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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
COVID-19. Il valore degli studi di infezione umana controllata
Possono servire ad arrivare più in fretta alla fase di commercializzazione ma sollevano importanti implicazioni bioetiche. Lo spiega il prof. Gilberto Corbellini (Roma)
Forse qualcuno ricorda la storia di Jesse Gelsinger, un diciottenne americano che nel 1999 si offrì volontario per una sperimentazione sugli effetti della terapia genica per la cura del deficit di ornitina transcarbamilasi. A quel tempo i Comitati Etici erano molto più severi circa la partecipazione di bambini e giovani, e Jesse - che soffriva di una forma lieve della patologia - si fece avanti e fu inserito nel primo studio clinico per la nuova terapia genica. Studio che gli fu fatale. Tutto questo riporta alla mente quanto sta accadendo oggi nel percorso di sviluppo di un vaccino contro il virus SARS-CoV-2 dal momento che sono migliaia le persone nel mondo che si stanno offrendo volontarie per gli studi clinici.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: promesse e sfide illustrate in un eBook
Il volume “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente” è stato presentato oggi nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source” ed è scaricabile gratuitamente qui
È stato presentato oggi, nell’ambito del progetto “Cell Therapy Open Source”, il primo report sullo scenario delle CAR-T in Italia: l’ebook “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, scaricabile dal sito di Osservatorio Terapie Avanzate. Il progetto, che nasce dalla collaborazione di Gilead Sciences e Osservatorio Terapie Avanzate, ha l’obiettivo di creare un documento di discussione e riflessione ‘aperto’ – ossia in costante aggiornamento - sulle terapie cellulari; un punto di partenza di un percorso che consentirà di valutare i cambiamenti rivoluzionari generati dall’introduzione e dall’utilizzo di queste terapie in Italia.
- Di: Redazione
Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente
Osservatorio Terapie Avanzate e Gilead Sciences presentano il primo volume del progetto “Cell Therapy Open Source”. Martedì 3 novembre la diretta streaming liberamente accessibile al pubblico
L’arrivo sul mercato delle terapie avanzate segna una vera rivoluzione nella medicina: approcci terapeutici sempre più personalizzati che aprono nuovi scenari per gravi patologie considerati, fino a ieri, incurabili. Le terapie a base di cellule CAR-T sono tra le protagoniste di questa rivoluzione e rappresentano una straordinaria nuova opportunità per la lotta ai tumori. Opportunità che porta con sé una serie di interrogativi e una nuova sfida che coinvolge tutti gli attori coinvolti: ricercatori, clinici, aziende, accademia, istituzioni e pazienti. Il volume dal titolo “Le Terapie CAR-T, dal laboratorio al paziente”, realizzato grazie al contributo delle voci più autorevoli nel panorama italiano, traccia un quadro chiaro e approfondito su queste innovative terapie.
- Di: Redazione
Puntare agli esosomi per colpire la Duchenne
Agire sulle vescicole extracellulari che comunicano con le staminali per indurre la rigenerazione dei muscoli. Ce ne parla la dott.ssa Martina Sandonà della Fondazione Santa Lucia IRCCS di Roma
Un recente studio pubblicato su EMBO Reports descrive un innovativo approccio terapeutico che potrà avere implicazioni notevoli per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e per la medicina rigenerativa in generale. Il gruppo di ricerca della Fondazione Santa Lucia IRCCS, dell'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e del Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute di La Jolla, California, ha dimostrato che un intervento farmacologico volto a correggere il contenuto delle vescicole extracellulari rilasciate all'interno del tessuto muscolare distrofico può ripristinare la capacità di rigenerazione dei muscoli e prevenire le fibrosi muscolari.
- Di: Rachele Mazzaracca
Lo sguardo di Jennifer Doudna sul futuro dell’editing genomico
La sfida etica sarà garantire a tutti l’accesso ai nuovi trattamenti, la sfida tecnica trovare sistemi più efficienti di delivery per portare CRISPR dentro le cellule
Il Nobel per l’invenzione di CRISPR ha generato grande entusiasmo. Merito della tecnica premiata, che sta trasformando la pratica e anche l’immagine dell’ingegneria genetica. E merito delle sue inventrici, che sono diventate un modello di collaborazione, rigore, creatività e capacità di sfondare il tetto di cristallo. Tra tutti i pionieri di CRISPR, Jennifer Doudna è colei che più si è spesa per avviare dentro e fuori dalla comunità scientifica un dibattito sull’innovazione responsabile nel campo dell’editing, riunendo gruppi di lavoro e scrivendo anche per i non-specialisti. Seguendo il suo esempio, intorno a CRISPR è cresciuta una comunità di ricercatori che s’impegna per discutere pubblicamente, tessendo la tela di scienza e democrazia.
- Di: Anna Meldolesi
Riprogrammare le cellule staminali per riparare le lesioni spinali
Uno studio preclinico, condotto al Karolinska Institutet, suggerisce la possibilità di sfruttare le cellule staminali neuronali per riparare le lesioni dei nervi e del midollo spinale
Chi non ricorda Christopher Reeve, l’attore che sul finire degli anni ’70 ha prestato il volto a Superman in una delle più celebri trasposizioni cinematografiche dell’eroe dei fumetti? In seguito a una caduta da cavallo Reeve riportò lo spostamento di due vertebre cervicali procurandosi una lesione al midollo spinale che lo lasciò paralizzato dal collo in giù. Tetraplegico e attaccato ad un respiratore, negli anni successivi sostenne apertamente gli studi sulle cellule staminali e oggi avrebbe gioito dei risultati conseguiti dai ricercatori del Karolinska Institutet in Svezia sulla rigenerazione delle cellule del midollo spinale.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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