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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie su RNA per sindrome di Dravet: un aggiornamento
Uno studio clinico di Fase I/II che prevede l’uso di un oligonucleotide antisenso ha dato buoni risultati nel trattamento dell’epilessia genetica. Ora si guarda a uno studio di Fase III
I segmenti di DNA che contengono mutazioni nocive, come quelle che producono una interruzione nella traduzione dell’informazione genetica e portano alla produzione di proteine “tronche”, possono compromettere gravemente la produzione di proteine vitali per il funzionamento cellulare. Grazie all’utilizzo degli oligonucleotidi antisenso (ASO) è possibile interferire con questo meccanismo e correggerlo, offrendo una soluzione ad alcune malattie. Nello specifico, la terapia sperimentale STK-001 (di cui abbiamo già parlato qui) ha nel mirino la mutazione nel gene SCN1A che colpisce la maggior parte dei pazienti con la sindrome di Dravet. Una strategia terapeutica illustrata da Cormac Sheridan in un articolo su Nature Biotechnology.
- Di: Rachele Mazzaracca
In studio CAR-NK specificamente attive contro il tumore del colon-retto
Prof. Enzo Medico (Torino): “Abbiamo reso le cellule Natural Killer intelligenti, facendo in modo che agiscano solo quando riconoscono due bersagli contemporaneamente sulla cellula tumorale”
L’immunoterapia è un filone di trattamento relativamente giovane, che negli scorsi anni ha raggiunto standard elevati di efficacia grazie all’entrata in commercio di anticorpi monoclonali specifici per alcuni tumori come quello alla mammella e al polmone. Attualmente l’esempio più noto dell’efficienza di questo approccio sono le terapie a base di cellule CAR-T ma altre componenti del sistema immunitario - come le cellule Natural Killer - possono essere brillantemente ingegnerizzate e sfruttate per combattere tumori anche molto diffusi, tra cui quello al colon-retto. Lo raccontano a Osservatorio Terapie Avanzate il professor Enzo Medico e il dottor Marco Cortese, dell’IRCCS - Istituto di Candiolo, Fondazione del Piemonte per l’Oncologia e Università degli Studi di Torino.
- Di: Enrico Orzes
La rivoluzione CRISPR rallenta, ecco gli ostacoli da rimuovere
Nel numero speciale del CRISPR Journal dedicato alle sperimentazioni cliniche viene proposto un piano d’azione per evitare che il potenziale terapeutico dell’editing vada sprecato
È passato poco meno di un anno da quando il primo trattamento a base di CRISPR (Casgevy) è stato approvato negli Stati Uniti e, successivamente, in Europa. Il primo paziente trattato oltreoceano al di fuori di uno studio clinico è un afroamericano di 12 anni affetto da anemia falciforme. E anche l’Italia è pronta a partire con il primo paziente “non sperimentale” (Osservatorio Terapie Avanzate ne ha parlato qui). Ma chi si aspetta che le autorizzazioni per nuove terapie di editing genetico arriveranno a tamburo battente resterà deluso. Il Casgevy, infatti, rischia di svettare come una cattedrale nel deserto. Disponiamo di una piattaforma super-versatile che potrebbe correggere una miriade di difetti genetici, perché allora le cure sono destinate ad arrivare negli ospedali con il contagocce?
- Di: Anna Meldolesi
CAR-T per trattare l’asma: un progetto da approfondire
In uno esperimento condotto su modelli murini un gruppo di immunologi cinesi ha testato una versione delle CAR-T dirette contro tre interleuchine attive nell’asma di tipo 2
Nel celebre cartone animato Toy Story che Disney ha realizzato in collaborazione con Pixar, Buzz Lightyear, uno dei due protagonisti, è solito pronunciare la frase “verso l’infinito e oltre” prima di lanciarsi in ardimentose imprese ed esplorazioni. Parlando di terapie a base di cellule CAR-T, e parafrasando il coraggioso astronauta digitale, vien da chiedersi se anche queste terapie avanzate potranno spingersi oltre l’ambito oncologico, in cui sono state collaudate ed approvate, per contrastare condizioni ben più diffuse tra cui quelle autoimmuni o le malattie polmonari, come l’asma. In un articolo pubblicato sulla rivista Nature Immunology sembra che la risposta a questo interrogativo sia affermativa.
- Di: Enrico Orzes
CAR-E: un nuovo sistema per la persistenza delle CAR-T nell’organismo
La ricerca pubblicata su Nature Biotechnology descrive una piattaforma per la proliferazione di CAR-T in grado di controllare efficacemente la crescita del tumore e prevenire le recidive
Veni, vidi, vici. In una buona parte delle situazioni la risposta delle terapie a base di cellule CAR-T potrebbe essere riassunta così, dal momento che l’azione di questi trattamenti ultra-specialistici è spesso in grado di contrastare con successo la diffusione delle cellule tumorali. Ma dopo un certo periodo di tempo le CAR-T perdono slancio, smettono di proliferare e si riducono in numero; è allora che un manipolo di cellule neoplastiche sfuggito alla loro azione può tornare all’attacco generando una recidiva. A quel punto cosa fare? Non sempre una nuova somministrazione di CAR-T è possibile (o consigliabile) perciò gli scienziati hanno capito di dover creare dei sistemi per mantenere in vita il più a lungo possibile le cellule infuse. Senza con ciò danneggiare l’organismo.
- Di: Enrico Orzes
Accesso alle terapie avanzate: le difficoltà restano, ma con qualche proposta
Un recente studio statunitense propone la creazione di un nuovo ente, il Pediatric Advanced Medicines Biotech, per ottimizzare la produzione e portare i trattamenti sul mercato
Lo studio intitolato "Enhancing Pediatric Access to Cell and Gene Therapies", pubblicato su Nature Medicine lo scorso luglio, si concentra su una sfida cruciale per la medicina moderna: migliorare l'accesso dei pazienti pediatrici che ne beneficerebbero alle terapie cellulari e geniche. Negli ultimi anni, queste terapie hanno rappresentato una svolta nella cura di alcune malattie gravi, molte delle quali senza alcuna speranza di trattamento e con aspettative di vita ridotte. Tuttavia, per i piccoli e giovani pazienti, l’accesso a queste terapie incontra più ostacoli di quelli che già normalmente affrontano le terapie avanzate per adulti, tra cui quelli economici, regolatori e di sviluppo.
- Di: Rachele Mazzaracca
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