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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica per la LHON: pubblicati i dati dello studio clinico REFLECT
I dati del trial di Fase III sostengono l’efficacia e la sicurezza di lenadogene nolparvovec, terapia genica attualmente in valutazione presso l’EMA per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio
A sostenere la validità del farmaco ci sono i dati ottenuti da diversi studi clinici condotti negli Stati Uniti e in diversi Paesi europei (tra cui l’Italia). In particolare, quelli derivati dallo studio clinico di Fase III REFLECT sono stati da poco pubblicati sulla rivista scientifica internazionale di neurologia BRAIN. In questo trial, la terapia genica sperimentale lenadogene nolparvovec, sviluppata da GenSight Biologics, è stata somministrata ad oltre 90 pazienti che avevano ricevuto una diagnosi di neuropatia ottica ereditaria di Leber (LHON) da non più di 12 mesi. I dati, a 18 mesi dal trattamento, mostrano un miglioramento significativo nell’acuità visiva dei pazienti LHON, con un probabile effetto aggiuntivo quando i pazienti sono trattati bilateralmente. Ora si attende l’autorizzazione di questa innovativa terapia che potrebbe arrivare per l’estate 2023.
- Di: Jung Hee Levialdi Ghiron
Medicina rigenerativa del pancreas, una speranza per il diabete
Dalle cellule staminali al trapianto delle isole pancreatiche, la possibilità di rigenerare il pancreas o conservare la produzione degli ormoni pancreatici è sempre più vicina
L’insulina è stata scoperta 100 anni fa, segnando un cambiamento epocale per i pazienti diabetici. Dopo 50 anni, nel 1976, l’insulina ricombinante - ottenuta con le nuove tecniche dell’ingegneria genetica - diventa il primo farmaco biologico consentito per uso umano. Oggi i tempi sono maturi per una nuova rivoluzione, con la possibilità, sempre più vicina, di rigenerare o rimpiazzare le cellule del pancreas. Con questa prospettiva, hanno visto la luce due studi italiani, condotti all’Istituto di Ricerca sul Diabete del San Raffaele ed entrambi coordinati dal prof. Lorenzo Piemonti. Il primo, basato sull’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte per rigenerare le cellule beta del pancreas, è stato pubblicato su Cell Reports. Il secondo, sull’autotrapianto delle isole beta pancreatiche nei pazienti dopo asportazione totale del pancreas, è apparso invece sulle pagine di Annals of Surgery.
- Di: Erika Salvatori
Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica per l’emofilia B
La Food and Drug Administration dà il via libera a etranacogene dezaparvovec, in grado di ridurre il tasso di sanguinamenti annuali ed eliminando così la necessità di una terapia profilattica
L’annuncio è arrivato lo scorso 22 novembre dalla multinazionale farmaceutica CSL Behring e l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense rappresenta una pietra miliare nella storia dell’emofilia B. La terapia genica etranacogene dezaparvovec (nota anche con il nome commerciale Hemgenix®) è stata sviluppata dalla biotech olandese UniQure che ha poi passato la staffetta a CSL Behring, l’azienda ha coperto l’ultimo miglio ottenendo ora la commercializzazione. Il clamore della notizia è tale che, sebbene (per ora) interessi solo il mercato statunitense, se ne parla già anche in Europa, visto che la richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio per il vecchio continente è già sul tavolo dell’Agenzia Europea dei Farmaci (EMA).
- Di: Redazione
Comprendere come funzionano le CAR-T per potenziarne l’effetto
Il trattamento con le terapie a base di cellule CAR-T rappresenta, per alcuni pazienti, una chance terapeutica unica ma deve essere costantemente migliorato. E sono molti gli approcci in studio
La traversata atlantica compiuta da Charles Lindbergh a bordo dello Spirit of St. Louis nel 1927 ha segnato l’inizio di un’epoca che ha visto fiorire i voli intercontinentali. Che il piccolo monomotore della Ryan Airlines sia riuscito a portare l’aviatore statunitense per oltre trenta ore sopra l’Oceano Atlantico non è in discussione, ma per tracciare rotte più veloci e trasportare un numero maggiore di persone in sicurezza sono serviti molti più dati e una rapida evoluzione dell’ingegneria aeronautica. Lo stesso si può affermare per le odierne terapie CAR-T che, seppur basate sullo stesso concetto, sono ben diverse da quelle che, solo dieci anni fa, hanno salvato la vita a Emily Whitehead - la bambina di cui abbiamo parlato nella terza puntata del podcast "Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro” .
- Di: Enrico Orzes
Come si fa a capire se le CAR-T stanno funzionando?
Dott. Giuseppe Gaipa (Monza): “Tra i parametri da monitorare ci sono la persistenza, il fenotipo delle cellule con il CAR e la quantità di malattia prima e dopo il trattamento”
Negli ultimi anni la popolarità delle terapie a base di cellule CAR-T è cresciuta a dismisura, spinta dall’entusiasmo di aver trovato un’opzione terapeutica contro malattie che fino a poco fa non davano prospettive di guarigione. Tuttavia, i dati a lungo termine sono, com’è logico aspettarsi per ogni trattamento nuovo, esigui: bisogna che trascorra un certo numero di anni e che le CAR-T siano somministrate a una elevata quantità di pazienti per ottenere il volume di dati utile a costruire delle curve di efficacia. Alcuni di questi dati stanno già arrivando ma, in generale, come si può dire che le CAR-T stiano funzionando? Ne abbiamo parlato con il dott. Giuseppe Gaipa, responsabile del Laboratorio di Terapia Cellulare e Genica ‘Stefano Verri’ presso ASST Monza e ricercatore della Fondazione Tettamanti.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: un’app per il trattamento dell’ipertensione arteriosa
Un progetto di sviluppo che vede la partecipazione dei pazienti esperti, che fanno da mediatori tra chi conduce la ricerca e i malati che necessitano di una terapia
Una rapida occhiata alla vetrina dello store digitale sul proprio smartphone è sufficiente a far capire che ci sono tre categorie di prodotti che vanno per la maggiore: i giochi, i social network e, infine, le applicazioni per il benessere e la salute. La lista comprende programmi per dormire meglio, tenere i tempi del ciclo mestruale, contare le calorie spese durante l’esercizio o per selezionare gli alimenti più salutari da portare in tavola. L’aspetto comune a tutte è che queste applicazioni, nella gran parte dei casi, mancano di prove scientifiche a supporto e non sono state sviluppate da pazienti e medici, al contrario di quella per il trattamento dell’ipertensione arteriosa di cui abbiamo parlato con Giuseppe Recchia e Giancarlo De Leo. Si tratta infatti di una terapia digitale la cui storia è legata a un corso di formazione che vuole coinvolgere i pazienti nell’ideazione e sviluppo delle nuove terapie digitali (DTx).
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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