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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Sfruttare la tecnologia mRNA per ottimizzare la terapia genica ex vivo
Prof. Luigi Naldini (SR-Tiget di Milano): “Abbiamo sviluppato un metodo meno invasivo per fare spazio alle cellule modificate con la terapia genica da infondere nei pazienti”
Al sentir menzionare la terapia genica o i protocolli di utilizzo delle cellule staminali la mente corre verso la possibilità di correggere alcuni deleteri errori del codice genetico all’origine di patologie tra cui le immunodeficienze primarie, le malattie da accumulo lisosomiale o le emoglobinopatie. Tuttavia, per fornire una cura non è sufficiente modificare le cellule: occorre trovare il modo più adatto per restituirle al paziente e, come un buon innesto su una pianta, attendere che facciano il loro dovere e diano i frutti. È su questa delicata fase del processo che si sono soffermati i ricercatori guidati da Luigi Naldini, professore dell’Università Vita-Salute San Raffaele e direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, pubblicando un interessante studio prestigiosa rivista Cell.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali in oncologia: a che punto siamo?
Le DTx potrebbero dare un importante contributo nella gestione del cancro: una review italiana analizza la situazione attuale, i risultati ottenuti e le prospettive future
Lo scorso marzo, un gruppo di esperti italiani nel campo delle terapie digitali (DTx) ha pubblicato, sulla rivista Annals of Research in Oncology, una review dal titolo “Digital therapeutics in oncology: findings, barriers and prospects. A narrative review”. Riduzione del disagio dei sintomi, aumento nell’aderenza terapeutica e miglioramenti nella gestione degli eventi avversi e nella qualità della vita: le terapie digitali permetterebbero un’interazione efficace con il paziente colpito dal cancro, offrendo potenziali benefici. L’obiettivo della review, come esplicitato dal documento stesso, è quello di fornire un aggiornamento sulle evidenze disponibili per le terapie digitali sviluppate specificatamente per l’ambito oncologico.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Una terapia CAR-T contro i tumori dell’apparato digerente
I risultati preliminari di uno studio clinico sui tumori esprimenti la proteina CLDN18.2 fanno sperare in una CAR-T contro forme avanzate di tumore allo stomaco
La nave è ancora circondata dal mare e la terra non si vede all’orizzonte ma una colomba appoggiata sulla balaustra del ponte con un rametto di ulivo nel becco lascia supporre che non sia così lontana. Questa immagine tratta dal racconto della Genesi aiuta a comprendere meglio a quale stadio si trovi la messa a punto di una terapia a base di cellule CAR-T contro il tumore dello stomaco. Infatti, il rametto di ulivo raffigura i primi risultati che un team di scienziati dell’Università di Pechino ha pubblicato poche settimane fa sulla rivista Nature Medicine, rivelando così la potenziale efficacia e tollerabilità di una CAR-T per pazienti colpiti da tumori del sistema digestivo in grado di esprimere la proteina CLDN18.2.
- Di: Enrico Orzes
Un’iniezione di cellule endoteliali per preservare la vista
Applicabile nei casi di distrofia endoteliale di Fuchs o di cheratopatia bollosa, la procedura potrà essere impiegata anche nei Paesi dove è difficoltoso realizzare un trapianto di cornea
Il mondo dell’oculistica è andato in fermento alla notizia dell’imminente avvio di uno studio clinico di Fase III sull’iniezione di cellule endoteliali per il trattamento di malattie dell'occhio quali la distrofia endoteliale di Fuchs o la cheratopatia bollosa, responsabili della degradazione delle cellule dell’endotelio corneale e, pertanto, associate alla perdita della vista. Fino ad oggi per queste situazioni era indicato il trapianto di cornea, una procedura invasiva e complessa, realizzabile solamente in centri ad elevata specializzazione e in presenza di donatori compatibili. Ma il metodo di coltivazione delle cellule endoteliali sviluppato dal prof. Shigeru Kinoshita, dell’Università di Kyoto, ha cambiato radicalmente la situazione. Lo spiega il prof. Vincenzo Sarnicola a margine del primo Congresso Nazionale della Società Italiana di Scienze Oftalmologiche (SISO).
- Di: Enrico Orzes
Un atlante multi-tessuto per le malattie sistemiche complesse
La nuova mappa cross-tissutale è la prima a integrare i dati sull’espressione di geni associati a malattie complesse - come il cancro o la fibrillazione atriale - in 8 tessuti diversi
Lo stesso spirito di esplorazione che ci ha portato ad attraversare gli oceani e scalare le montagne per disegnare mappe sempre più accurate del nostro pianeta, ha anche spinto i ricercatori a compilare una mappa di tutti i 37 trilioni di cellule nel corpo umano. Un’avventura che è iniziata nel 2016, quando è stato istituito il consorzio internazionale Human Cell Atlas (HCA), e prosegue ancora oggi, con obiettivi sempre più ambiziosi. I ricercatori del Broad Institute del MIT e di Harvard hanno da poco descritto sulle pagine di Science un nuovo atlante incrociando i dati sull’espressione genica di tutti i tipi di cellule in 8 tessuti diversi. Un nuovo sforzo di mappatura che contribuirà a fare luce sulle malattie complesse che, come il cancro, hanno effetti su più organi.
- Di: Erika Salvatori
CAR-T: la Commissione Europea dà l’ok a ciltacabtagene autoleucel
È la sesta terapia a base di cellule CAR-T ad essere autorizzata in Europa ed è destinata ai pazienti adulti affetti forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo
Nel decimo anniversario della somministrazione di una terapia sperimentale a base di CAR-T a Emily Whitehead, la bambina di 7 anni affetta da leucemia che fu trattata al Children’s Hospital di Philadelphia, una nuova terapia a base di cellule CAR-T si aggiunge a quelle già disponibili per i pazienti in Europa. Si tratta di ciltacabtagene autoleucel (o, più semplicemente, cilta-cel) che l’azienda farmaceutica Janssen ha sviluppato in collaborazione con Legend Biotech per il trattamento delle forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo. Lo scorso 26 maggio, cilta-cel ha ricevuto l’autorizzazione condizionale all’immissione in commercio da parte della Commissione Europea (CE) ed è pronta a entrare sul mercato col nome commerciale di Carvykyi®.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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