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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Immune: come funziona il sistema immunitario?
Senza sistema immunitario moriremmo tutti in pochissimo tempo. Se i manuali di immunologia spaventano ma il tema vi incuriosisce, questo libro potrebbe essere la soluzione
Sapresti dire, nel momento in cui leggi queste parole, cosa stanno facendo le cellule deputate alla difesa del tuo organismo? Anche se non ce ne accorgiamo, sotto la nostra pelle, il lavoro per mantenerci sani e difenderci da agenti esterni è inarrestabile: questo meccanismo, seppur affascinante, è però sconosciuto ai più. Philipp Dettmer, creator digitale del canale YouTube dedicato alla divulgazione scientifica “Kurzgesagt – In a Nutshell”, si è avvicinato all’immunologia durante l’università grazie a un progetto del suo corso di comunicazione. Affascinato dalla materia fin da allora, come racconta nelle prime pagine del volume, ne è rimasto folgorato quando gli venne diagnosticato un cancro a 32 anni. La curiosità si è trasformata in “Immune – Viaggio nel misterioso sistema che ci tiene in vita”, circa 300 pagine diventate un caso editoriale internazionale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica per la Duchenne
Sarà destinata al trattamento di bambini con distrofia muscolare di Duchenne di età compresa tra i 4 e i 5 anni. Profonda soddisfazione dalla comunità dei pazienti
Il momento in cui un ente regolatorio apre le porte a una nuova terapia genica equivale allo sfondamento di un soffitto di cristallo che sembrava fino a prima irraggiungibile e, sebbene rappresenti solo il punto di partenza di un nuovo cammino irto di sfide e ostacoli, viene accolto come un importante traguardo. Soprattutto se riguarda una malattia rara come la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) i cui pazienti negli anni si sono dovuti confrontare con fallimenti e delusioni che hanno messo a dura prova la loro fiducia. Oggi però essa è stata ricompensata dall’autorizzazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di delandistrogene moxeparvovec, la prima terapia genica per la Duchenne a raggiungere il mercato.
- Di: Enrico Orzes
L’intelligenza artificiale al servizio della medicina
Dai computer grandi come intere stanze del secolo scorso ai big data e ai chatbot di oggi: come può – e potrà – la medicina beneficiare di tutto questo?
A fine marzo un editoriale sull’utilizzo dell’intelligenza artificiale (AI) ha fatto capolino su una delle più importanti riviste di medicina, The New England Journal of Medicine (NJEM). L’intelligenza artificiale ormai si palesa in qualsiasi campo: dall’arte alla farmacologia, dalla nautica alla letteratura, dalla musica alla medicina. I modelli di apprendimento si evolvono ogni giorno in base alle interazioni a cui vanno incontro, con un potenziale notevole. Ciò non toglie l’esistenza di problematiche da risolvere, sfide tecnologiche e questioni giuridiche ed etiche da affrontare, anche - e soprattutto - in ambito medico. Aumentare e condividere le conoscenze sull’AI, da com’è nata a come evolverà, è un passaggio fondamentale - condiviso anche da Osservatorio Terapie Avanzate - per raggiungere gli obiettivi prefissati in ambito medico e non solo.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Tumoroidi stampati in 3D per testare i farmaci anticancro
Una tecnica non invasiva permette lo screening di migliaia di organoidi tumorali a livello delle singole popolazioni di cellule, comprese quelle da cui deriva la resistenza ai farmaci
Per testare in vitro i farmaci contro il cancro, i ricercatori stanno iniziando a usare avatar tridimensionali dei tumori che crescono all’interno dell’organismo. Ma questi “tumoroidi” non riproducono esattamente la diversità tra le popolazioni cellulari che compongono il tumore, spesso all’origine dei fenomeni di resistenza ai farmaci o di comparsa delle metastasi. Grazie a una tecnica non invasiva basata sull’interferometria, un gruppo dello UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center (California, Stati Uniti) è riuscito ad analizzare contemporaneamente la risposta ai farmaci di varie sub-popolazioni cellulari in migliaia di tumoroidi stampati in 3D senza distruggerli, con una serie di misurazioni ripetute nel tempo. I risultati sono stati pubblicati su Nature Communications.
- Di: Erika Salvatori
retreAT: OTA riunisce oltre 40 esperti sulle terapie avanzate
Dopo 18 mesi di confronto, il progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate ha portato i massimi esperti del settore in un evento di due giorni che ha coinvolto anche le istituzioni
Due giorni di lavoro in presenza, a Roma, interamente focalizzati sulle terapie avanzate, e cinque tavoli - dedicati ciascuno a uno specifico tema - che hanno lavorato per 18 mesi con la partecipazione di oltre 40 tra i massimi esperti del settore: ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle istituzioni. Sono questi alcuni dei numeri del “retreAT 2023: verso un nuovo modello di sostenibilità delle terapie avanzate”, l’evento organizzato e promosso da OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, tenutosi il 22 e 23 giugno scorsi, presso la Sala Marinetti del White Space by Ripa a Roma, i cui momenti salienti sono stati raccontati in un video.
- Di: Redazione
Terapia genica per il difetto di AADC: la storia a lieto fine di Simone
Il bambino siciliano, affetto dalla malattia ultra-rara, ha ricevuto con successo il trattamento al Policlinico Umberto I (Roma) lo scorso maggio, dopo mesi di attesa a causa della burocrazia
Simone è il primo paziente italiano a cui è stata somministrata la terapia genica per il deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (deficit di AADC), malattia che causa ipotonia, atassia, crisi oculogire, scarsa capacità attentiva e frequenti momenti di irritabilità e pianto. Se fino a poco tempo fa la prognosi per questi bambini era incerta, oggi la terapia genica rappresenta una speranza. Eladocagene exuparvovec (nome commerciale Upstaza) è stata approvata in Europa l’estate scorsa, ma in Italia i pazienti attendono ancora il via libera da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA). Dopo mesi di attesa e appelli alle istituzioni, fortunatamente ascoltati, i genitori di Simone hanno raggiunto il loro obiettivo: l’accesso alla terapia per il loro bambino.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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