IL PORTALE ITALIANO DEDICATO ALL'INFORMAZIONE E ALLA DIVULGAZIONE SULLE TERAPIE AVANZATE
TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapia genica: nuove vie per combattere il Parkinson
Uno studio preclinico ha dimostrato la capacità di una terapia genica di ripristinare l’effetto della levodopa e come il danno mitocondriale possa scatenare la malattia
È partita la corsa per lo sviluppo di una terapia genica per il morbo di Parkinson e in questo ambito uno studio pubblicato lo scorso novembre su Nature ha aggiunto dei tasselli di conoscenza in più. Un gruppo di ricercatori - della Northwestern University di Chicago, del Weill Cornell Medical College di New York e dell’università di Siviglia – ha infatti dimostrato, in un modello animale, di poter ripristinare l’effetto della levodopa – farmaco di elezione per il trattamento della malattia ma che perde negli anni la sua efficacia – grazie a una terapia genica. Inoltre, ha dimostrato come il danno dei mitocondri nei neuroni che rilasciano la dopamina possa innescare i primi eventi del Parkinson. Tutte informazioni che possono aprire la strada allo sviluppo di nuove terapie.
- Di: Cristina Tognaccini
“Come batteremo il cancro”: la sfida dell’immunoterapia e delle CAR-T
Scritto da Fabio Ciceri e Paola Arosio, il libro ripercorre la storia delle CAR-T. Dalle sue origini fino a un orizzonte futuro in cui il cancro potrà (si spera) essere sconfitto
Per quale ragione sembra che nella lotta al cancro l’umanità non stia riuscendo a vincere? Siamo stati in grado di mandare l’uomo nello spazio, di spaccare l’atomo e debellare malattie come il vaiolo, che mieteva migliaia di vittime in tutto il mondo, ma non siamo ancora in grado di sconfiggere molti tumori. Il cancro, infatti, non è un’infezione suscitata da agenti esterni, come un virus o un batterio, bensì rappresenta un’evoluzione maligna delle nostre stesse cellule e, per combattere una parte ‘ribelle’ di noi stessi, serve il ricorso a una fondamentale componente dell’organismo, il sistema immunitario. Da qui nasce l’immunoterapia, come raccontato dal prof. Fabio Ciceri, Direttore dell’Unità Operativa di Ematologia e Trapianto di Midollo dell’IRCSS Ospedale San Raffaele di Milano, e dalla giornalista e divulgatrice scientifica Paola Arosio.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T all’avanguardia per colpire proteine tumorali altamente specifiche
Rinominate CAR-PC, per ora sono state testate sui modelli animali ma potrebbero rappresentare un punto di svolta nella lotta ai tumori solidi come il neuroblastoma
Sfogliando una qualsiasi rivista capita di trovare pubblicità di quei prototipi di auto rappresentativi della direzione imboccata dall’evoluzione del settore, proiettando così il lettore in un futuro che, guardando alle automobili che riempiono le strade, non è poi così lontano come si pensa. La stessa cosa si può dire per le terapie a base di cellule CAR-T che oggi vivono in pieno un passaggio evolutivo indispensabile per poter accedere all’universo dei tumori solidi. A ricordarlo c’è anche il lavoro dei ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) e della Perelman School of Medicine presso l’Università della Pennsylvania, pubblicato a novembre sulla rivista Nature, che descrive lo sviluppo di una forma di CAR-T diretta contro specifiche proteine necessarie per la crescita del tumore.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: benefici a lungo termine per il deficit di AADC
Pubblicato uno studio che mette in luce i risultati di tre diversi trial per questa rara malattia. I dati confermano che la sicurezza ed efficacia della terapia sperimentale si mantiene fino a nove anni
Dinnanzi a una nuova terapia genica le aspettative sono sempre alte visto che punta alla possibilità di trattare in via definitiva patologie ancora prive di una cura. Ma la domanda che molti - e specialmente coloro che hanno il compito di valutare tali innovative terapie - si pongono è quanto a lungo durerà l’effetto di tali trattamenti. La risposta più bella sarebbe “per sempre” ma, trattandosi di una frontiera della medicina relativamente nuova e per lo più destinata a malattie che riguardano poche persone nel mondo, mancano spesso i dati a lungo termine. Per questo sono stati accolti con grande entusiasmo i risultati positivi, pubblicati sulla rivista Molecular Therapy, riguardo a nove anni di follow-up su pazienti trattati con una terapia genica sperimentale per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC).
- Di: Enrico Orzes
Reshape: il racconto della medicina rigenerativa
Rigenerare, riparare o sostituire tessuti danneggiati o addirittura interi organi è un sogno che l’uomo rincorre da secoli e che ora sta lentamente diventando realtà
La quinta puntata di “Reshape – Un viaggio nella medicina del futuro” – il primo podcast in Italia interamente dedicato alle terapie avanzate e altre innovazioni tecnologiche, disponibile sulle più note piattaforme di podcast – si focalizza sulla medicina rigenerativa. Grazie a cellule e tessuti modificati e cresciuti in laboratorio, la medicina rigenerativa ha l’obiettivo di riparare e rigenerare tessuti danneggiati da malattie o da danni fisici. Il racconto vede il contributo di due esperti del settore: Giulio Cossu, professore dell’Università di Manchester e membro del Consiglio Superiore di Sanità, e Graziella Pellegrini, coordinatrice della terapia cellulare al Centro di Medicina Rigenerativa “Stefano Ferrari” dell’Università di Modena e Reggio Emilia. Come per le altre puntate, è accompagnato da una storia illustrata – scaricabile qui – che descrive i momenti salienti di questo percorso.
- Di: Redazione
Veicolare farmaci al cervello con le nanoparticelle
Nanoparticelle di oro eccitate da una luce laser agiscono sulle giunzioni strette della barriera emato-encefalica, aumentandone la permeabilità a farmaci e vettori per la terapia genica
Fondamentale per la protezione del tessuto cerebrale, la barriera emato-encefalica è anche un ostacolo all’ingresso della maggior parte dei farmaci nel cervello e quindi al successo di una terapia. Un team di ingegneri dell’università del Texas ha ideato una nuova tecnica a bersaglio molecolare per aumentare la permeabilità della barriera in modo reversibile e senza danni permanenti. Ad aprire le porte del cervello sono delle nanoparticelle di oro: attivate da un laser, producono una piccola forza meccanica, sufficiente ad allentare le giunzioni che tengono insieme la barriera. I ricercatori hanno usato questa strategia per veicolare nel tessuto cerebrale anticorpi e vettori per i farmaci o la terapia genica. I risultati sono pubblicati su Nano Letters.
- Di: Erika Salvatori
Newsletter
Recensioni libri
Vademecum Terapie
Reshape
Agenda
News da CRISPeR MANIA
Con il patrocinio di
Video
OTA Talk
in breve
OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
