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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la SMA: Zolgensma approda anche in Europa
Il 19 maggio 2020 la Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma®, la terapia genica di AveXis per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale
È finalmente arrivata anche in Europa l’approvazione condizionale per onasemnogene abeparvovec (con il nome commerciale Zolgensma®), la terapia genica per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) e diagnosi clinica di SMA di tipo 1; oppure di pazienti con SMA che hanno fino a tre copie del gene SMN2. La comprensione dei meccanismi genetici alla base della SMA e lo sviluppo delle moderne terapie avanzate sta velocemente cambiando la storia della malattia. Mentre risdiplam e nusinersen promuovono la produzione della proteina funzionale, onasemnogene abeparvovec è in grado di correggere il difetto genetico alla base della malattia con un unico trattamento (terapia 'one shot') rivoluzionando il trattamento della malattia genetica neuromuscolare che solo in Europa colpisce 550-600 nuovi nati ogni anno.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un modello 3D per studiare la relazione tra Alzheimer e Herpes
Ricercatori statunitensi mettono a punto un modello tridimensionale di cellule staminali neurali per indagare l’impatto dell’infezione da Herpesvirus sulla genesi della malattia di Alzheimer
Se avete iniziato a leggere queste prime righe è perché il messaggio contenuto nel titolo ha attratto la vostra curiosità - o preoccupazione - e ora cercate una spiegazione del possibile legame tra l’infezione da virus Herpes e l’insorgenza della malattia di Alzheimer. A maggior ragione adesso che, con la pandemia COVID-19 in corso, i virus sono divenuti argomento di interesse mondiale. È noto quanto lo spettro delle manifestazioni cliniche dell’infezione da Herpes simplex sia vario: comprende sia le classiche lesioni cutanee o delle mucose boccali sia, nelle varianti più gravi, encefaliti o meningiti. La necessità di studiare questi casi più severi ha, infatti, reso necessario elaborare un modello cellulare che consentisse di valutare quale relazione vi fosse tra le conseguenze dell’infezione da Herpesvirus a livello del sistema nervoso e la malattia di Alzheimer.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Alleanza Contro il Cancro tende la mano all’industria farmaceutica
La Rete Oncologica Nazionale promossa dal Ministero della Salute invita le realtà industriali alla cooperazione per superare gli ostacoli dei costi e delle difficoltà di produzione delle terapie CAR-T.
Ci si può rendere immediatamente conto di quanto le terapie a base di cellule CAR-T siano innovative riassumendo i passaggi principali attraverso i quali sono prodotte. Al termine di un processo detto leucaferesi, i linfociti T vengono prelevati dal malato e inviati presso officine di produzione specializzate dove possono essere ingegnerizzati per esprimere in maniera mirata sulla superficie cellulare gli antigeni CAR grazie ai quali, una volta reinfusi nel corpo del paziente, sono in gradi di combattere e uccidere le cellule cancerose. Questo percorso di produzione è estremamente complesso e molto costoso. Su questa base, l’Alleanza Contro il Cancro (AAC) ha rivolto un invito a tutte le realtà farmaceutiche e industriali impegnate in questo settore, a unire le forze con l’obiettivo di abbattere i costi di manifattura e incrementare la capacità produttiva.
- Di: Enrico Orzes
Terapie su RNA: verso l’uso in oncologia
Sviluppato un sistema per far entrare in maniera efficace i farmaci a RNA nelle cellule tumorali. Lo studio della Lund University, in Svezia, è stato pubblicato su Nature Communications.
C’è una nuova classe di farmaci che sta emergendo per la potenzialità di curare malattie dovute a difetti genetici. Sono le terapie che hanno come bersaglio l’RNA, due delle quali sono già state approvate: una per la cura della amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR) e l’altra per la porfiria epatica acuta. Altre, come quella per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), sono tuttora in fase di ricerca preclinica. C’è però una sfida, ancora in parte da affrontare, che riguarda la consegna delle molecole di RNA nelle cellule dove hanno effetto. Per superare questo problema i ricercatori della Lund University in Svezia hanno sviluppato un sistema che si è rivelato efficace anche per far arrivare i farmaci a RNA nei tumori.
- Di: Cristina Tognaccini
Mucopolisaccaridosi: a che punto siamo con la terapia genica?
La Giornata Mondiale delle MPS offre l’occasione per fare una panoramica sulla terapia genica, in particolare per la MPS IH: ne parliamo con la dott.ssa Bernardo del SR-Tiget
Il 15 maggio è il MPS Awareness Day, che quest’anno ha il motto #ChaseTheSigns. Riconoscere i segni e i sintomi delle mucopolisaccaridosi (MPS) può, infatti, migliorare notevolmente la diagnosi, la gestione dei bambini affetti da MPS e le tempistiche di somministrazione delle terapie attualmente disponibili. Le terapie avanzate sono in prima linea anche nella ricerca sulle MPS: dalla terapia genica all’editing genomico. Tra i diversi trial in corso, il gruppo di ricerca dell’SR-Tiget - coordinato da Alessandro Aiuti - sta studiando la terapia genica per la forma più grave della mucopolisaccaridosi di tipo 1H. Per la prima volta per questa malattia, la terapia genica viene sperimentata sull’uomo e, stando ai dati attualmente disponibili, il profilo di sicurezza del trattamento è molto buono. Per quanto riguarda l’efficacia, è necessario attendere e avere un follow up dei pazienti a medio-lungo termine.
- Di: Rachele Mazzaracca
COVID-19: spunti di bioetica tra cellule staminali e privacy
Gli interrogativi emersi in questi ultimi mesi in ambito bioetico sono molteplici e toccano argomenti molto diversi: tra questi, la vendita di trattamenti non autorizzati e l’epidemiologia digitale
I trattamenti non autorizzati a base di cellule staminali fanno capolino anche nell’emergenza sanitaria: a circa due mesi dalla dichiarazione di pandemia dell’Organizzazione Mondiale della Sanità, sono molteplici le aziende americane che stanno approfittando della situazione disperata per venderle a caro prezzo. Molte cliniche hanno una storia di vendite di questa tipologia di prodotto e, da quando è arrivata la COVID-19, si sono adeguate alle nuove esigenze di mercato, pur mancando le prove scientifiche a sostegno del loro utilizzo. Restando in tema bioetico, sta diventando virale il dibattito legato all’epidemiologia digitale - cioè l’utilizzo di dati generati al di fuori del sistema sanitario pubblico per la sorveglianza delle malattie – soprattutto per quanto riguarda l’omogeneità dell’applicazione delle tecnologie digitali e per la privacy.
- Di: Rachele Mazzaracca
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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