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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Primo successo dell’immunoterapia contro il tumore del pancreas
Sembra molto promettente il caso di una donna con adenocarcinoma pancreatico in metastasi, trattata con una terapia a base di CAR-T
La sua storia potrebbe - l’uso del condizionale è ancora d’obbligo in questo momento - finire sui libri di medicina come il primo successo di una terapia sperimentale a base di cellule CAR-T contro un tumore solido. Il caso di Kathy Wilkes, una donna di 72 anni affetta da cancro del pancreas resistente alle terapie standard, è stato pubblicato lo scorso giugno sulla rivista The New England Journal of Medicine. È la descrizione di un episodio clinico (il cosiddetto “case report”), per ora unico nel suo genere, che sta facendo il giro del mondo a seguito delle possibili implicazioni che potrebbe avere per il futuro delle CAR-T nel campo dell’oncologica.
- Di: Enrico Orzes
Rene artificiale: come eliminare dialisi e trapianto
Il rene “bionico”, o artificiale, è una rivoluzione in campo biomedico. Se si arrivasse alla pratica clinica permetterebbe di salvare molte vite e di dire addio alla emodialisi
Sebbene possa sembrare un film di fantascienza, la ricerca e la sperimentazione sui reni artificiali è in corso in diversi laboratori sparsi in tutto il mondo e diversi studi, più o meno avanzati, sono già stati pubblicati sulle maggiori riviste scientifiche. I progressi scientifici offrono ai pazienti la speranza di trattamenti più efficaci e di una qualità di vita migliore, ma gli organi artificiali possono diventare davvero realtà? Per quanto riguarda i reni, le tecnologie in fase di studio sono diverse: il rene artificiale portatile (indossabile), il rene bioartificiale (impiantabile), quello vivente “cresciuto” in laboratorio, o gli xenotrapianti. Ancora nessuna opzione è pronta per essere utilizzata sugli esseri umani, ma la ricerca punta a trovare una soluzione innovativa.
- Di: Rachele Mazzaracca
Una nuova piattaforma di terapia genica contro il glioblastoma multiforme
È frutto di una ricerca coordinata da Luigi Naldini, direttore dell’Istituto Telethon San Raffaele per la Terapia Genica (SR-Tiget), e da Nadia Coltella, ricercatrice dell’SR-Tiget
Usando una frase cara all’editoria cartacea si potrebbe dire che sono ancora “freschi di inchiostro” i risultati che dimostrano l’efficacia di una piattaforma di terapia genica che permette di veicolare in maniera mirata, selettiva e regolabile il rilascio di molecole immunostimolanti nel glioblastoma multiforme (GBM), il tumore cerebrale più comune e aggressivo negli adulti. Pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica Science Translational Medicine da un gruppo di ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano - grazie al sostegno di Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro - i dati sollevano un grande interesse aprendo a future prospettive terapeutiche.
- Di: Redazione
Primo impianto in Italia di un pacemaker senza fili
L’intervento, tra i pochi effettuati nel mondo, è stato realizzato al Centro Cardiologico Monzino di Milano dall’équipe del prof. Claudio Tondo, direttore del Dipartimento di Aritmologia
L’avanzamento della tecnologia non si registra solo con l’arrivo degli smartphone di ultima generazione, degli occhiali smart per scattare foto e registrare video o con la creazione di avatar per popolare il metaverso. Le innovazioni tecnologiche più utili riguardano la medicina e, nel caso del Centro Cardiologico Monzino IRCCS di Milano, la cardiochirurgia. Infatti, è notizia di qualche settimana fa l’impianto del primo pacemaker senza fili per il controllo delle bradicardie. A spiegare i vantaggi di questa tecnologia e le sue applicazioni è Giulio Pompilio, Direttore Scientifico dell’IRCCS Centro Cardiologico Monzino e Presidente del Comitato Scientifico di Osservatorio Terapie Avanzate.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR per diagnosticare la tubercolosi
È possibile rilevare il DNA del Mycobacterium tubercolosis utilizzando la tecnica di editing genomico: questo potrebbe aiutare nella diagnosi e nelle risposte al trattamento
Un recente studio di diagnostica molecolare, pubblicato su The Lancet Microbe, aveva lo scopo di determinare se l’utilizzo di CRISPR per la rilevazione del DNA libero – cioè non all’interno delle cellule – del batterio che causa la tubercolosi potrebbe essere utile per diagnosticare la malattia e valutare la risposta alle terapie. È stato analizzato il siero prelevato da due coorti di pazienti in Eswatini e Kenya - sia adulti che bambini, anche con HIV - valutati per la tubercolosi. La tubercolosi resta una delle principali cause di mortalità per malattia infettiva a livello globale, specialmente per chi è affetto da HIV. Sviluppare nuovi metodi di analisi e test è fondamentale per la diagnosi e il monitoraggio del trattamento.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia cellulare: le sfide per le malattie neurodegenerative
Un recente studio utilizza la malattia di Huntington come paradigma di riferimento per delineare le sfide che la medicina rigenerativa deve ancora affrontare in ambito neurologico
Negli ultimi dieci anni la medicina rigenerativa ha fatto passi da gigante e con l’entrata in campo delle terapie cellulari il traguardo dell’applicazione clinica e del trattamento delle condizioni neurodegenerative appare sempre più concreto. Tuttavia, ci sono alcuni ostacoli che rendono la traslazione clinica della terapia cellulare ancora lontana. Queste difficoltà sono state sapientemente tratteggiate in uno studio pubblicato recentemente su Brain: utilizzando la malattia di Huntington come modello, gli autori delineano quali sfide dovrà affrontare nei prossimi decenni la medicina rigenerativa e quali potrebbero essere le strategie vincenti.
- Di: Giulia Virtù
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