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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie digitali: un videogioco per la paralisi cerebrale
Secondo un'analisi pubblicata su Developmental Medicine & Child Neurology, Nintendo® Wii Balance Board può aiutare a migliorare l'equilibrio nei bambini con paralisi cerebrale
L’utilizzo della Nintendo® Wii Balance Board potrebbe essere utile per il miglioramento dell'equilibrio funzionale e dinamico nei bambini con paralisi cerebrale, soprattutto se combinata con la fisioterapia riabilitativa, in sessioni di 30 minuti e con interventi di durata superiore a 3 settimane. Questo è il risultato di un’analisi condotta presso l’Università di Jaén in Andalusia (Spagna) e pubblicata a giugno sulla rivista scientifica su Developmental Medicine & Child Neurology. I ricercatori hanno esaminato i dati degli studi randomizzati e controllati sul tema pubblicati fino ad oggi, per un totale di 11 studi condotti su 270 bambini colpiti da questo disturbo neurologico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una terapia genica per eliminare la bilirubina in eccesso
Sono stati osservati buoni risultati nelle prime tre pazienti affette dalla sindrome di Crigler-Najjar trattate all’Ospedale di Bergamo con la terapia genica sperimentale messa a punto da Genethon
Durante la terza puntata del Social Talk “The Rare Side” realizzato da Osservatorio Malattie Rare, Gaia ha raccontato che da piccola i compagni di scuola la prendevano in giro chiamandola con i nomignoli di Spongebob o Minions a causa della colorazione itterica della sua pelle dovuta all’eccesso di bilirubina tipico della sindrome di Crigler-Najjar. Oggi, a molti anni di distanza, le foto delle sclere bianche dei suoi occhi indicano che la terapia genica sperimentale, che le è stata somministrata nell’ambito di uno studio clinico in corso, ha funzionato nel ridurre i livelli di bilirubina responsabili del colore giallognolo che ha accompagnato Gaia per tutta la vita.
- Di: Enrico Orzes
Terapia avanzate per la malattia di Parkinson. Avviati due nuovi studi clinici
Le due sperimentazioni, che saranno condotte negli Stati Uniti e in Canada, puntano alla terapia cellulare e alla terapia genica. L’annuncio arriva dalla multinazionale farmaceutica Bayer
Ad inizio giugno, nell’ambito di uno studio clinico di fase I negli Stati Uniti, è stata somministrata la prima dose di neuroni dopaminergici derivati da cellule staminali pluripotenti a un paziente con malattia di Parkinson in stadio avanzato. Si tratta di una terapia cellulare sperimentale sviluppata da BlueRock Therapeutics, azienda biofarmaceutica di Bayer.
- Di: Giulia Virtù
CAR-T: dall’intelligenza artificiale nuovi prototipi contro i tumori solidi
Due studi statunitensi descrivono la realizzazione di costrutti “intelligenti”, programmabili in modo specifico, per attaccare tumori come il glioblastoma o il mesotelioma
Mentre le terapie a base di cellule CAR-T vivono un momento d’oro - continuando a riscuotere successi nel trattamento di patologie onco-ematologiche fra cui la leucemia linfoblastica acuta, il linfoma a grandi cellule B e il mieloma multiplo - in molti laboratori del mondo si punta a nuove strategie per colpire il difficile bersaglio dei tumori solidi.
- Di: Enrico Orzes
Innovazioni: ora l'idrogel si ripara da solo
I ricercatori del Politecnico di Torino hanno elaborato una tecnica per la stampa 3D di materiali autoriparabili, che potrebbe avere applicazioni in medicina rigenerativa
Quello che cinquant’anni fa appariva del tutto fantascientifico oggi si fa incredibilmente vicino alla realizzazione e anche un eroe dei fumetti Marvel come Wolverine, dotato della capacità di guarire rapidamente dalle proprie ferite, sembra meno avveniristico se si considera che in alcuni laboratori del mondo gli scienziati sfruttano le cellule staminali per riparare le lesioni. Ma tra le innovazioni tecnologiche più affascinanti per l’ingegneria tessutale figurano gli idrogel: un gruppo di ricerca italiano è riuscito a produrne una versione in grado di autoripararsi dopo una lacerazione. I risultati della ricerca sono stati pubblicati di recente sulla rivista Nature Communication.
- Di: Enrico Orzes
Terapia cellulare e fattori proteici, due strade per riparare il cuore
Tra battute d’arresto e nuove speranze, la medicina rigenerativa continua a perseguire il più difficile degli obiettivi: rigenerare il cuore dopo un infarto acuto del miocardio
Dopo un infarto, sul cuore rimane per sempre una cicatrice. Le cellule del muscolo cardiaco non possono rigenerarsi e il tessuto non recupera mai completamente la sua funzionalità. Per anni si è cercato un modo per sostituire i milioni di cardiomiociti persi durante un infarto o per indurre il tessuto cardiaco a guarire da solo. In un articolo su Nature, il giornalista scientifico Benjamin Plackett commenta le due strategie per riparare un cuore danneggiato: la terapia con le cellule staminali – dai risultati promettenti, ma storicamente controversi – e l’uso di fattori che stimolano la rigenerazione del tessuto cardiaco – un approccio nuovo che ha sollevato grandi aspettative, ma che è ancora in attesa di conferme sull’essere umano.
- Di: Erika Salvatori
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