IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Non solo COVID-19: le tante potenzialità del RNA messaggero
La nuova tecnologia alla base dei primi vaccini contro il virus SARS-CoV-2 ha il potenziale di curare anche altre infezioni virali, come l’HIV, o malattie genetiche come l’anemia falciforme
Certe volte il tempismo è tutto, soprattutto durante una pandemia come quella dell’attuale coronavirus. Nonostante tutti i ritardi e la disorganizzazione durante questi 12 mesi di emergenza sanitaria, la messa a punto di una nuova e promettente tecnologia – quella dell’RNA messaggero (mRNA) per lo sviluppo di vaccini anti COVID-19 - è arrivata proprio nel momento del bisogno. In realtà la scienza non si improvvisa, la ricerca sul fronte di farmaci basati sul mRNA nasce oltre 20 anni fa, ma prima del 2020 e dell’immissione sul mercato dei primi vaccini anti COVID-19 questa tecnologia non aveva raggiunto l’applicazione clinica. E ora che la via è aperta, la nuova strategia sembra essere molto promettente anche per altre malattie, come l’anemia falciforme e l’AIDS, per citarne alcune.
- Di: Cristina Tognaccini
Si fa più vicina l’approvazione europea di risdiplam per il trattamento della SMA
Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un’opinione positiva sul farmaco ad uso orale già autorizzato negli Stati Uniti per l’atrofia muscolare spinale
In una situazione affannosa e complicata come quella imposta ormai da un anno dalla pandemia, le prospettive mutano e gli sforzi devono essere implementati per quei malati che hanno sempre più difficoltà ad accedere agli ospedali e alle terapie per loro indispensabili. Ed è in questa direzione che va la decisione dell’EMA presa lo scorso 26 febbraio riguardo alla richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi): un farmaco per somministrazione orale che agisce a livello dell’mRNA ed è indicato per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3 di età pari o superiore a 2 mesi e che abbiano da una a quattro copie del gene SMN2.
- Di: Enrico Orzes
"Cancer-on-a-chip" per lo screening di immunoterapie
Progettato negli Stati Uniti un sistema miniaturizzato 3D per testare l’efficacia di farmaci immunoterapici contro i tumori. I ricercatori lo hanno sperimentato su cellule di tumore al seno
L’obiettivo dell’immunoterapia oncologica è di indirizzare e potenziare la normale attività antitumorale del sistema immunitario per riuscire a vincere la battaglia contro alcuni tumori. Ma non sempre queste strategie si rivelano efficaci poiché la risposta dei pazienti è molto variabile. Un team di ricercatori statunitense ha messo a punto la tecnologia "cancer-on-a-chip" che consente di visualizzare in tempo reale e studiare come i farmaci immunoterapici influenzano l’interazione tra sistema immunitario e cellule tumorali. Si tratta di un "bioreattore in miniatura" che permette di generare degli "immuno-avatar" con le cellule dei pazienti stessi e di testare rapidamente un grande numero di farmaci per studiare la risposta alle immunoterapie. Lo studio è stato condotto su cellule di tumore al seno ed è stato pubblicato a febbraio sulla rivista Small.
- Di: Erika Salvatori
Orizzonte Farmaci 2021: facciamo il punto sulle terapie avanzate
I dati del Rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA mostrano un aumento delle terapie avanzate in fase di approvazione, specialmente nell’ambito dei medicinali antitumorali
Il Rapporto “Orizzonte Farmaci”, pubblicato ogni anno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno appena concluso o che potrebbero averlo negli anni successivi. Il documento rientra nelle attività di Horizon Scanning dell’AIFA, in modo che i nuovi farmaci e le nuove indicazioni terapeutiche possano essere identificate e valutate per tempo. Tra questi, ci sono anche le terapie avanzate, le cui approvazioni aumentano di anno in anno, confermando il trend in crescita di questo settore.
- Di: Rachele Mazzaracca
Quando l’innovazione tecnologica aiuta a combattere i tumori
Combinare intelligenza artificiale, ingegneria cellulare e analisi informatiche per progettare farmaci oncologici sempre più mirati. Una nuova chiave d’accesso alla complessità genetica del cancro
Troppo spesso, per semplicità, tendiamo a descrivere il cancro con caratteristiche generiche tralasciando il fatto che non esiste “il cancro” ma esistono molti “tipi” di tumore. Si tratta di una sottigliezza non trascurabile che serve a comprendere quanto possa essere faticoso studiare nuove efficaci terapie in campo oncologico. Le moderne tendenze scientifiche spingono nella direzione di una medicina altamente personalizzata ma per ottenere terapie mirate capaci di arrestare la progressione tumorale servono strumenti potenti e innovazioni tecnologiche che affrontino l’argomento a tutto campo.
- Di: Enrico Orzes
Sclerosi multipla, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è efficace a lungo termine
Uno studio clinico italiano, con un follow up di 10 anni, ha dimostrato che nelle persone con forme aggressive il trapianto autologo porta a un miglioramento duraturo della malattia
Dieci anni. È il tempo in cui i ricercatori dell’Ospedale Policlinico San Martino di Genova hanno tenuto sotto osservazione oltre duecento pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) aggressiva con l’obiettivo di verificare l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (CSE). La risposta dopo tutto questo tempo è stata positiva, portando a una stabilizzazione della disabilità associata alla malattia, che in alcuni casi è addirittura migliorata. I risultati dello studio – in parte finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) – sono stati pubblicati a gennaio su Neurology, la rivista medica dell'American Academy of Neurology .
- Di: Cristina Tognaccini
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
