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COVID-19. Continua la strada verso un vaccino
L’Italia scommette su quello sviluppato da Advent-IRBM con l’Università di Oxford, ora prodotto da AstraZeneca. Ne parliamo con Stefania Di Marco, direttore scientifico di Advent-IRBM
Sembra non esaurirsi l’elenco di potenziali terapie contro il virus SARS-CoV-2: dopo i farmaci antivirali e gli anticorpi monoclonali è salita in scena l’idrossiclorochina, un antimalarico protagonista di innumerevoli discussioni sulle pagine dei giornali. Adesso sembra essere il turno del desametasone quale possibile terapia efficace contro il COVID-19, tuttavia, non c’è dubbio che il fulcro della lotta a questa pandemia sia la messa a punto di un vaccino. Un tema di bruciante attualità che l’Osservatorio Terapie Avanzate aveva trattato a fine aprile, illustrando il vaccino genetico che nasceva da una collaborazione italo-inglese, e su cui oggi ritorna con un aggiornamento visto che si tratta del vaccino sul quale stanno scommettendo diversi Paesi europei tra cui l’Italia.
- Di: Enrico Orzes
Terapia cellulare, una strategia per renderla più sicura
Le cellule staminali pluripotenti possono andare incontro a mutazioni genetiche a discapito della sicurezza nella loro applicazione clinica. Un nuovo studio mostra come evitarle
Diventare qualsiasi cellula specializzata del corpo umano è una delle caratteristiche delle cellule staminali pluripotenti (PSC) e anche il loro maggior vantaggio quando si parla di medicina rigenerativa, quella branca della medicina che mira a riparare o sostituire, tessuti o organi danneggiati. Uno dei problemi incontrati finora, però, è che le cellule staminali pluripotenti possono facilmente andare incontro a danno del DNA, portando a mutazioni genetiche e potenziali rischi per chi è destinato a ricevere la terapia. Per rendere l’approccio più sicuro, un gruppo di ricercatori dell'Università di Sheffield (Regno Unito) ha sviluppato un sistema, pubblicato lo scorso 9 giugno su Stem Cell Report.
- Di: Cristina Tognaccini
Unire tecnologia e staminali per trattare le lesioni cerebrali
La risonanza magnetica potrebbe identificare le lesioni da danno ipossi-ischemico cerebrale trattabili con un trapianto di cellule staminali neurali umane
Il danno cerebrale ipossico/ischemico è una condizione patologica simile all’ictus che si presenta nei neonati nel periodo perinatale e neonatale e costituisce uno dei principali fattori di rischio per mortalità e morbidità. Si verifica in 2-4 neonati su 1000 e, nonostante l’utilizzo – in alcuni casi – dell’ipotermia terapeutica, l'80% dei neonati asfissiati sviluppa segni neurologici di cui il 10%-20% rimane significativamente compromesso (ad esempio, paralisi cerebrale, disabilità mentale e motoria, epilessia). Senza tecniche di prevenzione o di cura, è stata a lungo considerata una condizione candidata alle terapie a base di cellule staminali. Studi preclinici su modelli murini sostengono la possibile applicazione delle cellule staminali neurali umane per questa condizione e, grazie alla risonanza magnetica, si potrebbero identificare le lesioni trattabili, evitando terapie inutili.
- Di: Rachele Mazzaracca
CAR-T. Buoni risultati per il linfoma non-Hodgkin
Presentati al Convegno Annuale ASCO i dati del trial ZUMA-5: elevati i tassi di risposta ad axicabtagene ciloleucel nei pazienti con linfoma non-Hodgkin indolente, recidivante o refrattario
Una nuova promessa da parte delle terapie a base di cellule CAR-T contro il linfoma non-Hodgkin. È stato questo l’annuncio che Kite, società del gruppo Gilead, ha diffuso nel corso di una sessione orale al Convegno Annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) – svoltosi per la prima volta in forma virtuale alla fine del mese di maggio - durante la quale sono stati presentati i risultati di un’analisi intermedia dello studio clinico ZUMA-5, condotto su pazienti adulti con linfoma non-Hodgkin (NHL) indolente (a crescita lenta) recidivante o refrattario, dopo almeno due precedenti linee di terapia.
- Di: Redazione
Terapie digitali: FDA approva un videogioco per l’ADHD
Approvato negli USA EndeavorRx™: primo videogioco a scopo terapeutico, ideato per bambini affetti da sindrome da deficit di attenzione e iperattività. Ne abbiamo parlato con Eugenio Santoro
La scorsa settimana è stata posta un’altra pietra miliare nella storia della digital health: EndeavorRx™ è il primo videogioco-terapia approvato nel mondo e la prima terapia digitale per la sindrome da deficit di attenzione e iperattività (ADHD). Indicata per i bambini dagli 8 ai 12 anni, negli Stati Uniti potrà essere prescritta dai medici come terapia di supporto affiancata da farmaci e/o programmi educazionali e da un percorso clinico. L’esperienza di gioco è stata scientificamente progettata per sfidare il cervello del bambino, richiedendo un certo livello di attenzione e cercando di farlo focalizzare su più compiti contemporaneamente. Gioco e divertimento cambiano le regole della medicina e, nel 2020, i videogiochi diventano terapia.
- Di: Rachele Mazzaracca
SLA, la strada per la cura passa sempre più per le terapie avanzate
Se per le forme genetiche le prime terapie sono in fase clinica, si stanno compiendo progressi anche per quelle sporadiche. Ce ne parla la prof.ssa Stefania Corti del Centro Dino Ferrari di Milano.
La ricerca per trovare una cura alla sclerosi laterale amiotrofica (SLA), percorre sempre più le strade delle terapie avanzate, passando soprattutto per le terapie su RNA e le terapie geniche. Il successo degli oligonucleotidi antisenso (ASO), prima terapia approvata per un’altra malattia del motoneurone, l’atrofia muscolare spinale (SMA) e della terapia genica, arrivata in Europa sempre per la SMA, proprio lo scorso maggio, rafforzano l’idea che questa sia la strada giusta anche per le forme genetiche di SLA. Nel frattempo si stanno portando avanti altri approcci anche per le altre forme di SLA, quelle sporadiche, come conferma un lavoro finanziato da AriSLA e pubblicato lo scorso aprile su Progress in Neurobiology. Una notizia in più con cui è stato festeggiato il 21 giugno, la Giornata Mondiale sulla SLA.
- Di: Cristina Tognaccini
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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