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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Stanno nascendo oggi le terapie avanzate che ci cureranno domani
Francesco Butti, intervenuto al Focus Live 2019, ci porta in un viaggio nella medicina del futuro dove le terapie avanzate per malattie genetiche e tumori sono già una realtà.
A 66 anni dalla scoperta della struttura del DNA da parte di Watson e Crick, le terapie avanzate sono ormai sul campo di battaglia per combattere tutta una serie di malattie genetiche e alcuni tumori. A presentarne le potenzialità, nel corso di uno dei tre speaker’s corner organizzati dall’Osservatorio Terapie Avanzate nell’ambito di Focus Live 2019 a Milano, è il dott. Francesco Butti, Local Clinical Operation Head di Novartis, l’azienda farmaceutica che ha già messo sul mercato due terapie avanzate in Europa e una negli Stati Uniti.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR: un’arma in più nella lotta contro il cancro
Per la prima volta negli Stati Uniti è in corso uno studio clinico con Crispr-Cas9 per combattere i tumori. I risultati preliminari sono promettenti.
Il trial clinico si basa sull’utilizzo di cellule immunitarie modificate con il sistema Crispr-Cas9, una strategia terapeutica che si avvicina molto al concetto delle CAR-T, ma con qualche fondamentale differenza. L’obiettivo è quello di migliorare l’efficienza della terapia genica grazie all’editing genomico, senza modificare il DNA del paziente. Lo studio vede la collaborazione dell’Abramson Cancer Center of the University of Pennsylvania, del Parker Institute for Cancer Immunotherapy e Tmunity Therapeutics.
- Di: Rachele Mazzaracca
La sfida delle terapie avanzate. Tra innovazione, investimenti e accesso ai pazienti
Dal Focus Live 2019 di Milano, Patrizia Olivari, sottolinea l’importanza di portare il maggior numero di terapie avanzate efficaci e personalizzate a tutti i pazienti
Le terapie avanzate non sono solamente terapie futuristiche ma rappresentano soluzioni concrete ed attuali per migliaia di pazienti. È quanto spiega la dott.ssa Patrizia Olivari, Business Unit Director Rare Disease di Roche, nel corso di un’intervista realizzata al Focus Live 2019 di Milano. Un grande evento di divulgazione scientifica che ha visto un’affluenza di circa 15mila persone, di cui 1800 studenti, suscitando un grande interesse sui temi della medicina del futuro.
- Di: Enrico Orzes
Terapie su RNA. FDA approva givosiran per la porfiria epatica acuta
Il farmaco si basa su una strategia di RNA interference in grado di ridurre i livelli degli intermedi neurotossici dell’eme, causa degli attacchi della malattia.
Due anni e mezzo dopo aver ricevuto la designazione di terapia innovativa (Breakthrough Therapy) dalla Food and Drug Administration (FDA), givosiran, un farmaco basato sull’RNAi (RNA interference) sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals, ha attenuto l’approvazione da parte dello stesso ente regolatorio statunitense. È indicato per il trattamento di pazienti adulti con porfiria epatica acuta, una malattia metabolica ereditaria, che porta all'accumulo di molecole tossiche dette porfirine, che si formano lungo la via di produzione dell’eme (complesso chimico che si trova nell’emoglobina e permette ai globuli rossi di legare l’ossigeno).
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie avanzate: l’importanza di una corretta comunicazione
Si terrà giovedì 5 dicembre a Roma il media tutorial ideato per fornire ai giornalisti gli strumenti per comprendere e comunicare al meglio la medicina del futuro
Terapia genica, terapia cellulare, ingegneria tissutale, organoidi, editing genomico, CRISPR, CAR-T... Il mondo delle terapie avanzate è vasto e complesso e tocca molti argomenti diversi tra loro. Siamo di fronte ad un ambito in continuo aggiornamento e c’è necessità di raccontarla. Il corso “Conoscere e comunicare le terapie avanzate: cure rivoluzionarie della ricerca medica”, organizzato da Centrostudi di Giornalismo e Comunicazione, Centro di Documentazione Giornalistica e Osservatorio Terapie Avanzate, ha proprio questo obiettivo: fornire ai giornalisti – e non solo – gli strumenti per comprendere e comunicare al meglio questa rivoluzione in campo medico.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il futuro della medicina passa per la rigenerazione dei tessuti
Michele De Luca, tra i protagonisti di Focus Live 2019, spiega che cosa sia la medicina rigenerativa, quali sono le nuove frontiere e quali le prospettive per i pazienti affetti da malattie genetiche
“Quelli che viviamo sono anni nei quali assistiamo a una vera e propria rivoluzione per la medicina e specie per la medicina rigenerativa, una nuova branca della medicina che ha come obiettivo quello di rigenerare tessuti danneggiati o affetti da mutazione genetica. La combinazione di biologia cellulare, biologia delle cellule staminali e biologia molecolare, con le tecniche di editing del genoma quali CRISPR-Cas9, ha come obiettivo la riparazione della cellula e contemporaneamente la rigenerazione di un tessuto da sostituire a quello malato”, spiega ad Osservatorio Terapie Avanzate il prof. Michele De Luca - Direttore del Centro di Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" dell’Università di Modena e Reggio Emilia. Una sfida considerata impossibile fino a pochi anni fa e che De Luca ha raccontato lo scorso 23 novembre, ad oltre 200 spettatori, dal palco di Focus Live 2019 che si è svolto al Museo della Scienza e della Tecnica di Milano durante l’evento.
- Di: Enrico Orzes
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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