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Regolatorio e accesso

Il Vecchio Continente è un passo indietro rispetto al Nord America e all’Asia per quanto riguarda il numero di sperimentazioni cliniche con le terapie avanzate

Nel periodo tra il 2014 e il 2018 il numero totale dei trial clinici con le terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP) è aumentato del 32%, con un incremento notevole in Nord America (+36%, per un totale di 845 studi) e in Asia (+28%, per un totale di 736 studi), ma esiguo in Europa (meno del 2%, per un totale di 323 studi). I dati, provenienti da uno studio condotto dall'Alliance for Regenerative Medicine (ARM), sono stati ricavati dall’analisi di 2.097 studi clinici condotti in tutto il mondo tra il 2014 e la prima metà del 2019. La causa delle differenze nelle percentuali di crescita potrebbe essere proprio la normativa europea, che prevede una gestione più complessa delle revisioni e delle autorizzazioni.

Digital Health
Intelligenza artificiale

Secondo uno studio recentemente pubblicato su Nature, l’algoritmo riuscirebbe a identificare le lesioni del cancro al seno nelle mammografie meglio dell’occhio umano

I ricercatori della divisione Deep Mind di Google hanno “addestrato” un modello di intelligenza artificiale (AI) a identificare il cancro al seno grazie a migliaia di immagini di mammografie, per poi testare le sue capacità su due set di dati. Lo studio, pubblicato il 1° gennaio 2020 sulla rivista Nature, ha dimostrato che in determinate condizioni l’AI è più efficiente dell’uomo nell’identificazione di lesioni precancerose o indicanti la presenza di cancro al seno. Pur non essendo un sistema infallibile, l’unione tra capacità umane e quelle del programma potrebbe portare a una riduzione degli errori di lettura delle immagini, specialmente per quanto riguarda il rilevamento di falsi positivi e di falsi negativi. I tassi di errore sono ad oggi piuttosto elevati nel caso dello screening mammografico.

CAR-T e Immunoterapia
Dott. Ferreri

Il dott. Ferreri spiega i vantaggi di ricorrere ai linfociti T potenziati per trattare pazienti con linfoma follicolare, meno frequente del linfoma diffuso a grandi cellule ma non meno pericoloso.

L’automatismo che ci induce a pensare che le terapie mirate servano a trattare solo patologie rare è piuttosto comune dal momento che si considera che una “cura speciale” come le CAR-T possa trovare impiego soprattutto per una malattia poco nota ed orfana di cure. Tuttavia, ciò è vero solo in parte perché non bisogna dimenticare che, ad esempio tra i linfomi follicolari - la forma di linfoma indolente più frequente nel nostro Paese - vi sono alcune forme particolarmente aggressive che non rispondono ai trattamenti convenzionali e lasciano poco margine di speranza ai pazienti.

CRISPR & Editing genetico
Rodolphe Barrangou

Dopo un anno vissuto intensamente, cosa possiamo aspettarci dall’editing genomico nei prossimi dodici mesi? Le previsioni nell’editoriale dell’ultimo numero del 2019 di CRISPR Journal

Gli appassionati di questa frontiera della ricerca hanno già assistito ad accelerazioni sorprendenti in passato, sin da quando la tecnica CRISPR è stata inventata, nel 2012. Non stupisce dunque che, per il prossimo futuro, il direttore del CRISPR Journal scommetta su una progressione per balzi, anziché passo dopo passo, in svariati settori delle scienze della vita. Il biologo molecolare Rodolphe Barrangou affida all’editoriale dieci previsioni per quello che promette di essere un altro anno denso di avvenimenti, forse cruciale per i destini dell’editing genomico. I suoi pronostici sono dichiaratamente arditi, coloriti e, almeno in parte, in controtendenza.

Bioetica
Xenotrapianti

Le potenzialità degli xenotrapianti appaiono chiare, ma il passaggio alla pratica clinica è lontano e sono molti gli interrogativi a cui scienziati e bioeticisti dovranno rispondere

In Italia i pazienti in attesa di trapianto sono 8.861 (Fonte: Dati Sistema Informativo Trapianti, al 31/12/2018 - tratto dal sito della A.I.D.O.) e nel 2018 sono stati fatti 3.725 trapianti di organi, effettuati da donatori deceduti o viventi (Fonte: Centro Nazionale Trapianti). In USA sono 113.346 persone in attesa di un trapianto e 33.177 i trapianti effettuati nel 2019 (Dati aggiornati al 1/12/2019 – Fonte: UNOS). Stando a questi numeri, il fabbisogno di organi nel mondo è drammaticamente alto, dato che il trapianto è una soluzione per molteplici patologie ma non ci sono organi a sufficienza.

CRISPR & Editing genetico
Fecondazione artificiale

Oltre alla prigione, una multa salata e il divieto di lavorare nell’ambito della medicina riproduttiva. È stata anche confermata la nascita di un terzo bambino geneticamente modificato.

Il 2019 è iniziato con la comunità scientifica concentrata sul caso “CRISPR-babies” e si è concluso con una sentenza di condanna per He Jiankui, il ricercatore che per primo nel mondo ha modificato geneticamente degli embrioni con lo scopo di portare a termine la gravidanza. Già da novembre 2018, quando c’è stata la prima dichiarazione pubblica del ricercatore, si è scatenato un ampio dibattito nel mondo scientifico e non solo. E, se fino a poco tempo fa si faceva riferimento solo alle due gemelline nate a ottobre 2018 (soprannominate Lulu e Nana, ma di cui ad oggi non sono state divulgate foto o altre informazioni), con il recente processo è stata confermata la nascita di un terzo “CRISPR-baby” nato a giugno-luglio 2019, di cui però non si sa il sesso, lo stato di salute o altro.

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OTA Talk
in breve

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

OTA pone  le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA

retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli

Osservatorio Terapie Avanzate - Video

“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”

 

retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini

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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"

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