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Perché le CAR-T funzionano contro le malattie autoimmuni?
L’apripista è stato il caso di una giovane donna tedesca affetta da lupus eritematoso sistemico in remissione persistente e senza bisogno di assumere altri farmaci dopo il trattamento con CAR-T
Il lupus eritematoso sistemico (LES) è una condizione autoimmune multifattoriale, divenuta celebre in serie televisive come E.R - Medici in prima linea o Dr. House - Medical Division, che comporta un drastico sfasamento dei meccanismi di immunoregolazione scatenato da varie cause e con uno spettro di sintomi piuttosto ampio: da forme lievi ad altre più severe, come quella della giovane donna tedesca a cui è stato somministrato un trattamento a base di cellule CAR-T che ha “congelato” i focolai infiammatori del LES. Siamo partiti proprio da questo caso per capire, insieme al dott. Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive e Direttore dell’U.O.C. di Reumatologia dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma, le ragioni per le quali le malattie autoimmuni possono essere bersaglio delle CAR-T anti-CD19, già utilizzate nel trattamento di leucemie linfoblastiche e linfomi.
- Di: Enrico Orzes
Nuovi fronti di ricerca contro le malattie autoimmuni
Dalle CAR-T alle nanoparticelle, sono diverse le strategie ideate e in via di sviluppo per spegnere l’incendio immunologico suscitato da alcune patologie
Una delle similitudini più sfruttate quando si parla di terapie a base di cellule CAR-T è quella dei super-soldati, addestrati a riconoscere e distruggere i tumori. Si tratta di una semplificazione (adottata anche per le illustrazioni con cui abbiamo accompagnato la terza puntata del podcast Reshape - Un viaggio nella medicina del futuro) che aiuta a chiarire il meccanismo d’azione di queste terapie avanzate. Ma, riavvolgendo il nastro e fermandosi a riflettere un secondo viene da chiedersi come facciano i linfociti T che pattugliano l’organismo a riconoscere una cellula del loro stesso organismo, distinguendola ad esempio da un virus esterno. La risposta a questa domanda è connessa alla genesi delle malattie autoimmuni nei confronti delle quali le CAR-T, anti CD19 o di altro tipo, costituiscono una nuova frontiera.
- Di: Enrico Orzes
Un “colangiocarcinoma-on-chip” per testare farmaci sempre più mirati
Prof.ssa De Nalda (Milano): “Il chip mima con precisione il microambiente tumorale del colangiocarcinoma e permetterà di valutare meglio la risposta ai farmaci”
I “modellini” possono essere ideati per rivivere affascinanti vicende del passato, per ammirare i dettagli di opere architettoniche o, anche, per sviluppare farmaci innovativi. È per quest’ultimo caso che possono servire gli organoidi oppure gli “organ-on-a-chip”, grazie a cui si possono ricreare organi in miniatura, riproducendo con fedeltà l’architettura di celle e tessuti, mimandone interazioni e funzionamento. Nel caso di alcuni tumori si possono identificare i punti deboli su cui agire con farmaci mirati. Esattamente ciò che hanno fatto i ricercatori guidati da Ana Lleo De Nalda - professoressa ordinaria di Humanitas University e responsabile del Laboratorio di Immunopatologia Epatobiliare di Humanitas di Milano - per il colangiocarcinoma, tumore raro di cui oggi ricorre la Giornata Mondiale.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica per ADA-SCID: positivi i risultati a lungo termine
I dati relativi ai 43 pazienti trattati dal 2000 ad oggi confermano un rapporto favorevole tra rischi e benefici. Ora l’obiettivo è garantire la diagnosi precoce e l’accesso alle terapie avanzate
Uno studio pubblicato ieri su Nature Medicine, firmato da medici e ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) di Milano, descrive i risultati a lungo termine della terapia genica per l’ADA-SCID, una immunodeficienza rara e molto grave. Approvata in Europa nel 2016, Strimvelis ha permesso di trattare 43 pazienti con ADA-SCID dal 2000 ad oggi, 22 nel contesto dello sviluppo clinico (con circa 15 anni di follow-up), 19 dopo la messa in commercio del farmaco e altri due pazienti hanno ricevuto la terapia genica con cellule CD34+ mobilizzate dal sangue periferico. Oggi la produzione e la distribuzione sono responsabilità di Fondazione Telethon, che ha salvato il farmaco dal ritiro dal mercato permettendone l’accesso a chi ne ha bisogno.
- Di: Rachele Mazzaracca
AIFA concede la rimborsabilità a due CAR-T
Si tratta di idacabtagene vicleucel per il mieloma multiplo e di lisocabtagene maraleucel per il linfoma diffuso, il linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B e il linfoma follicolare
Con l’inizio del 2024 l’Italia sta premendo l’acceleratore sulle CAR-T: nei giorni scorsi l’Agenzia Italiana per il Farmaco (AIFA) ha infatti concesso la rimborsabilità non a uno ma a ben due trattamenti a base di cellule CAR-T. Si tratta di idacabtagene vicleucel (nome commerciale: Abecma®) e lisocabtagene maraleucel (nome commerciale: Breyanzi®), entrambi commercializzati dall’azienda farmaceutica Bristol Myers Squibb e che avevano già ottenuto l’approvazione dalla Commissione europea rispettivamente nel 2021 e nel 2022. Una notizia importante per il nostro Paese che rende così disponibile, ai pazienti potenzialmente eleggibili, cinque delle sei CAR-T attualmente autorizzate sul territorio statunitense ed europeo.
- Di: Redazione
CRISPR è arrivata in Europa
La Commissione europea ha approvato la prima terapia di editing genomico basata su Crispr-Cas9. Obiettivo: beta-talassemia e anemia falciforme
Exagamglogene autotemcel (nome commerciale Casgevy) ha ottenuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio condizionata per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (TDT) e anemia falciforme severa (SCD) caratterizzata da crisi vaso-occlusive, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSC) e non è disponibile un donatore consanguineo con antigene leucocitario umano (HLA) compatibile. La terapia basata su CRISPR, sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti affetti da SCD e TDT nell’Unione Europea e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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