nostro impegno comune nel dimostrare che modelli alternativi di accesso e commercializzazione sono possibili, anche per le malattie ultra-rare che non attraggono l’interesse dell’industria tradizionale», ha dichiarato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon. «Questa collaborazione permetterà di portare negli Stati Uniti una terapia sviluppata nei nostri laboratori SR-Tiget, frutto di oltre 20 anni di ricerca italiana.”
“Questo MoU testimonia il nostro impegno condiviso nel garantire che terapie rivoluzionarie per condizioni rare e devastanti raggiungano i pazienti che ne hanno disperatamente bisogno, indipendentemente dalle dimensioni del mercato», ha affermato Craig Martin, CEO di Orphan Therapeutics Accelerator. «La dedizione di Fondazione Telethon nel rendere disponibile questa terapia è straordinaria. Siamo onorati di collaborare con loro e fiduciosi nell’impatto che potremo generare insieme per i pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich.”
Come più volte evidenziato da Osservatorio Terapie Avanzate, la sostenibilità delle terapie avanzate passa anche dalla collaborazione tra attori orientati nella stessa direzione e dalla sperimentazione di soluzioni non convenzionali. In questo senso, l’accordo non rappresenta solo un passo avanti per i pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich, ma un possibile precedente per ripensare l’accesso alle terapie geniche ultra-rare, trasformando un limite di mercato in un’opportunità di innovazione sistemica.
