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Medicina rigenerativa, opportunità e preoccupazioni
L’entusiasmo per l’ampio potenziale della medicina rigenerativa ha portato a un divario tra l’aspettativa e la realtà. Ne parliamo con il professor Giulio Cossu
Tradurre le tecnologie della medicina rigenerativa in pratica clinica comune non è un procedimento da poco. Le innovazioni nel campo della terapia genica e cellulare hanno portato sul mercato terapie salvavita per alcune malattie genetiche, in particolare per quelle che colpiscono le cellule del sangue e degli epiteli. Le previsioni di crescita per i prossimi anni sono notevoli, basti pensare che negli ultimi 3 anni ci sono state ben 10 autorizzazioni di terapie avanzate in Europa: un incremento che suscita speranze nei pazienti ma anche nelle aziende che le producono, sempre più portate a investire nel settore. Tutto ciò porta a galla anche alcune problematiche e riflessioni: molte sono le opportunità, ma altrettante sono le sfide da affrontare per portare ai pazienti terapie avanzate efficaci, sicure ed economicamente accessibili.
- Di: Rachele Mazzaracca
CRISPR contro HIV: autorizzato il primo studio clinico
L’editing genomico contro uno dei virus più temuti dell’età contemporanea: negli USA i primi semafori verdi per EBT-101, sviluppata con la collaborazione della Statale di Milano
I ricercatori della Lewis Katz School of Medicine della Temple University di Philadelphia hanno perfezionato la tecnologia di editing genomico basata su CRISPR con l’obiettivo di trattare l'infezione cronica da HIV. Questo ha portato alla recente approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) della domanda come “Investigational New Drug” (IND) per la terapia sperimentale chiamata EBT-101, sviluppata dalla biotech Excision BioTherapeutics. Questa autorizzazione permette all’azienda di iniziare uno studio clinico di Fase I/II per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia della terapia in persone che convivono con il virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1. Come spiegato sul comunicato stampa, l’inizio dello studio clinico è previsto entro la fine di quest’anno.
- Di: Rachele Mazzaracca
L’intelligenza artificiale al servizio del counseling genetico
Migliorare la consulenza genetica unendo medico, paziente e laboratorio. Algoritmi made in Italy al servizio del processo di digitalizzazione della salute
Genome Access, piattaforma di counseling genetico sviluppata a Bergamo dalla no profit Kaleidos, è un servizio innovativo per i medici che si trovano a dover affrontare un percorso di malattia genetica. Il sistema è infatti ideato per accompagnare medico e paziente durante il percorso assistenziale: facilitare il processo di raccolta informazioni permette di “dematerializzare” le diverse fasi della consulenza, semplificando le singole fasi grazie alla tecnologia ma senza sostituirsi al rapporto medico-paziente. Questo strumento può essere utile agli specialisti, dato che sono molti i medici – e non per forza genetisti – che si trovano ad interagire con pazienti affetti da malattie genetiche, a volte anche rare.
- Di: Rachele Mazzaracca
Un gel antietà per rinvigorire le staminali scheletriche
Quando le staminali scheletriche invecchiano contribuiscono alla scarsa guarigione delle fratture, all'osteoporosi e all'invecchiamento osseo in generale. Ma un gel potrebbe ripristinarne la funzione
Un po’ come Wolverine, che è in grado di rigenerare i propri tessuti se ferito, un gruppo di ricercatori della Stanford University School of Medicine, in California, ha sviluppato un gel che applicato su una frattura è in grado di accelerarne la guarigione. Al momento il prodotto è stato testato solo in un modello animale ma se la sperimentazione dovesse andare avanti superando anche gli studi clinici sugli esseri umani, potrebbe essere particolarmente utile per le persone più anziane in cui la rimarginazione dell’osso richiede più tempo e può portare anche a complicazioni come polmonite o coaguli di sangue nelle gambe. La ricerca è stata pubblicata lo scorso agosto su Nature.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie su RNA: usare le nanocapsule per alcune forme di asma
Un sistema di silenziamento genico trasportato da nanocapsule come potenziale nuovo trattamento per i pazienti che soffrono di forme d’asma per cui non sono disponibili terapie efficaci
Tra le patologie più comuni a livello mondiale c’è l’asma bronchiale, che colpisce circa il 4% della popolazione e la cui incidenza appare in continua crescita. Si tratta di una malattia caratterizzata da una rapida ostruzione delle vie respiratorie che si presenta con crisi di dispnea, oppressione toracica, tosse e respiro sibilante. La terapia standard si basa sulla prevenzione degli attacchi acuti e sul loro controllo grazie alla somministrazione di farmaci broncodilatatori. In tal senso gli inalatori di corticosteroidi si sono rivelati uno strumento indispensabile per milioni di persone anche se, purtroppo, non in tutti i casi producono benefici. Per questo merita attenzione un’innovativa ricerca condotta da ricercatori dell’Università del Connecticut, Stati Uniti, e pubblicata sulla rivista ACS Nano.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: alcuni ostacoli all’applicazione
Le terapie basate sull’innovativo sistema di editing genomico entrano in clinica, ma la rottura programmata del DNA potrebbe causare anomalie geniche che vanno approfondite
Uno studio pubblicato su Nature Genetics ha identificato un potenziale ostacolo all’applicazione terapeutica della tecnica di editing genomico: le rotture del doppio filamento di DNA introdotte dal sistema CRISPR potrebbero provocare cromotripsi. Si tratta di un fenomeno genetico causato dal riarrangiamento disordinato dei cromosomi frammentati ad opera dei meccanismi cellulari di riparazione del DNA. Questo fenomeno è associato a rare malattie congenite ed è comune nel cancro. Fortunatamente nella maggior parte dei casi le cellule che subiscono questa alterazione muoiono, ma la questione merita un attento approfondimento da parte della comunità scientifica.
- Di: Rachele Mazzaracca
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