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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CAR-T: nuove indicazioni di rimborsabilità per axi-cel in Italia
Il trattamento a base di CAR-T sarà rivolto a pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B in prima recidiva o refrattario e a quelli con linfoma follicolare altamente pretrattato
Inizialmente approvata per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) o con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) in fase avanzata, nel 2022 axicabtagene ciloleucel (axi-cel) ha ricevuto il via libera dall’EMA per un’estensione delle indicazioni d’uso anche alle fasi più precoci. Ora anche in Italia viene confermata la possibilità di impiegare sempre più precocemente questa terapia a base di cellule CAR-T; inoltre, axi-cel è stato approvato da AIFA per per il trattamento di pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) r/r dopo tre o più linee di terapia sistemica - dopo che già lo scorso anno, aveva ottenuto un’estensione delle indicazioni per il linfoma follicolare da parte dell’ente regolatorio europeo.
- Di: Redazione
Cellule staminali embrionali, tanta ricerca ma nessuna terapia
Isolate per la prima volta 25 anni fa, le cellule che sono in grado di evolversi in qualsiasi altro tipo cellulare non hanno ancora trovato applicazione in campo medico
Una svolta per la biologia e la medicina: questo è stato il messaggio che per anni abbiamo letto e ascoltato quando si parlava di cellule staminali embrionali. Cellule in grado di dare origine a tutte le altre tipologie di cellule presenti nel corpo umano e che, di conseguenza, potevano essere la soluzione a molte situazioni cliniche grazie alla rigenerazione di tessuti e organi. Ma la tanto millantata rivoluzione medica non è avvenuta e, oggi, non esiste nessuna terapia approvata basata su queste cellule. Un articolo firmato da Antonio Regalado fa il punto della situazione: il giornalista del MIT Technology Review è andato alla riunione annuale dell’International Society for Stem Cell Research (ISSCR) per scoprire se dietro questo ritardo nel trovare applicazioni ci siano delle problematiche.
- Di: Rachele Mazzaracca
Sfruttare i batteri per rendere le CAR-T farmaci di precisione
Un gruppo di ricerca della Columbia University di New York ha elaborato una strategia su modelli animali per superare le barriere del microambiente nei tumori solidi
I cultori della fantascienza ricorderanno come nel film “La guerra dei mondi”, tratta dall’omonimo romanzo di H.G. Weels (1897), siano bastati gli organismi di microscopiche dimensioni, che da sempre abitano il nostro pianeta, per penetrare le difese degli enormi tripodi alieni intenti a distruggere la Terra. Si potrebbe pensare che i ricercatori statunitensi, guidati da Rosa Vincent, si siano ispirati a questo filone fantascientifico quando hanno cominciato gli esperimenti su una nuova piattaforma a base di CAR-T che li ha portati a un’interessatissima pubblicazione comparsa il mese scorso sulla rivista Science. Oggetto dei loro studi, infatti, è l’ingegnerizzazione di ceppi batterici allo scopo di infiltrare il microambiente tumorale e guidare le CAR-T verso i bersagli per cui sono state designate.
- Di: Enrico Orzes
La terza generazione di CRISPR si appresta al debutto clinico
È atteso per il 2024 l’annuncio della prima sperimentazione umana con il “prime editing”, che promette di correggere il genoma in modo ancora più affidabile e versatile
La versione standard di CRISPR utilizza una piccola molecola di RNA per identificare il sito da modificare sul DNA. Perché non usare lo stesso RNA per dettare anche la correzione, insomma per specificare cosa fare oltre che dove andare? Questa intuizione è sbocciata nella mente di un dottorando di medicina, Andrew Anzalone. La prima dimostrazione pratica è arrivata con un articolo pubblicato su Nature nel 2019, sotto la supervisione di David Liu (uno dei pionieri del “mondo CRISPR”). Da allora questa forma avanzata di editing è stata impiegata in centinaia di esperimenti per correggere ogni tipo di mutazioni in vitro e nei modelli animali. E adesso la biotech nata per realizzarne il potenziale terapeutico conta 18 candidati trattamenti nella sua pipeline.
- Di: Anna Meldolesi
Terapie basate su CRISPR: in UK la prima approvazione al mondo
L’editing genomico taglia il traguardo dell’autorizzazione all’immissione in commercio: l’ente regolatore britannico ha dato l’ok al trattamento per anemia falciforme e beta-talassemia
La notizia del giorno è che l’agenzia regolatoria britannica, la Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA), ha approvato Casgevy (exagamglogene autotemcel, anche nota come exa-cel o CTX001), la terapia basata sulla tecnica di editing genomico Crispr-Cas9 sviluppata da Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics. Si tratta della prima approvazione normativa al mondo per CRISPR: un giorno storico e, fatto ancora più straordinario, un giorno poco distante - considerate le tempistiche della ricerca scientifica - dalla scoperta di come funziona il famoso sistema di editing. Sono trascorsi, infatti, solo 11 anni dalla storica pubblicazione in cui veniva descritto il suo meccanismo di funzionamento e, pur essendo una tecnologia giovanissima, ha fatto molta strada (come raccontato nel podcast di OTA “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro”) e, dalle paludi spagnole come raccontato, si è trasformata in una opzione terapeutica per i pazienti con diagnosi di anemia falciforme e beta-talassemia. Un finale non scontato, ma molto atteso.
- Di: Rachele Mazzaracca
Esosomi: dalla terapia genica alla diagnostica
Queste piccole vescicole di grasso possono trasportare terapie innovative nelle cellule bersaglio e il loro profilo di tollerabilità è migliore di quello dei vettori virali o delle nanoparticelle sintetiche
La storia degli esosomi ricorda quella del DNA non codificante, a lungo chiamato “junk DNA”: entrambi all’inizio sono stati scambiati per qualcos’altro. Il junk DNA non è affatto spazzatura e gli esosomi, vescicole di grasso inizialmente scambiate per residui cellulari o scarti, costituiscono un sofisticato sistema di comunicazione, dei “messaggi in bottiglia” che le cellule sane (ma anche quelle malate) scambiano continuamente, tra di loro e con l’esterno. Oggi i ricercatori stanno imparando a usare gli esosomi come vettori per trasportare proteine e geni terapeutici all’interno delle cellule. Un articolo pubblicato su Nature illustra passato e futuro della ricerca sugli esosomi e le loro potenzialità in campo terapeutico e diagnostico.
- Di: Erika Salvatori
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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