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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Il Nobel premia la scienza dietro ai vaccini per COVID-19
Da un’idea che non trovava finanziamenti al maggior riconoscimento scientifico: Karikò e Weissman hanno contribuito a creare una delle più grandi innovazioni medico-scientifiche degli ultimi anni
La storia dei vaccini a mRNA comincia più di 30 anni fa: un inizio travagliato, con pochi soldi ed esperimenti con scarsi risultati. In molti hanno abbandonato, o si sono visti costretti a farlo per la mancanza di finanziamenti, ma qualcuno ha creduto nel potenziale di trasformare l’mRNA in un farmaco a dispetto delle difficoltà economiche. La biochimica Katalin Karikó e l’immunologo Drew Weissman hanno così iniziato a collaborare negli anni ’90 per sviluppare un vaccino a mRNA per l’HIV, virus che stava causando un elevato numero di vittime e allora senza speranze di terapie. Da allora la ricerca ha fatto passi da gigante, trasformando una ricerca che all’inizio dava alcuni problemi a livello immunitario in un alleato indispensabile per la lotta all’infezione che nel 2020 ha fermato il mondo.
- Di: Rachele Mazzaracca
Epitope editing e CAR-T: un duo vincente contro le neoplasie onco-ematologiche
Uno studio dei ricercatori della Penn Medicine - a cui ha preso parte Carl June, considerato il padre delle CAR-T - spiega la filosofia che sta dietro alla procedura
In una scena della nota serie televisiva “La casa di carta” nella quale un manipolo di rapinatori prende di mira la zecca spagnola, si vedono i ladri far indossare agli ostaggi la loro stessa divisa e uguali maschere, col risultato che la polizia appostata di fronte all’edificio non è più in grado di distinguere i buoni dai cattivi. Il trucco funziona anche su scala microscopica all’interno del corpo umano nel momento in cui le cellule di un tumore espongono gli stessi antigeni di superficie - quindi la stessa “maschera” - delle cellule sane. Accade perciò che terapie avanzate come le CAR-T non possano esser usate, altrimenti finirebbero col distruggere tutte le cellule, comprese quelle indispensabili per la sopravvivenza dell’individuo. Serve qualcosa che le aiuti a distinguere e per realizzarlo esiste una tecnica detta “epitope editing”, o editing dell’epitopo.
- Di: Enrico Orzes
Una terapia a RNA per l’ipertensione: lo studio sui pazienti
Il farmaco usa la tecnica dell’RNA interference per silenziare l’espressione genica dell’angiotensinogeno prodotto dal fegato e abbassare la pressione nelle persone ipertese
Nel mondo quasi un miliardo e mezzo di persone soffrono di ipertensione, uno dei principali fattori di rischio per le malattie cardiovascolari e la prima causa di decesso a livello globale. Nonostante la disponibilità di varie classi di farmaci per controllare la pressione, la strada verso una gestione sicura ed efficace del paziente iperteso è ancora lastricata di insidie. Ma all’orizzonte si delineano nuove strategie terapeutiche, che in un futuro non troppo lontano potrebbero sostituire la classica pillola per la pressione. Un articolo pubblicato a luglio sulla rivista The New England Journal of Medicine riporta i dati di uno studio clinico di Fase I che ha esplorato, su un piccolo numero di pazienti, la sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco a base di RNA che impedisce l’espressione di una proteina chiave nel sistema di controllo della pressione sanguigna.
- Di: Erika Salvatori
Smartphone e cuore, una coppia vincente
La tecnologia potrebbe essere molto utile nella gestione della salute del cuore: due recenti studi hanno approfondito l’uso dello smartphone in due diverse situazioni cliniche
Il 29 settembre di ogni anno si celebra la Giornata Mondiale del Cuore (World Heart Day), istituita dalla World Heart Federation per sensibilizzare sull’importanza della prevenzione cardiovascolare. Quest’anno il tema è “UTILIZZARE ❤️ CONOSCERE ❤️”: conoscere il proprio cuore significa prendersene cura e proteggerlo. La digital health ci permette di saperne sempre di più sul nostro cuore: la frequenza cardiaca è uno dei parametri che smartwatch e smartphone monitorano di default e le app dedicate alla salute del cuore sono sempre di più. Nei primi mesi del 2023 sono stai pubblicati due studi sul tema sull’European Heart Journal – Digital Health: uno sull’utilizzo di una app per prevenire la sindrome coronarica cronica (CCS), l’altro sull’analisi della variabilità della frequenza cardiaca misurata tramite smartwatch e sul confronto di tali parametri con i risultati dell’elettrocardiogramma (ECG) in pazienti con malattie cardiovascolari.
- Di: Rachele Mazzaracca, Eugenio Santoro (Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS)
Terapie geniche: è possibile sostituire i vettori virali?
Una delle nuove frontiere di ricerca nell’ambito della terapia genica mira alla sostituzione dei vettori virali con nuove tecnologie che dovrebbero superare i limiti ora esistenti e ridurre i costi
Un articolo dal titolo “Why gene therapies must go virus-free”, pubblicato a giugno su Nature Biotechnology, affronta il tema del superamento dell’utilizzo dei vettori virali per la somministrazione delle terapie geniche. Sebbene i progressi fatti negli ultimi decenni siano stati incredibili e abbiamo permesso di portare sul mercato terapie per malattie precedentemente senza opzioni di trattamento, è indubbio che le terapie geniche siano molto costose e che l’utilizzo dei vettori virali abbia dei limiti. Le aziende biotecnologiche si trovano ora di fronte a una nuova sfida: sostituire i vettori virali con altri approcci, con il fine ultimo di abbassare le spese per lo sviluppo di nuove terapie e superare le problematiche che attualmente sussistono con l’utilizzo dei virus modificati.
- Di: Rachele Mazzaracca
La PET come strumento di previsione della neurotossicità delle CAR-T
Una ricerca dell’IRCCS Policlinico San Martino di Genova porta in evidenza le correlazioni tra gli esiti di questo esame e la comparsa di effetti collaterali dovuti alla terapia oncologica
Come dimostra la storia di CRISPR e dell’editing del genoma ogni nuova scoperta innesca profonde discussioni, solleva dubbi e pone interrogativi. Il momento dell’eureka! rappresenta un punto di svolta verso una direzione mai percorsa prima, della quale occorre esplorare sia i vantaggi che gli svantaggi. Tutto ciò vale anche per le terapie a base di cellule CAR-T la cui efficacia nel trattamento di forme tumorali resistenti alle cure standard e per cui non esistevano alternative è controbilanciata da alcuni limiti: primo su tutti quello dei possibili eventi avversi. Una ricerca che ha coinvolto la professoressa Silvia Morbelli e il professor Emanuele Angelucci, dell’IRCCS Policlinico San Martino di Genova, ha offerto l’occasione per meglio inquadrare i meccanismi che conducono all’insorgenza degli effetti collaterali legati a tali innovative terapie.
- Di: Enrico Orzes
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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