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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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CAR-T: anche axicabtagene ciloleucel è rimborsabile in Italia
Si tratta della seconda terapia CAR-T disponibile nel nostro Paese, indicata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (due forme aggressive di linfoma non Hodgkin), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica
Era nell’aria da tempo e, finalmente, oggi anche la seconda terapia CAR-T, approvata in Europa ad agosto 2018, sarà rimborsata dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Si tratta di axicabtagene ciloleucel (nome commerciale Yescarta) di Gilead Sciences, indicata come trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (Dlbcl, diffuse large B cell lymphoma) e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (Pmbcl, primary mediastinal B-cell lymphoma), recidivanti o refrattari, dopo due o più linee di terapia sistemica. L’approvazione segue quella di tisagenlecleucel (nome commerciale Kymriah), sviluppata da Novartis, prima terapia CAR-T a essere arrivata nei centri clinici italiani dopo il semaforo verde di AIFA lo scorso 7 agosto .
- Di: Cristina Tognaccini
Regolare le terapie avanzate: un delicato equilibrio tra innovazione e sostenibilità
Si stanno forgiando le chiavi d’accesso a un numero sempre crescente di terapie geniche e cellulari. Il prof Giulio Pompilio, presente lo scorso giugno all’evento AT2 e che sarà protagonista il prossimo 23 novembre sul main stage di Focus Live, illustra le sfide del sistema regolatorio.
Le terapie che definiamo “avanzate” non lo sono solamente in riferimento al carico di innovazione che portano con sé sul piano tecnico e scientifico ma anche in considerazione del fatto che necessitano di un sistema regolatorio completamente nuovo che ne consenta presto l’approdo al mondo del mercato.
- Di: Enrico Orzes
Terapie avanzate da 1 milione di dollari. Come renderle sostenibili?
Sono le terapie più costose al mondo e, senza una corretta gestione, potrebbero causare discriminazioni socioeconomiche per l’accesso ai trattamenti
Secondo i dati riportati da un articolo del mese di febbraio 2019, solo 367 su 4603 malattie rare registrate sul NIH Genetic and Rare Disease Information Center hanno a disposizione almeno una terapia approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) e quasi il 70% - stando alle caratteristiche della patologia - potrebbe essere trattato con la terapia genica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Sviluppare le terapie avanzate, tra ostacoli e successi
Il cammino delle terapie avanzate è stato irto di ostacoli ma oggi questo settore sta dando vita a farmaci sempre più efficaci e sicuri. Perché scommettere sulla salute puntando sulla ricerca è una mossa vincente, lo racconta Riccardo Palmisano presidente di Assobiotec.
“Dopo aver dimostrato il potenziale delle terapie avanzate sui modelli animali si è passati all’uomo e gli ostacoli non sono stati pochi, tanto da mettere quasi in discussione il rapporto rischio-beneficio delle terapie geniche e cellulari”. Sono le parole di Riccardo Palmisano, presidente di Assobiotec, a margine dell’evento AT2 - Advanced talks on advanced therapies, organizzato da Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 20 giugno 2019 nella suggestiva cornice dell’Ara Pacis Augustae di Roma. Un momento particolarmente importante per fare il punto sulle cosiddette terapie avanzate di cui fanno parte terapia genica, editing genomico, immunoterapia e terapia cellulare.
- Di: Enrico Orzes
Cellule staminali, è iniziata la corsa verso i trattamenti per il diabete
Dal 2014, anno in cui un gruppo di ricercatori è riuscito a sviluppare cellule beta del pancreas a partire da cellule staminali pluripotenti, numerosi laboratori e biotech hanno iniziato a studiarle per trovare una cura contro il diabete di tipo 1.
Prosegue a ritmo sostenuto lo studio delle cellule staminali come possibile terapia per il diabete di tipo 1. Lo scorso 17 settembre infatti, durante il meeting annuale dell'Associazione Europea per lo Studio del Diabete (EASD), svoltosi a Barcellona in Spagna, sono stati presentati i dati preclinici di una versione di cellule staminali embrionali umane (Human embryonic stem cells o hESC) modificate con la tecnica di editing genomico CRISPR, in modo da non provocare una reazione di rigetto.
- Di: Cristina Tognaccini
Medicina rigenerativa: la stampa in 3D sarà il futuro degli innesti cutanei?
Un gruppo di ricercatori americani ha trovato il modo per stampare in 3D la pelle completa di vasi sanguigni. Un passo significativo per la creazione di innesti sempre più simili alla pelle naturale
È vero che gli innesti cutanei allogenici (cioè con cellule provenienti da un donatore) attualmente disponibili e utilizzati per il trattamento di alcune tipologie di ferite accelerano la guarigione, ma presentano alcune problematiche. Uno studio pubblicato il primo novembre su Tissue Engineering Part A illustra una nuova tecnica basata sulla biostampa 3D per creare pelle formata da cellule vive e completa di vasi sanguigni. Gli scienziati del Rensselaer Polytechnic Institute (New York), che si occupano di bioingegneria, hanno collaborato con la Yale School of Medicine per stampare in tre dimensioni il tessuto e testarlo su modelli animali. I risultati della ricerca sono molto promettenti, anche se la sperimentazione sull’uomo è ancora lontana.
- Di: Rachele Mazzaracca
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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