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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate: le priorità per una buona presa in carico dei pazienti
Davide Petruzzelli (La Lampada di Aladino ETS): “Alle persone che accedono alle terapie avanzate dobbiamo predisporre percorsi chiari, investendo tempo nel dialogo e nel supporto psicologico”
Nella discussione sulle terapie avanzate la voce più importante - ma spesso sottovalutata - appartiene ai pazienti. All’evento di presentazione del volume ‘RetreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’, svoltosi lo scorso 17 settembre a Roma, il confronto sui criteri di accesso ai trattamenti di ultima generazione ha coinvolto tutti, dai medici, ai rappresentanti del sistema regolatorio e delle istituzioni fino alle associazioni pazienti. Sviluppo e accesso alle terapie avanzate sono stati due pilastri del retreAT, il progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023. Tra i tavoli pianificati e portati avanti durante 18 mesi di lavoro c’è anche quello sulla presa in carico dei pazienti a cui ha preso parte Davide Petruzzelli, Presidente de La Lampada di Aladino ETS.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per Usher: a Napoli il primo intervento al mondo
Il trattamento sperimentale, messo a punto al Tigem di Pozzuoli, è per la rara malattia ereditaria dell’occhio che nella sindrome di Usher è associata a sordità
Dopo l’esperienza di successo con la terapia genica voretigene neparvovec, un altro traguardo per la Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli, diretta dalla professoressa Francesca Simonelli: per la prima volta al mondo è stata somministrata una terapia genica sperimentale per una rara malattia ereditaria dell’occhio associata a sordità, la sindrome di Usher di tipo 1B (USH1B). La tecnologia alla base del trattamento è stata sviluppata nei laboratori dell’Istituto Telethon di genetica e medicina (Tigem) di Pozzuoli, sotto la supervisione del neodirettore prof. Alberto Auricchio. L’innovatività risiede nella capacità di questa piattaforma di poter trasportare geni di grosse dimensioni, un limite ben noto della terapia genica classica. Ne abbiamo parlato con la prof.ssa Simonelli (guarda la videointervista qui).
- Di: Rachele Mazzaracca
La rivoluzione dell’RNA in atto e i suoi protagonisti dimenticati
La ricerca è solita concentrarsi su poche specie modello ma la storia e il libro del Premio Nobel Thomas Cech insegnano che i progressi decisivi possono arrivare da organismi bizzarri e sottovalutati
L’interferenza a RNA, i vaccini a RNA, l’editing RNA-programmabile. Sono solo alcuni dei filoni della ricerca biomedica esplosi nel passato recente che hanno fatto uscire l’acido ribonucleico (RNA) dal cono d’ombra proiettato della molecola più famosa: l’acido desossiribonucleico o DNA. Il merito della rivoluzione scientifica e tecnologica in corso va a ricercatori come Thomas Cech che hanno saputo guardare oltre la doppia elica e, in molti casi, hanno meritato il Nobel (l’ultima è Katalin Karikό per il vaccino anti-Covid). Ma un bel debito di riconoscenza lo abbiamo anche nei confronti delle strane creature che per prime hanno esibito nei test di laboratorio alcuni fenomeni inattesi e che poi si sono rivelati di interesse universale. Lo racconta bene Cech nel suo libro “The Catalyst. RNA and the quest to unlock life’s deepest secrets”.
- Di: Anna Meldolesi
Presentato il volume ‘retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document’
Proporre alle istituzioni soluzioni concrete e immediatamente applicabili per rendere le terapie avanzate accessibili, in maniera equa e rapida, su tutto il territorio italiano
Roma, 17 settembre 2024 – Esperti, pazienti e istituzioni si sono confrontati per affrontare il tema della sostenibilità delle terapie avanzate a 360 gradi per accelerarne lo sviluppo e garantirne l’accesso. È questo l’obiettivo del retreAT, progetto di policy shaping avviato da Osservatorio Terapie Avanzate nel 2023 ed entrato in una seconda fase operativa nel 2024 – il retreAT 2.0 – con un focus particolare su temi quali i registri e le Real World Evidence, fondamentali sul piano scientifico e regolatorio; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato, e, infine, l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti, punti cardine per superare le differenze inter-regionali e garantire il reale accesso alle terapie. Argomenti che, insieme ad altri, sono stati raccolti nel volume “retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, discusso nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate” tenutosi a Roma presso la Sala Igea dell’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani.
- Di: Redazione
Presentazione del RetreAT Proposal Essay. 17 settembre 2024, Roma
La Presentazione del RetreAT Proposal Essay è prevista per il 17 settembre 2024, dalle ore 14:30 alle 18:00, presso la Sala Igea dell'Istituto Enciclopedia Italiana Treccani a Roma.
A fronte di un indubbio potenziale innovativo in ambito terapeutico, le terapie avanzate necessitano di misure altrettanto innovative nel campo della ricerca e sviluppo e in termini di sostenibilità, accesso e gestione clinica. Per questa ragione OTA - Osservatorio Terapie Avanzate, già a partire dal 2022, ha dato avvio al “retreAT”, ambizioso progetto di policy shaping che ha riunito oltre 40 esperti del settore, tra ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle Istituzioni con l’obiettivo di individuare e analizzare le criticità e le sfide relative alle terapie avanzate. Gli esperti coinvolti, suddivisi in cinque tavoli di lavoro tematici, hanno collaborato ai fini di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno.
- Di: Redazione
Combinare terapia cellulare e chemioterapia per colpire il tumore del pancreas
Uno studio dell’Università di Modena e Reggio Emilia punta alle terapie avanzate per tentare di ridurre la resistenza ai farmaci tipica di questo aggressivo tumore
È una delle forme tumorali più temibili, perché tende a farsi scoprire tardi quando la situazione generale del malato è gravemente compromessa, fino ad oggi non sono stati identificati marcatori affidabili di malattia, infine, la resistenza ai farmaci limita il successo dei trattamento clinici. Stiamo parlando del tumore del pancreas. Un gruppo di ricerca dell’Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia (UniMoRe) sta valutando di abbinare una terapia cellulare, che prevede la manipolazione genetica delle cellule, alla chemioterapia per sondare un punto debole dell’adenocarcinoma duttale pancreatico e offrire future speranze ai malati. I primi risultati del loro studio sono stati pubblicati ad agosto sulla rivista scientifica Cell Report Medicine.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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