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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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CAR-T, più vicino l’arrivo di una terapia contro il mieloma multiplo
Il CHMP dell’Agenzia Europea per i Medicinali ha espresso parere favorevole per idecabtagene vicleucel: ora non resta che attendere l’OK della Commissione Europea
Procede spedito il cammino di idecabtagene vicleucel (ide-cel), una terapia a base di cellule CAR-T sviluppata per il trattamento di pazienti adulti affetti da forme recidivanti o refrattarie di mieloma multiplo. Infatti, dopo il semaforo verde alla commercializzazione dalla Food and Drug Administration statunitense concesso lo scorso marzo, anche il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere favorevole nei riguardi del farmaco. Ciò significa che nel momento in cui la Commissione Europea dovesse adottare tale decisione, ide-cel entrerebbe di fatto tra i farmaci approvati, allungando l’elenco delle terapie avanzate oggi disponibili.
- Di: Enrico Orzes
Un’interfaccia cervello-computer per i pazienti con paralisi completa
Un software sviluppato in Svizzera ha permesso a un paziente affetto da SLA, gravemente paralizzato, di comunicare con l’esterno e ha ottenuto la certificazione della Comunità Europea
Un paziente completamente paralizzato può comunicare grazie a un decoder cerebrale, un dispositivo impiantabile collegato a un software, che traduce i segnali del cervello in parole e frasi. Al Wyss Center di Ginevra, in Svizzera, i ricercatori hanno generato il software NeuroKey, che può essere integrato nelle interfacce cervello-computer che danno voce ai pazienti “locked-in”, ovvero affetti da paralisi completa. Lo scorso maggio, NeuroKey ha ottenuto il marchio CE, che garantisce la conformità del prodotto agli standard della Comunità Europea. Dopo un primo test su un paziente con sclerosi laterale amiotrofica (SLA), il riconoscimento europeo è il primo passo per la validazione clinica e per il setup di altre funzioni, come il recupero motorio dopo un ictus o una lesione spinale.
- Di: Erika Salvatori
Terapie su RNA: un passo avanti per la malattia di Huntington
Buoni i dati di sicurezza sui primi 10 pazienti trattati in uno studio clinico statunitense di Fase I/II. Il trial prosegue e dovrebbe essere avviato anche in Europa entro la seconda metà del 2021
Lo stop della sperimentazione clinica di Fase III Generation HD1 sulla malattia di Huntington ha provocato molta amarezza all’interno della comunità Huntington e quando anche due studi clinici di Wave Life Sciences sono stati fermati la sensazione diffusasi tra medici e, ancor più tra i malati e le loro famiglie, è stata di grande sconforto. Fortunatamente però, a fare da contraltare al disappunto per queste notizie, ci sono i dati incoraggianti per un altro candidato che prosegue la sua corsa. Anche se tutti coloro che appartengono alla Comunità Huntington sanno bene che in casi del genere non bisogna cantare vittoria prima del tempo.
- Di: Enrico Orzes
Terapie digitali: ancora poco chiara la regolamentazione
A fine maggio è entrato in vigore il Regolamento UE 2017/745/CE sui dispositivi medici, ma resta incerto l’approccio degli enti preposti all’applicazione delle norme per le DTx
Sebbene alcune terapie digitali (DTx) siano già disponibili, e talora rimborsate, in alcuni Paesi – ad esempio Stati Uniti, Germania, Francia, Regno Unito e altri – non è ancora chiaro come gestirne gli aspetti regolatori. Dal 2007, anno della Direttiva 2007/47/CEE-MDD, è stato sancito che un software può essere considerato un dispositivo medico, sia quando incorporato in un dispositivo sia se usato da solo. Con il Regolamento UE 2017/745/CE è stata estesa la definizione di dispositivo medico, includendo predizione e prognosi tra le finalità considerate, andando così potenzialmente a includere software di calcolo di indici di rischio. Ma resta poco chiara la collocazione delle DTx.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
CRISPR: come rendere le CAR-T più efficaci e adattabili
Grazie a strumenti di editing del genoma come Crispr-Cas9 gli scienziati sono in grado di progettare versioni di cellule CAR-T sempre più performanti da rivolgere contro i tumori solidi
Le terapie a base di cellule CAR-T sono piombate come un’onda di portata eccezionale sul settore dell’oncologia, dimostrando di poter contrastare patologie onco-ematologiche recidivanti o resistenti ai trattamenti, quali la leucemia linfoblastica e il linfoma diffuso a grandi cellule B. Un’ondata dal grande impatto, tanto da ottenere una rapida approvazione a livello globale e un pronto inserimento nell’elenco dei farmaci erogati in regime di rimborsabilità dal Servizio Sanitario di alcuni paesi d’Europa, tra cui l’Italia. Tuttavia, un’ondata che perde vigore contro il muro dei tumori solidi che sollevano una barriera fatta di criticità in grado di limitare l’efficacia dei linfociti T “potenziati”.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per la SMA: nuovi dati e primo Programma di Supporto al Paziente
OneGene supporta i pazienti affetti da SMA trattati con la terapia genica onasemnogene abeparvovec, i cui benefici sono stati recentemente confermati da nuovi dati
Il Programma di Supporto al Paziente (PSP) OneGene nasce per accompagnare il percorso di cura e le successive fasi di follow-up dopo il trattamento con la terapia genica onasemnogene abeparvovec (nota con il nome commerciale Zolgensma). Si tratta di un servizio a disposizione dei pazienti con atrofia muscolare spinale (SMA) per poter seguire costantemente gli sviluppi del loro stato di salute e monitorare il percorso di crescita. E a pochi giorni dal lancio di questo programma, sono stati annunciati i nuovi dati degli studi clinici di Fase III SPR1NT e STR1VE-EU con onasemnogene abeparvovec condotti rispettivamente su bambini pre-sintomatici e sintomatici con SMA. I dati dimostrano un beneficio terapeutico significativo, anche tra i pazienti con malattia più grave, e un profilo di sicurezza coerente.
- Di: Redazione
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