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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Dalle cellule T una tecnologia innovativa contro i virus
In poche settimane il virus SARS-CoV-2 ha raggiunto tutto il mondo. Gli scienziati stanno testando farmaci per trattare i malati, ma anche tecniche all’avanguardia per prevenire altre infezioni
Le strategie terapeutiche in sperimentazioni contro l’infezione COVID-19 sono molte e i farmaci vengono testati in trial clinici in tutto il mondo, aspettando la messa a punto di un vaccino adeguato. Le terapie più promettenti includono gli antivirali e gli anticorpi monoclonali, ma bisogna attendere i primi risultati per capire quali molecole saranno in grado di rispondere efficacemente all’emergenza da SARS-CoV-2. Un approccio innovativo contro i virus prevede di focalizzarsi sulle cellule del sistema immunitario e non su un farmaco. AlloVir, azienda statunitense da anni impegnata nello sviluppo di terapie cellulari, potrebbe ampliare la sua piattaforma per riuscire a prevenire infezioni virali come la COVID-19.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per la SMA: parere positivo dal CHMP europeo
Il Committee for Medicinal Products for Human Use dell’EMA ha espresso parere positivo su Zolgensma, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata
A pochi giorni dall’approvazione di Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) in Giappone, il 27 marzo AveXis - azienda inglobata da Novartis - ha annunciato che il Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dell’European Medicines Agency (EMA) ha espresso parere positivo sulla terapia genica per la SMA, raccomandandone l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa. Zolgensma ha ricevuto parere positivo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti con mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e una diagnosi di SMA di tipo 1 o in pazienti con una mutazione bi-allelica nel gene SMN1 e con un massimo di tre copie del gene SMN2.
- Di: Redazione
Un atlante delle cellule staminali muscolari
Uno strumento per comprendere quante sono le cellule coinvolte nella riparazione muscolare, come comunicano e cosa succede in caso di malattie come le distrofie muscolari
Quante possono essere le cellule coinvolte nella riparazione muscolare e come comunicano fra di loro? Per provare a dare una risposta, un gruppo di ricercatori della Cornell University (Stati Uniti) ha realizzato un atlante delle cellule staminali muscolari, coinvolte nella rigenerazione del tessuto muscolare. Dal lavoro, pubblicato il 10 marzo su Cell Reports, è emerso che sono circa 35 mila le singole cellule descritte dai ricercatori. Un lavoro importante, utile per capire come avviene il normale processo di riparazione del tessuto muscolare negli adulti, ma che, soprattutto, potrà aiutare a capire i deficit della rigenerazione che si verificano durante l'invecchiamento e nelle distrofie muscolari.
- Di: Cristina Tognaccini
Epidermolisi bollosa: paziente trattato con terapia genica
Uno studio clinico di Fase III sta valutando EB-101, una terapia genica per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB). Il primo paziente è già stato trattato
È del 17 marzo la notizia del primo paziente affetto da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) trattato nel trial clinico multicentrico randomizzato di Fase III VIITAL™, condotto presso lo Stanford University Medical Center (USA). Il programma clinico basato sulla terapia genica, sviluppata da Abeona Therapeutics, è il più avanzato nell’ambito di questa patologia e ha l’obiettivo di valutare fino a un massimo di 15 pazienti affetti da RDEB, replicando i risultati positivi ottenuti nelle fasi iniziali della sperimentazione. EB-101 prevede la correzione del difetto genetico sulle cellule prelevate dal paziente stesso, che avviene grazie al trasferimento della copia “sana” del gene responsabile della malattia nelle cellule cutanee, che vengono poi successivamente trapiantate nel paziente.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie su RNA. Approvato in Italia il primo farmaco contro l’amiloidosi hATTR
Patisiran, la prima terapia basata su RNA interference approvata al mondo, è stata autorizzata da AIFA per il trattamento dei pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (hATTR)
In questo periodo storico che stiamo vivendo tutto sembra essere dominato o aver a che fare con i virus. Per cui non sorprende che alle radici della scoperta che ha prima permesso di sviluppare una metodologia e poi di derivare da essa un farmaco contro l’amiloidosi hATTR ci siano comunque i virus. Si perché il meccanismo dell’RNA interference (o interferenza a RNA), su cui si basa il funzionamento di patisiran (con il nome commerciale Onpattro), il farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals e approvato in Italia a inizio febbraio dall’AIFA per trattare i pazienti affetti da amiloidosi hATTR e con polineuropatia allo stadio 1 o 2, si sarebbe anticamente evoluto proprio per combattere le infezioni virali.
- Di: Enrico Orzes
Approvata in Giappone la terapia genica per la SMA
Zolgensma, la terapia genica che sta rivoluzionando il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, ha ricevuto l’approvazione dal Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare
Come affermato nel comunicato stampa diffuso da Novartis Pharma del 19 marzo, il Ministero giapponese della Salute, del Lavoro e del Welfare (MHLW) ha approvato Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti di età inferiore ai due anni, compresi quelli che sono presintomatici al momento della diagnosi. Le previsioni dicono che circa 15-20 piccoli pazienti all’anno saranno idonei e potranno ricevere la terapia genica per contrastare questa grave e rara malattia neuromuscolare che provoca una rapida e irreversibile perdita dei motoneuroni, compromettendo movimento, respirazione e deglutizione.
- Di: Rachele Mazzaracca
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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