IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
La salute digitale al servizio della medicina di genere
Pubblicato un importante studio sull’utilizzo dei dati raccolti tramite dispositivi indossabili per fare ricerca clinica e, più nello specifico, nell’ambito del ciclo mestruale e delle malattie ginecologiche
Uno strumento utile nel caleidoscopico mondo della salute digitale sono gli wearable, o dispositivi indossabili, che si sono diffusi capillarmente fino a diventare una tecnologia presente nella quotidianità di tutti noi. Apple è una delle grandi aziende che ha investito in questo settore e negli ultimi anni ha supportato diversi studi in collaborazioni con enti e università statunitensi. Una collaborazione tra la multinazionale della tecnologia, l’Harvard T.H. Chan School of Public Health e il National Institute of Environmental Health Sciences (NIEHS), che è parte dei National Institutes of Health (NIH), ha l’obiettivo di comprendere meglio come alcuni fattori – demografici, stile di vita, abitudini, salute – possano avere un impatto sul ciclo mestruale e sulle patologie che coinvolgono l’apparato riproduttore femminile. I risultati di questa collaborazione sono stati pubblicati su NPJ Digital Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
CRISPR: creato un antibiotico di precisione
Un gruppo di ricerca internazionale ha ideato una terapia basata su CRISPR - per ora sperimentata su modello animale - che mira a colpire il batterio E. coli, con l’obiettivo di ridurre il tasso di infezioni
Le infezioni da Escherichia coli sono un inconveniente spiacevole per chiunque ma, in particolare, per le persone affette da un tumore del sangue, per le quali può rivelarsi anche fatale. Questo accade quando il batterio, naturalmente presente nell’intestino, si riversa nel flusso sanguigno e il sistema immunitario non riesce a contrastare la sua presenza, causando una infezione che ha un tasso di mortalità del 15-20%. Gli antibiotici sono i farmaci standard in questi casi, ma hanno effetti collaterali da non sottovalutare - tra cui i danni al microbioma - e il loro utilizzo è sempre più complesso a causa dei fenomeni di antibiotico-resistenza. Proprio per questo, un team internazionale ha messo a punto il primo candidato a base di CRISPR che ha lo scopo di colpire direttamente E. coli, lasciando intatto il microbioma. Lo studio è stato pubblicato a maggio su Nature Biotechnology.
- Di: Rachele Mazzaracca
Abbinare la terapia su RNA alla terapia genica per la SMA
Sono stati recentemente presentati durante un congresso in Florida, i risultati clinici sull’utilizzo di nusinersen, ASO che agisce a livello dell’mRNA, dopo la terapia genica
Lo SMA Research & Clinical Care è un evento che permette a pazienti, caregiver, operatori sanitari e ricercatori di confrontarsi e condividere i risultati ottenuti. Durante l’evento, che si è svolto di recente a Orlando (Stati Uniti), l’azienda Biogen ha presentato i dati clinici preliminari dello studio Respond, che ha l’obiettivo di valutare il beneficio clinico e la sicurezza della somministrazione di nusinersen, una terapia che ha come bersaglio l’RNA, dopo il trattamento con la terapia genica per l’atrofia muscolare spinale. Onasemnogene abeparvovec (terapia genica nota anche con il nome commerciale Zolgensma) potrebbe, infatti, non essere in grado di agire in maniera ottimale su tutti i pazienti e questo si tradurrebbe in una progressione della malattia: l’assunzione di nusinersen andrebbe incontro alle esigenze cliniche di questi pazienti.
- Di: Redazione
L’intelligenza artificiale per una diagnosi precoce di Parkinson
Due nuovi studi dimostrano che l’intelligenza artificiale (AI) può individuare le persone a rischio di sviluppare il Parkinson con diversi anni di anticipo rispetto alla comparsa dei sintomi
Il futuro della diagnostica in medicina è destinato a incrociare sempre di più la strada dell’intelligenza artificiale (AI). Grazie ai metodi di apprendimento automatico, le AI possono essere addestrate per identificare malattie con una affidabilità sovrapponibile a quella del medico o addirittura con anni di anticipo rispetto alla comparsa dei primi sintomi clinici. La sfida è aperta, soprattutto per le malattie neurodegenerative per cui una diagnosi precoce può fare la differenza. Nelle prime fasi della malattia di Parkinson, ad esempio, i farmaci sono più efficaci e possono rallentarne o modificarne il decorso. Due studi pubblicati su ACS Central Science e su Nature Medicine esplorano le potenzialità dell’AI per accelerare le diagnosi di Parkinson, anche con 10 anni di anticipo.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T anche per l’HIV: trattati i primi due pazienti
L’obiettivo della terapia dual CAR-T è di attaccare e uccidere le cellule infette riducendo la carica virale. Il primo passo è testarne la sicurezza, e a seguire l’efficacia
Non solo tumori. Le terapie a base di cellule CAR-T potrebbero rivelarsi una nuova modalità di trattamento anche per altre importanti malattie, come l’infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) che colpisce ancora circa 38 milioni di persone in tutto il mondo. Due persone HIV positive (HIV+) sono state, infatti, trattate con una terapia CAR-T in uno studio clinico di Fase I/II condotto negli Stati Uniti. Obiettivo del trial, che mira a reclutare 18 pazienti e che dovrebbe concludersi entro la fine del 2025, è valutare la sicurezza e l’efficacia dell’innovativo trattamento e stabilire la dose adeguata. A raccontarne i dettagli su Nature Medicine, è lo science writer Thiago Carvalho.
- Di: Redazione
Malattia di Huntington: cosa aspettarsi dalle terapie avanzate?
Cellule staminali, editing del genoma, terapia genica, oligonucleotidi antisenso e organoidi. Sono tante le strade da percorrere nel prossimo futuro
L’apertura dello scrigno delle terapie avanzate ha consentito a biologi e biotecnologi di tutto il pianeta di aver accesso a strumenti - come il sistema di editing genomico Crispr-Cas9 - che nel giro di pochi anni hanno cambiato il volto della ricerca scientifica. Seppur sia improprio parlare di un’esplosione delle terapie avanzate, dal momento che il percorso che ha condotto alla loro affermazione è ben più graduale di quel che sembra, bisogna riconoscere che oggi stanno permettendo di puntare ad innovativi strumenti di cura per condizioni genetiche - fra cui la malattia di Huntington - per le quali la medicina tradizionale non aveva sortito alcun effetto.
- Di: Enrico Orzes
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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