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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Xenotrapianti: per la prima volta un rene di maiale in essere umano
A New York hanno testato con successo un trapianto di rene di maiale, modificato geneticamente per ridurre il rischio di rigetto, in una donna cerebralmente morta
Un rene di maiale modificato geneticamente e trapiantato in un organismo umano ha funzionato per 54 ore. Per la prima volta, dopo le sperimentazioni su primati non umani, la procedura ha funzionato nella nostra specie e l’organo non è stato immediatamente rigettato. L’operazione è stata effettuata, con il consenso dei famigliari, su una donna cerebralmente morta e tenuta in vita artificialmente. I dettagli della procedura – effettuata all’ospedale NYU Langone Health di New York - non sono stati ancora pubblicati: la strada da qui a renderla una pratica clinica è molto lunga, piena di ostacoli e di domande a cui rispondere, ma il trapianto eseguito resta una prova di fattibilità.
- Di: Rachele Mazzaracca
Vaccini a RNA: una storia iniziata 30 anni fa
Centinaia di scienziati hanno lavorato sull’RNA messaggero per decenni, costruendo passo dopo passo le conoscenze che – in pochi mesi – hanno portato al vaccino per contrastare la pandemia
Una delle frasi sentite più spesso in questi ultimi mesi è che i vaccini a RNA sono nuovi e, di conseguenza, non se ne conosce bene il meccanismo di funzionamento e gli effetti. La storia della ricerca sull’RNA è però lunga e non è di certo iniziata con la pandemia di COVID-19. Infatti, l'RNA messaggero (mRNA), protagonista dell’attuale strategia vaccinale per combattere SARS-Cov2, è stato scoperto più di mezzo secolo fa, nel 1961, e la ricerca su come l'mRNA potrebbe essere consegnato all’interno delle cellule è stata sviluppata negli anni '70. Vent’anni dopo si iniziò a pensare di usare l’mRNA a scopo terapeutico. Ma perché è servita la pandemia globale di COVID-19 perché il primo vaccino a mRNA fosse portato sul mercato?
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica. Un modello di studio per la malattia di Fabry
Il gruppo di ricerca guidato dal prof. Andrés Muro, del ICGEB di Trieste, sta lavorando a un approccio per modificare il DNA delle cellule del fegato e ottenere una terapia efficace e sicura
Per talune patologie, come quelle da accumulo lisosomiale, la guarigione non è mai definitiva, in quanto i trattamenti devono continuare ad essere assunti dai malati per tutta la vita. È il caso della malattia di Fabry, che danneggia il metabolismo lipidico causando l’accumulo di prodotti di degradazione dei glicolipidi in svariati tessuti dell’organismo. La terapia di sostituzione enzimatica (ERT) approvata contro questa patologia prevede periodiche somministrazioni dell’enzima in grado di scomporre le sostanze che si accumuno nei lisosomi. Ma sono necessarie nuove opzioni terapeutiche, che rendano i malati indipendenti da queste continue infusioni. Tra le nuove possibilità in studio figurano la terapia genica e le tecniche di editing del genoma.
- Di: Enrico Orzes
Un viaggio nell’ematopoiesi artificiale
Produrre il sangue artificiale potrebbe aprire le porte ad innovativi approcci terapeutici. Andrea Ditadi, ricercatore del SR-Tiget di Milano, ci illustra la sua ricerca e le possibili future applicazioni
Nonostante il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCs) sia ormai una terapia standard per il trattamento di malattie del sangue, sia congenite che acquisite, rimangono alcune problematiche che ne limitano l’applicabilità, come la difficoltà a reperire donatori compatibili o il ritardo nel recupero ematologico. Generare ex novo HSCs e altre cellule ematopoietiche in vitro aprirebbe la strada a una serie di applicazioni terapeutiche assolutamente rivoluzionarie che andrebbero ben oltre il superamento delle difficoltà nel trapianto di staminali ematopoietiche. Basti pensare alle patologie trasfusione-dipendenti che gioverebbero di una riserva di componenti ematologiche pressoché illimitata, o alla possibilità di produrre cellule del sangue modificate, grazie all’editing genetico, per potenziarne l’azione citotossica nei confronti di un tumore, di un agente patogeno o per riparare le conseguenze di un difetto genetico.
- Di: Giulia Virtù
Prix Galien Italia 2021: protagoniste la terapia genica e le DTx
Le terapie digitali rappresentano una nuova categoria all'interno del premio che valorizza i farmaci innovativi. Premiata anche la terapia genica per la SMA
Il Prix Galien, nato in Francia negli anni ’70 per valorizzare l’innovazione in campo terapeutico, è uno degli appuntamenti più importanti per la comunità medico-scientifica internazionale. Dal 1992 si svolge anche in Italia e quest’anno alle categorie già in gara - farmaci di sintesi chimica e biologici, farmaci immunologici, farmaci orfani, medicinali per terapie avanzate, real world evidence, medical device - si sono aggiunti anche i prodotti di medicina digitale. Tra i vincitori la terapia genica per la SMA onasemnogene abeparvovec, la terapia su RNA risdiplam e, per quanto riguarda la medicina digitale, il sistema MiniMed 780G per il diabete di tipo 1.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR per 1: la sfida delle cure su misura per pazienti ultrarari
A cosa serve saper editare qualsiasi mutazione, se il via libera richiede ogni volta anni di attesa e milioni di dollari? La scomoda verità di Fyodor Urnov al World CRISPR Day
Il genetista di Berkeley è stato un pioniere dell’era avanti CRISPR ed è tuttora una delle voci più influenti del dopo CRISPR. È stato lui a inventare, insieme a due colleghi, l’espressione “editing genetico”, portandola sulla copertina di Nature nel 2005. La sua ultima lezione alla conferenza internazionale su CRISPR del 20 ottobre 2021 ha avuto l’effetto di una scossa. Urnov infatti ha dedicato solo pochi minuti a celebrare i successi ottenuti fin qui. Si è soffermato, invece, sui casi di due pazienti, portatori di mutazioni rarissime, che in teoria avrebbero potuto beneficiare dell’editing ma non hanno avuto questa chance. Perché nella pratica non esistono le condizioni per editare tutti i malati editabili.
- Di: Anna Meldolesi
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