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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Le CAR-T diventano piccole fabbriche di farmaci
L’idea brillante di un gruppo di scienziati statunitensi si è trasformata in una ricerca - per ora ferma alla fase preclinica - che potrebbe cambiare il significato delle CAR-T nella lotta ai tumori
Da quando sono state autorizzate e immesse sul mercato, le terapie a base di cellule CAR-T hanno saputo far parlare di sé e, nel giro di qualche anno, sono diventate il “game changer” delle terapie avanzate. Alcune forme di leucemia e di linfoma - e più di recente anche di mieloma - particolarmente resistenti ai trattamenti si sono trasformate nei bersagli ideali dei linfociti T ingegnerizzati e potenziati per combattere il cancro. Ma le CAR-T non sono solo questo: nella loro duttilità esse possono acquisire altre funzioni e diventare delle “mini-fabbriche” di farmaci, come descritto dallo studio pubblicato a fine dicembre sulla rivista Nature Chemical Biology.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: una app per l’ipertensione
Si tratta di una delle prime dimostrazioni di efficacia per una terapia digitale in ambito cardiovascolare. Lo studio è stato pubblicato su un’importante rivista scientifica del settore
Una terapia digitale (DTx) per l’ipertensione primaria (o essenziale) è stata studiata tramite un trial clinico condotto l’anno scorso in Giappone. I risultati sono stati annunciati a fine agosto al Congresso ESC 2021 e pubblicati sull’European Heart Journal, una delle principali riviste che si occupano di malattie cardiovascolari. La app terapeutica HERB Mobile - sviluppata da CureApp e dalla Jichi Medical University, sotto la guida del professor Kazuomi Kario – permette di gestire i miglioramenti nello stile di vita, fondamentali nel caso di questa patologia cronica, e di monitorare parametri come la pressione sanguigna, le ore di esercizio fisico e di sonno. Come per altre terapie digitali, agire sulla consapevolezza e il mantenimento delle buone abitudini si è rivelato vincente.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
CRISPR: risultati positivi per l’amaurosi congenita di Leber
Come testimoniato da due pazienti, i primi risultati dello studio clinico basato sull’editing genomico ideato per combattere questa malattia genetica della vista sono molto incoraggianti
Dopo più di due anni dal lancio dello studio clinico di Fase I/II Brilliance (ancora in corso) per il trattamento dell’amaurosi congenita di Leber-10 (LCA10), EDIT-101 ha mostrato risultati positivi, dimostrando di avere un buon profilo di sicurezza. Si tratta di una terapia sperimentale basata su Crispr-Cas9, sviluppata dall’azienda Editas Medicine e in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della cecità dovuta all'amaurosi congenita di Leber di tipo 10, un disturbo degenerativo della retina legato al gene CEP290. La testimonianza di due pazienti che hanno partecipato al trial, e che hanno avuto un netto miglioramento della vista, lascia ben sperare per lo sviluppo clinico di questa terapia avanzata.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un biosensore indossabile a base di gel per rilevare le infezioni
Nell’era dei dispositivi wireless indossabili, il sensore composto da un idrogel di DNA si applica sulla ferita e può rilevare un’infezione non ancora visibile a occhio nudo
I braccialetti per contare i battiti cardiaci o il numero dei passi sono solo alcuni dei sensori indossabili che hanno riscosso un grande successo anche tra i non amanti del fitness. La stessa tecnologia ha ispirato un team di ricercatori dell’università di Singapore, che hanno realizzato un biosensore lungo quanto un dito che si "indossa" sulle ferite per rilevare la presenza di batteri, quando ancora l’infezione non è visibile a occhio nudo. L’attività enzimatica degli eventuali batteri modifica la conduttività di un idrogel a base di DNA, producendo un segnale che viene inviato via wireless a uno smartphone. Il sistema potrebbe rendere più facile e veloce il monitoraggio di una ferita, anche da parte dei pazienti stessi. Lo studio che ha descritto questo innovativo biosensore è stato pubblicato lo scorso novembre su Science Advances.
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: un innovativo studio clinico per la malattia di Wilson
Ideato e avviato un trial di Fase I/II/III, senza soluzione di continuità, per valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia genica contro questa rara patologia del metabolismo del rame
Per certe patologie la parola d’ordine è “tempestività” e un’adeguata risposta può essere rappresentata da un progetto di studio clinico come quello proposto da Ultragenyx Pharmaceutical per valutare una nuova terapia genica, chiamata UX701, contro la malattia di Wilson. Infatti, l’azienda statunitense - da anni proiettata nello sviluppo e nella messa a punto di terapie destinate a contrastare rare malattie ereditarie, fra cui l’ipofosfatemia legata all’X, la mucopolisaccaridosi di tipo 7 e l’osteogenesi imperfetta - ha dato avvio ad uno studio clinico organizzato in tre fasi ben collegate tra di loro al fine di giungere quanto prima al termine del processo di valutazione di UX701. Si tratta di una terapia genica ideata per diventare una cura contro la malattia di Wilson che oggi può essere affrontata solo con la terapia chelante.
- Di: Enrico Orzes
Digital health: il primo diario digitale per le malattie autoinfiammatorie
Supportare la gestione della sindrome da febbre periodica con una app realizzata grazie a un percorso di co-creazione tra medici, pazienti e sviluppatori
Registrare gli episodi febbrili, i sintomi associati e la terapia assunta; impostare dei promemoria per le terapie e i controlli periodici; condividere le informazioni. Il primo diario digitale per i pazienti con malattie autoinfiammatorie si chiama myFEVER ed è disponibile su tutti gli store online. Creata grazie ad una modalità innovativa pensata anche per migliorare il dialogo medico-paziente, l’app ha un impatto significativo sulla qualità della vita del paziente e della sua famiglia. Sfruttare la tecnologia per aiutare sanitari e pazienti ad affrontare la malattia è la nuova frontiera della medicina e la digitalizzazione - specialmente negli ultimi anni - è un tema fondamentale nella gestione delle malattie autoinfiammatorie.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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