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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Realtà virtuale: tecnologie dirompenti al servizio della medicina
La FDA statunitense ha inserito i dispositivi per le realtà virtuale e aumentata tra i dispositivi medici, stilando una lista di nuove tecnologie con applicazioni nei più svariati campi della medicina
Esplorare luoghi ed epoche lontane, pilotare un aereo, provare un nuovo abito, rimanendo però comodamente seduti nel salotto di casa: oggi è possibile grazie ai visori di realtà aumentata (AR) o realtà virtuale (VR), che permettono di immergersi in un mondo “arricchito” o completamente diverso da quello reale. Settori come i videogiochi o l’intrattenimento hanno puntato per primi sulla realtà virtuale, ma queste tecnologie hanno il potenziale di rivoluzionare anche il campo della medicina, nei programmi di riabilitazione cognitiva e motoria, nella diagnosi dei disturbi neurologici o negli interventi chirurgici. I dispositivi AR/VR hanno il pregio di aumentare l’accessibilità alle cure e accelerare le diagnosi, anche tra le popolazioni più vulnerabili e che hanno un accesso limitato alle strutture mediche.
- Di: Erika Salvatori
Studiare le metastasi per potenziare l’immunoterapia
Uno studio italiano ha indagato le capacità delle cellule del carcinoma intraduttale mammario di mutare stato, da solido a liquido, scoprendo che ciò le rende più sensibili all’immunoterapia
Fare luce sui meccanismi che regolano la crescita e la proliferazione dei tumori è una delle più ardue sfide che la medicina si sia mai posta, poiché le varianti in gioco sono così tante da mettere lo scienziato di fronte a un labirinto (quasi) impenetrabile. Tutto ciò diventa ancora più vero quando si parla di metastasi a distanza in quanto lo spostamento delle cellule del tumore da una sede primitiva a un sito lontano prevede l’attivazione di una complessa ragnatela di reazioni molecolari. Ma, come negli scacchi, una giusta mossa può avere implicazioni notevoli: lo dimostra lo studio firmato dai ricercatori dell’IFOM e dell’Università degli Studi di Milano e recentemente pubblicato su Nature Materials. Gli scienziati si sono concentrati sul trasformismo materico del tumore, comprendendo come esso possa agevolare l’azione dell’immunoterapia.
- Di: Enrico Orzes
Terapia genica: una nuova strategia a ultrasuoni
Potrebbe accedere alla sperimentazione clinica già nel 2025. La nuova piattaforma di terapia genica è più efficace e sicura rispetto ai classici vettori basati su particelle virali
La terapia genica è la scommessa terapeutica del nostro tempo, poiché promette di “curare” malattie genetiche sostituendo i geni malati con una copia corretta. Una strada fatta di successi ma anche di tanti fallimenti (lo abbiamo raccontato nel podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro”) dato che, come tutti i trattamenti, anche la terapia genica può comportare dei rischi. Molti ricercatori stanno studiando nuove strategie per il “delivery”, o consegna, dei geni terapeutici nell’organismo per superare gli ostacoli legati all’uso dei vettori tradizionali. L’azienda statunitense biotech SonoThera ha appena ricevuto un finanziamento di circa 60 milioni di dollari per la sua piattaforma di terapia genica: funziona grazie agli ultrasuoni, è più sicura, e può veicolare geni più grandi rispetto ai classici vettori virali.
- Di: Erika Salvatori
Nanoparticelle lipidiche per portare CRISPR dentro il tumore
Un team di ricerca statunitense sta testando una soluzione che permetta al sistema di modifica del DNA di superare le ostili barriere erette dai tumori solidi
Non basta avere una tecnologia avanzata per colonizzare Marte; la sfida è pianificare una strategia per portare le persone sul Pianeta Rosso, superando quegli ostacoli che rischierebbero di annientare gli equipaggi prima del loro arrivo. Lo stesso vale per una risorsa come CRISPR, ormai considerata la punta di diamante nel settore dell’editing genomico: è necessario individuare il modo di far arrivare il bisturi molecolare là dove deve operare e, per fare ciò, occorre sfondare la barricata che i tumori solidi erigono per rendere difficile la penetrazione dei farmaci. I ricercatori dell’University of Texas Southwestern hanno pensato a una soluzione elegante (ed efficace) la cui descrizione è stata pubblicata sulla rivista Nature Nanotechnology.
- Di: Enrico Orzes
Trapianto di mitocondri per pazienti con malattie rare
Le cellule di pazienti con malattie mitocondriali sono state arricchite con mitocondri sani per sostituire quelli con il DNA difettoso. Pubblicati i risultati, che sono molto incoraggianti
Una paziente costretta a letto e incapace anche solo di mettersi a sedere, è riuscita a stare in piedi dopo una terapia sperimentale effettuata allo Shelba Medical Center di Tel Aviv. La ragazza è affetta dalla sindrome di singola delezione su ampia scala del DNA mitocondriale (SLSMD), malattia multisistemica che colpisce principalmente il midollo osseo, e insieme ad altri 5 pazienti è stata sottoposta al primo trapianto mitocondriale per questa patologia. I mitocondri “malati” non riescono a produrre energia per la cellula perché hanno perso una parte del loro DNA. I medici hanno arricchito le cellule del midollo osseo dei pazienti con mitocondri sani, registrando un miglioramento dei parametri clinici e della qualità di vita. I risultati sono stati pubblicati lo scorso dicembre su Science Translational Medicine.
- Di: Erika Salvatori
CRISPR: trovato un bersaglio terapeutico per il rene policistico
Un gruppo di ricerca statunitense ha utilizzato il sistema di editing Crispr-Cas9 per bloccare l’azione di un microRNA. Una strategia che potrebbe ridurre la formazione delle cisti
Una delle prime lezioni che si possono imparare studiando la fisiologia del rene è che il nefrone rappresenta l’unità funzionale di questo importante organo. Formato da un tubulo renale e da un glomerulo - un ciuffo di capillari sanguigni ben aggrovigliati - il nefrone è una struttura complessa, presente in milioni di unità nel rene, dove avvengono le principali reazione che portano alla formazione dell’urina. Malattie come il rene policistico provocano la formazione di cisti a livello del nefrone, ostacolandone le funzioni e compromettendo seriamente la salute di chi ne sia affetto. Ancora non esiste uno specifico trattamento per il rene policistico ma un team di ricerca dell’University of Texas Southwestern Medical Center di Dallas sta studiando una strategia basata sul sistema di editing Crispr-Cas9: i risultati dello studio sono stati pubblicati sulla rivista Nature Communications.
- Di: Enrico Orzes
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“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
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"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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