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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR: al via il primo trial con un correttore di basi
Lo strumento biotech inventato dal gruppo di David Liu viene messo alla prova per la prima volta su pazienti con anemia falciforme, malattia con cui si cimenta anche l’editing più classico
Storicamente l’anemia falciforme è stata una patologia trascurata. Nell’era delle terapie avanzate, però, è diventata un centro di attrazione per gli approcci più innovativi. Perché ha una genetica semplice e, per essere una malattia rara, colpisce un gran numero di persone: oltre duecentomila in tutto il mondo. Ci stanno lavorando molte società biotech e qualche centro pubblico, ciascuno con i propri studi clinici: Bluebird Bio, Aruvant Sciences, CRISPR Therapeutics, Editas Medicine, Intellia Therapeutics, Sangamo Therapeutics, California Institute for Regenerative Medicine, Boston Children’s Hospital, Graphite Bio, University of California, e ora anche Beam Therapeutics con i suoi correttori di basi.
- Di: Anna Meldolesi
Terapia genica: trattati in Italia 8 bambini con la sindrome di Hurler
Lo studio clinico è stato condotto all’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano. I risultati preliminari di sicurezza ed efficacia sono positivi: i piccoli pazienti crescono e stanno bene
Se la medicina fosse intesa come una partita a Risiko tra la malattia e i medici o i ricercatori, i risultati pubblicati qualche giorno fa su The New England Journal of Medicine sulla terapia genica sperimentale per la sindrome di Hurler - una grave forma di mucopolisaccaridosi - rappresenterebbero un grande passo avanti per il raggiungimento dell’obiettivo finale: sconfiggere la malattia. Infatti, gli otto bambini trattati con l’innovativa terapia messa a punto dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon di Milano (SR-Tiget) hanno mostrato risultati clinici molto incoraggianti: dopo due anni stanno tutti bene e hanno raggiunto tappe importanti del loro percorso di sviluppo.
- Di: Enrico Orzes
Stefania, Alessia, Gaia: la nuova vita grazie alla terapia genica che spegne la ‘luce blu’
Stefania, Alessia e Gaia, le tre pazienti italiane trattate a Bergamo nell’ambito del trial clinico CareCN, raccontano la loro esperienza con la terapia genica che gli sta cambiando la vita
Il Natale è ormai alle porte e tra i regali sotto l’albero non manca mai il classico pigiama. Ma c’è anche chi non ne ha mai ricevuto uno. Stefania, Gaia e Alessia fanno parte di questa rara categoria, o meglio, ne facevano parte fino a poco fa, perché ora la loro vita è cambiata e hanno deciso di raccontare questa storia attraverso l’Osservatorio Terapie Avanzate. “Quando sei costretta a dormire nuda sotto le lampade della fototerapia è normale che a nessuno venga in mente di regalarti un pigiama per Natale” racconta Stefania Moro, giovane modellista di calzature veneziana, affetta dalla sindrome di Crigler-Najjar (CN), rarissima malattia ereditaria del metabolismo della bilirubina. “Il primo pigiama della mia vita me lo sono comprato da sola, dopo la terapia genica” continua emozionata. “Sembra una cosa così banale, eppure è l’emblema di quanto fosse diversa la mia vita prima di partecipare allo studio clinico CareCN”.
- Di: Giulia Virtù
Dalla terapia genica una cura per la sindrome di Crigler-Najjar?
I risultati ottenuti in tre pazienti italiane sono entusiasmanti. Il percorso dello studio clinico è ancora lungo, andrà avanti fino al 2026, ma le premesse sono ottime
È di quest’estate la notizia delle prime tre pazienti affette dalla sindrome di Crigler-Najjar trattate in Italia, all’Ospedale di Bergamo, con una terapia genica sperimentale. Il trattamento è avvenuto nell’ambito dello studio clinico internazionale “CareCN”, coordinato da Généthon e finanziato dalla Comunità Europea all’interno del programma Horizon 2020 in collaborazione con la rete “CureCN”, e con il contributo fondamentale dell’associazione CIAMI onlus. Ad oggi sono stati trattati solo cinque pazienti in tutta Europa e le tre pazienti italiane hanno mostrato i migliori risultati di efficacia. Ce ne parlano il prof. Lorenzo D’Antiga e il prof. Nicola Brunetti-Pierri, coordinatori dello studio clinico rispettivamente presso l’Azienda Ospedaliera Papa Giovanni XXIII di Bergamo e l’Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II di Napoli.
- Di: Giulia Virtù
Puntare alle cellule staminali per il diabete mellito di tipo 1
Annunciati i risultati preliminari ottenuti sul primo paziente trattato con una terapia cellulare sperimentale in uno studio clinico in USA. Sono incoraggianti ma la strada è ancora lunga
Il 14 novembre è stata celebrata la Giornata Mondiale del Diabete, istituita nel 1991 dall' International Diabetes Federation (IDF) e dall' Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per sensibilizzare e informare sulla sua prevenzione e gestione del diabete. Quest’anno la giornata assume un’importanza ancora più rilevante visto che nel 2021 si celebra il centenario della scoperta dell’insulina ad opera dei due medici canadesi Frederick Grant Banting e Charles Best. La forma ricombinante di quest’ormone, ideata negli anni ’80 grazie all’avvento delle biotecnologie - come raccontato nella prima puntata del podcast “Reshape” - rappresenta ancora oggi la terapia standard salvavita. Ma si tratta di una terapia cronica e, nonostante i tanti filoni di ricerca, una cura definitiva non è ancora stata trovata. C’è chi punta alle terapie avanzate, come l’azienda Vertex che ha annunciato i primi risultati ottenuti su un paziente trattato con la terapia cellulare sperimentale VX-880.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: la realtà virtuale per l'occhio pigro
L’FDA ha approvato una DTx che utilizza un visore VR per modificare il contenuto di spettacoli televisivi e film al fine di aiutare i bambini affetti da ambliopia a migliorare l’acuità visiva
Se dissuadere i bambini dal guardare troppa televisione è spesso stata un’attività a tempo pieno per i genitori, ora i programmi TV e i film sono diventati una terapia. L’agenzia regolatoria statunitense (Food and Drug Administration, FDA) ha infatti concesso l'approvazione per Luminopia One, una terapia digitale (DTx) ideata per migliorare la vista nei bambini affetti da ambliopia (comunemente nota come “occhio pigro”). La DTx è stata convalidata dopo aver raggiunto risultati positivi in una serie di studi clinici - tra cui uno studio prospettico, randomizzato e controllato - ed è la prima terapia digitale approvata per un disturbo neuro-visivo.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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