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News
Si fa più vicina l’approvazione europea di risdiplam per il trattamento della SMA
Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha emesso un’opinione positiva sul farmaco ad uso orale già autorizzato negli Stati Uniti per l’atrofia muscolare spinale
In una situazione affannosa e complicata come quella imposta ormai da un anno dalla pandemia, le prospettive mutano e gli sforzi devono essere implementati per quei malati che hanno sempre più difficoltà ad accedere agli ospedali e alle terapie per loro indispensabili. Ed è in questa direzione che va la decisione dell’EMA presa lo scorso 26 febbraio riguardo alla richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) di risdiplam (con il nome commerciale Evrysdi): un farmaco per somministrazione orale che agisce a livello dell’mRNA ed è indicato per il trattamento di pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 1, 2 o 3 di età pari o superiore a 2 mesi e che abbiano da una a quattro copie del gene SMN2.
- Di: Enrico Orzes
"Cancer-on-a-chip" per lo screening di immunoterapie
Progettato negli Stati Uniti un sistema miniaturizzato 3D per testare l’efficacia di farmaci immunoterapici contro i tumori. I ricercatori lo hanno sperimentato su cellule di tumore al seno
L’obiettivo dell’immunoterapia oncologica è di indirizzare e potenziare la normale attività antitumorale del sistema immunitario per riuscire a vincere la battaglia contro alcuni tumori. Ma non sempre queste strategie si rivelano efficaci poiché la risposta dei pazienti è molto variabile. Un team di ricercatori statunitense ha messo a punto la tecnologia "cancer-on-a-chip" che consente di visualizzare in tempo reale e studiare come i farmaci immunoterapici influenzano l’interazione tra sistema immunitario e cellule tumorali. Si tratta di un "bioreattore in miniatura" che permette di generare degli "immuno-avatar" con le cellule dei pazienti stessi e di testare rapidamente un grande numero di farmaci per studiare la risposta alle immunoterapie. Lo studio è stato condotto su cellule di tumore al seno ed è stato pubblicato a febbraio sulla rivista Small.
- Di: Erika Salvatori
Orizzonte Farmaci 2021: facciamo il punto sulle terapie avanzate
I dati del Rapporto annuale di Horizon Scanning dell’AIFA mostrano un aumento delle terapie avanzate in fase di approvazione, specialmente nell’ambito dei medicinali antitumorali
Il Rapporto “Orizzonte Farmaci”, pubblicato ogni anno dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), ha lo scopo di fornire informazioni sui nuovi medicinali e sulle nuove terapie più promettenti, che hanno avuto un parere positivo dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) nell’anno appena concluso o che potrebbero averlo negli anni successivi. Il documento rientra nelle attività di Horizon Scanning dell’AIFA, in modo che i nuovi farmaci e le nuove indicazioni terapeutiche possano essere identificate e valutate per tempo. Tra questi, ci sono anche le terapie avanzate, le cui approvazioni aumentano di anno in anno, confermando il trend in crescita di questo settore.
- Di: Rachele Mazzaracca
Quando l’innovazione tecnologica aiuta a combattere i tumori
Combinare intelligenza artificiale, ingegneria cellulare e analisi informatiche per progettare farmaci oncologici sempre più mirati. Una nuova chiave d’accesso alla complessità genetica del cancro
Troppo spesso, per semplicità, tendiamo a descrivere il cancro con caratteristiche generiche tralasciando il fatto che non esiste “il cancro” ma esistono molti “tipi” di tumore. Si tratta di una sottigliezza non trascurabile che serve a comprendere quanto possa essere faticoso studiare nuove efficaci terapie in campo oncologico. Le moderne tendenze scientifiche spingono nella direzione di una medicina altamente personalizzata ma per ottenere terapie mirate capaci di arrestare la progressione tumorale servono strumenti potenti e innovazioni tecnologiche che affrontino l’argomento a tutto campo.
- Di: Enrico Orzes
Sclerosi multipla, il trapianto di cellule staminali ematopoietiche è efficace a lungo termine
Uno studio clinico italiano, con un follow up di 10 anni, ha dimostrato che nelle persone con forme aggressive il trapianto autologo porta a un miglioramento duraturo della malattia
Dieci anni. È il tempo in cui i ricercatori dell’Ospedale Policlinico San Martino di Genova hanno tenuto sotto osservazione oltre duecento pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) aggressiva con l’obiettivo di verificare l’efficacia del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (CSE). La risposta dopo tutto questo tempo è stata positiva, portando a una stabilizzazione della disabilità associata alla malattia, che in alcuni casi è addirittura migliorata. I risultati dello studio – in parte finanziato dalla Fondazione Italiana Sclerosi Multipla (FISM) – sono stati pubblicati a gennaio su Neurology, la rivista medica dell'American Academy of Neurology .
- Di: Cristina Tognaccini
Editing del genoma: errori che fanno riflettere
Uno studio evidenzia che l’utilizzo di CRISPR negli embrioni può causare gravi delezioni cromosomiche. Ancora una volta nel mirino le priorità e limitazioni dell’editing genomico
Un gruppo di ricerca della Columbia University di New York ha studiato gli effetti dell’editing genomico con Crispr-Cas9 su embrioni umani, scoprendo che in più della metà dei casi analizzati ci sono stati importanti effetti indesiderati. Tra questi, la “scomparsa” del cromosoma, o di un suo segmento, su cui è stato fatto l’editing e alcune modifiche su altri cromosomi. Ricerche precedenti potrebbero aver indotto gli scienziati a pensare che la mutazione fosse stata riparata, perché non veniva più rilevata, ma test più approfonditi dimostrerebbero un possibile errore di valutazione: non veniva identificata perché mancava l’intero segmento di DNA. Risultati che spingono ad un’ulteriore riflessione sulle applicazioni e le conseguenze dell’editing genomico sulla linea germinale.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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