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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T finemente modificate per combattere una leucemia incurabile
Il caso di Alyssa, affetta da leucemia linfoblastica acuta a cellule T, trattata con una terapia a base di cellule CAR-T “potenziata” con la tecnica dell’editing di base
Il periodo natalizio è tradizionalmente propizio per la narrazione di racconti a lieto fine, ispiratori di speranza e di sentimenti positivi, ed è anche il momento dell’anno durante il quale si svolge il Convegno della Società Americana di Ematologia (ASH) la cui ultima edizione si è svolta a New Orleans. E, infatti, proprio dall’ASH è giunta la storia di una ragazza di 13 anni, Alyssa, affetta da una forma di leucemia resistente ai trattamenti convenzionali, che ha trovato una prospettiva di cura in una nuova terapia sperimentale a base di cellule CAR-T. Un aspetto molto interessante è che queste “speciali” CAR-T sono state ottenute con un’innovativa tecnica di editing del genoma che è in grado di correggere il DNA con estrema precisione: il cosiddetto “base editing”.
- Di: Enrico Orzes
Cinque startup puntano alla terapia CAR-T “in vivo”
A differenza del metodo attuale - ex vivo – questa nuova strategia prevede di modificare geneticamente le cellule immunitarie direttamente all'interno del corpo
Sono passati oltre dieci anni da quando il “papà” delle terapie CAR-T, l'immunologo Carl June, e i suoi colleghi dell'Università della Pennsylvania riuscirono ad avviare uno studio clinico per testare quella che sarebbe diventata la capostipite di una nuova classe di innovativi farmaci per combattere i tumori. Da allora di terapie CAR-T ne sono state approvate diverse, per trattare la leucemia linfoblastica acuta, alcuni tipi di linfoma e il mieloma multiplo. Nonostante l’enorme passo avanti compiuto in oncologia grazie a questo nuovo approccio, restano però, alcune sfide da superare. Per esempio sviluppare CAR-T in grado di colpire anche i tumori solidi (quelle autorizzate fino ad oggi mirano ai tumori del sangue) e semplificarne il processo di produzione, in modo da ridurre i costi, renderne più pratica la somministrazione e di conseguenza favorire l’accesso alle cure. A questo stanno lavorando, per ora, cinque startup con risultati incoraggianti.
- Di: Redazione
Ambiente, economia e società: i costi della salute
La sostenibilità della ricerca farmaceutica è un argomento più che mai attuale, ma quanto costa davvero scoprire una terapia? Lo racconta Nicole Ticchi, autrice di “Salute a tutti i costi”
“Consapevolezza”: potrebbe essere questa una delle parole chiave – ovviamente dopo le più prevedibili “sostenibilità” e “salute” – utili a descrivere “Salute a tutti i costi”, saggio scientifico scritto da Nicole Ticchi, comunicatrice della scienza con una formazione in chimica farmaceutica. Il concetto alla base del lavoro è che non si può più parlare di salute senza tenere in considerazione l’impatto che ha su ambiente, economia e società. Quotidianamente, infatti, ciascuno di noi deve fare delle scelte che influiscono sulla salute propria e altrui e, per farle, è anche necessario essere consapevoli di come funziona la ricerca e quello che le gira attorno. Il libro, pubblicato a luglio 2022 da Codice Edizioni, fornisce al lettore un quadro della situazione: un racconto in prima persona, ricco di dati e curiosità, che esplora a 360 gradi il tema della sostenibilità della ricerca farmaceutica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Sangue artificiale: via alle prime trasfusioni negli esseri umani
I globuli rossi generati in laboratorio da cellule staminali non sostituiranno i donatori, ma aiuteranno chi ha bisogno di trasfusioni regolari, come i pazienti con l’anemia falciforme
Produrre sangue “artificiale” è una sfida che dura ormai da circa trent’anni, inseguita dai ricercatori di tutto il mondo per far fronte alla carenza di donatori e alle esigenze di pazienti con malattie particolari. Dopo anni di insuccessi, nel 2017 i ricercatori dell’università di Bristol e del NHS Blood and Transplant del Regno Unito sono riusciti a generare in vitro una linea di cellule staminali in grado di trasformarsi nei precursori dei globuli rossi. Così è stata poggiata la prima di una serie di pietre che hanno portato ad avviare lo studio clinico di Fase I RESTORE (REcovery and survival of STem cell Originated REd cells), un traguardo storico perché rappresenta la prima trasfusione di globuli rossi “artificiali” in esseri umani.
- Di: Erika Salvatori
Terapie avanzate per la gestione delle infezioni post-trapianto
Un’innovativa tecnologia per la selezione diretta dei linfociti T virus-specifici consente di ridurre le variabili in una procedura lunga e complessa garantendo una elevata standardizzazione
Il Citomegalovirus (CMV) e il virus di Epstein-Barr (EBV) sono causa di infezioni non particolarmente pericolose, laddove si osservi una risposta immunitaria ben sostenuta dai linfociti T. Quando, invece, questi ultimi vengono a mancare, le cose si fanno più serie: è il caso di coloro che dopo aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (ad esempio, per il trattamento di una leucemia) si ritrovano privi di difese immunitarie, ovvero sono immunocompromessi. Secondo le stime, tra l’1 e il 5% dei 14mila pazienti che, ogni anno in Europa si sottopongono a questa procedura, sono a rischio di sviluppare un’infezione virale resistente al trattamento, con tassi di mortalità che arrivano fino al 40%. Ma un’interessante soluzione al problema arriva dalle terapie avanzate. Ne abbiamo parlato con la dott.ssa Li Pira dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma.
- Di: Enrico Orzes
Crispr-paste: la combinazione a tre per incollare geni interi
È l’ultima evoluzione dell’editing genetico e servirà ad inserire decine di migliaia di lettere in siti prescelti del genoma con elevata efficienza e pochissimi errori
Il modello classico di CRISPR, quello premiato con il Nobel nel 2020, taglia entrambi i filamenti del DNA grazie alle affilate forbici molecolari dell’enzima Cas9. Disattivando parzialmente le forbici e aggiungendo alla Cas9 un altro enzima (retrotrascrittasi, RT) qualche anno fa è stato inventato il “prime editing” (descritto da OTA qui), che è più accurato ma può cambiare al massimo qualche decina di lettere. Ora a questi due pezzi è stato assemblato un terzo elemento (che sta per grande ricombinasi a serina, LSR). Il nuovo strumento a tre blocchi potrebbe rivelarsi utile per curare le malattie genetiche in cui non basta correggere un piccolo refuso ma è necessario sostituire un gene nella sua interezza.
- Di: Anna Meldolesi
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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