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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Risultati positivi da una terapia genica per l’emofilia B
Uno studio clinico di Fase III ha dimostrato la validità nel trattamento di maschi adulti con emofilia B da moderatamente grave a grave
Per le sue caratteristiche molecolari e fisiopatologiche l’emofilia è simile al circuito di Monza dove i più avveniristici prototipi possono confrontarsi con l’alta velocità. Lo testimonia l’impegno di diverse aziende farmaceutiche ad elaborare terapie geniche contro l’emofilia A e B. Ed è proprio sul fronte dell’emofilia B che, a fine 2022, sono stati diffusi i buoni risultati dello studio clinico di Fase III BENEGENE-2 progettato per valutare fidanacogene elaparvovec, una terapia genica sperimentale sviluppata da Pfizer e destinata a pazienti maschi adulti affetti da forme di malattia che vanno da moderatamente grave a grave.
- Di: Redazione
Terapia genica: rigenerare le difese immunitarie nei bambini con ART-SCID
Pubblicati i buoni risultati di uno studio clinico condotto su 10 bambini affetti da SCID da deficit di Artemide, una rara forma di immunodeficienza. Ma la terapia riuscirà ad arrivare sul mercato?
Per gli antichi greci Artemide era la dea della caccia ed è curioso come siano le mutazioni a danno di Artemis - che significa proprio Artemide - a provocare una rarissima e grave forma di immunodeficienza combinata grave (SCID): i bambini affetti da SCID da deficit di Artemide (ART-SCID) mancano dei linfociti T e B a cui spetta il compito di dare la caccia ai virus o ai batteri che minacciano l’organismo. Essi non sono in grado di combattere le infezioni e rischiano ogni giorno la morte. Una buona notizia è arrivata proprio alla fine del 2022: un gruppo di ricerca dell’Università della California ha pubblicato sulle pagine del New England Journal of Medicine i risultati di una nuova terapia genica ideata per contrastare tale grave forma di immunodeficienza.
- Di: Enrico Orzes
Dalle cellule staminali neurali un possibile trattamento per la sclerosi multipla
I dati pubblicati dello studio clinico condotto all’Ospedale San Raffaele di Milano prefigurano una possibile innovativa ed efficace terapia per le forme progressive di sclerosi multipla
Quando, nel maggio 2017, per la prima volta al mondo un paziente affetto da sclerosi multipla progressiva in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali gli interrogativi sulle reali potenzialità di questo genere di trattamento non erano pochi. I successi delle terapie cellulari, considerate una vera sfida per i ricercatori, si collocano sempre in fondo a impervi percorsi, come la North Yungas Rosa in Bolivia, strada che mette alla prova anche l’automobilista più esperto. Ma la recentissima pubblicazione sulla prestigiosa rivista Nature Medicine dei risultati dello studio clinico di Fase I STEMS indicano che alcuni difficili passaggi sono stati superati.
- Di: Redazione
Linee Guida per la progettazione dei trial sulle terapie digitali
Digital Therapeutics Alliance e Curebase hanno lavorato congiuntamente a una pubblicazione per definire i requisiti delle sperimentazioni cliniche per le DTx
Non sono farmaci in senso stretto e nemmeno dispositivi informatici: sono entrambe le cose allo stesso tempo. Parliamo delle terapie digitali (DTx), che rappresentano un concentrato di tecnologia al servizio della medicina dal momento che si stanno proponendo come strumenti di cura per diverse malattie - soprattutto quelle croniche o della sfera psichiatrica. Ciò presuppone che, prima di giungere sul mercato, esse abbiano compiuto un percorso di validazione clinica Gli studi clinici per testarle richiedono però schemi differenti da quelli dedicati ai farmaci tradizionali o alle terapie avanzate (seppure molti dei requisiti siano gli stessi). Servono, dunque, indicazioni chiare su come progettarli e la pubblicazione dello scorso dicembre dal titolo “Setting the Stage for a Fit-For-Purpose DTx Evidentiary Standard” risponde a questa necessità.
- Di: Redazione
Crispr-Cas12: positivi i primi dati del trial sull’anemia falciforme
Sono stati diffusi a dicembre i risultati preliminari ottenuti su due pazienti trattati con la terapia sperimentale EDIT-30. I dati sono promettenti e non è stato osservato nessun evento avverso
Quando i globuli rossi perdono la loro caratteristica forma discoidale per assumere quella ben più inquietante di una falce significa che ci si trova in presenza dell’anemia falciforme, la più nota malattia ereditaria del sangue, provocata da mutazioni a danno del gene della beta-globina che incidono pesantemente sulla forma dell’emazia. I trattamenti dell’anemia falciforme sono perlopiù sintomatici, volti a ridurre l’anemia e il rischio di infarti cerebrali, ma da anni le prospettive di una terapia che miri alle basi genetiche della malattia stanno portando risultati via via più concreti. Lo dimostrano i primi dati dello studio di Fase I/II RUBY nel quale sono già stati arruolati due pazienti a cui è stata somministrata EDIT-30, terapia sperimentale basata sull’editing genomico.
- Di: Redazione
La Commissione Europea concede l’approvazione a tabelecleucel
Prima terapia autorizzata in EU per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr recidivante o refrattaria
Il 2022 si conclude con un’importante notizia riguardante le terapie avanzate: lo scorso 19 dicembre la Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio di tabelecleucel (anche nota con il nome commerciale Ebvallo®) per il trattamento di pazienti pediatrici e adulti affetti da malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivante o refrattaria che abbiano ricevuto almeno una terapia precedente. Il taglio del traguardo finale per la terapia sviluppata da Atara Biotherapeutics e commercializzata da Pierre Fabre era atteso (visto l’opinione positiva espressa due mesi fa da parte dell’EMA) e rappresenta una pietra miliare nel campo delle terapie avanzate: si tratta della prima approvazione a livello mondiale di un'immunoterapia allogenica a cellule T.
- Di: Redazione
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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