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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Una app per l’autoscreening di malattie neurologiche
Ideata una app per smartphone che analizza l’occhio e individua i primi segnali di Alzheimer, o di altre malattie neurologiche, misurando il diametro pupillare durante un esercizio cognitivo
Anche gli occhi possono parlare: per i più romantici sono lo specchio dell’anima, per gli scienziati una finestra sul cervello. Le risposte pupillari durante i test cognitivi, ad esempio, possono segnalare il rischio di contrarre l’Alzheimer o altre malattie neurologiche. I ricercatori dell’università della California hanno sviluppato una app pupillometro che sfrutta la telecamera a infrarossi dello smartphone per misurare il diametro della pupilla, che varia a seconda della luce ma anche della facilità con cui facciamo un conto, memorizziamo una sequenza di numeri o qualunque altro processo cognitivo. I risultati sono stati presentati ad aprile alla ACM Computer Human Interaction Conference on Human Factors in Computing Systems (CHI 2022).
- Di: Erika Salvatori
Terapia genica: un nuovo approccio per i bambini farfalla
Si tratta di un gel contenente un vettore virale in grado di trasportare il gene per ripristinare il collagene difettoso, da applicare direttamente sulle ferite causate dall’epidermolisi bollosa
Il trattamento sperimentale, oggetto dello studio pubblicato a fine marzo su Nature Medicine, prevede la somministrazione topica, direttamente sulle lesioni, di una terapia genica in vivo sotto forma di gel. Questa ricerca, sviluppata dal gruppo di ricerca coordinato da Peter Marinkovich dell’Università di Standford, potrebbe offrire un nuovo approccio per l’epidermolisi bollosa distrofica recessiva. Ne parliamo con Michele De Luca, Direttore del Centro per la Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" Università di Modena e Reggio Emilia e tra gli ideatori della terapia genica che nel 2015 ha salvato la vita di Hassan, bambino siriano affetto da epidermolisi bollosa giunzionale.
- Di: Rachele Mazzaracca
Il Regno Unito avvia il primo studio sul pancreas artificiale
Il dispositivo sarà testato su circa 1000 adulti e bambini affetti da diabete di tipo 1, in real life, con l’obiettivo poi di adottarlo in scala più ampia all'interno del servizio sanitario britannico
Cento anni fa lo scienziato rumeno Nicolae Constantin Paulescu scopriva l’insulina (o meglio la “pancreina”) e come curare il diabete. Anche se per questa scoperta, nel 1923 furono premiati con il Nobel per la Medicina Frederick Grant Banting e John James Rickard Macleod, che in realtà non fecero altro che mettere in pratica i lavori del 1922 di Paulescu. Una scoperta che ha successivamente permesso di salvare la vita ai milioni di pazienti affetti da diabete. Ma gli scienziati non si sono accontentati e hanno provato ad andare oltre. Per esempio mettendo a punto terapie cellulari come il trapianto di insule pancreatiche o sfruttando le innovazioni tecnologiche, in particolari quelle indossabili che hanno permesso di sviluppare il pancreas artificiale. Un dispositivo che oggi il servizio sanitario del Regno Unito (NHS) sta testando con la prima sperimentazione clinica, con l’obiettivo di renderlo disponibile per tutti i pazienti con diabete di tipo 1.
- Di: Cristina Tognaccini
Un virus contro il cancro, che si attiva con la luce
All’Università di Bologna è stato sviluppato un fago anti-cancro: un virus, innocuo per gli esseri umani, ingegnerizzato geneticamente e modificato chimicamente per attaccare le cellule tumorali
Il fago M13, cioè un virus che infetta naturalmente i batteri, è il protagonista dello studio condotto da un gruppo di ricerca dell’Università di Bologna nell’ambito del progetto NanoPhage, sostenuto da Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro. I risultati, pubblicati sulla rivista Nanoscale, descrivono il processo di ingegnerizzazione del fago che diventa così un veicolo in grado di raggiungere ed eliminare selettivamente le cellule tumorali. Questo è possibile grazie alla terapia fotodinamica: con dei meccanismi di riconoscimento il fago viene internalizzato dalle cellule tumorali dopodiché - essendo stato modificato chimicamente - sotto lo stimolo di uno specifico impulso luminoso trasforma l’ossigeno presente nelle cellule in molecole altamente reattive in grado di indurre la morte cellulare. Ne abbiamo parlato con i due coordinatori dello studio: Matteo Calvaresi e Alberto Danielli.
- Di: Rachele Mazzaracca
Sempre più vicina la terapia genica per l’emofilia A
Con la pubblicazione dei risultati di uno studio clinico di Fase III si confermano l’efficacia e la sicurezza di valoctocogene roxaparvovec
Il percorso di approvazione di valoctocogene roxaparvovec, una nuova terapia genica per l’emofilia A, assomiglia alla tappa di montagna di una corsa ciclistica: si parte da lontano cioè dalla ricerca in laboratorio, si fatica a mantenere il ritmo sulle dure salite costituite dagli studi clinici e, infine, dopo tanti sforzi si spera di arrivare al traguardo della commercializzazione. L’articolo apparso lo scorso marzo sulle pagine della rivista The New England Journal of Medicine riporta i promettenti risultati di uno studio di Fase III e costituisce una tappa importante del percorso che punta alla meta, ma che non è ancora quella conclusiva.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T: estese le indicazioni di tisagenlecleucel al linfoma follicolare
L’autorizzazione arriva dalla Commissione Europea, grazie a un tasso di risposta più che soddisfacente e un ottimo profilo di sicurezza derivanti dai risultati del trial clinico ELARA
Per la sua ampia diffusione, il linfoma follicolare è stato fin da subito considerato un buon candidato al trattamento con le cellule CAR-T e pochi giorni fa la Commissione Europea ha concesso l’approvazione a tisagenlecleucel (commercialmente noto come Kymriah) per il trattamento delle forme di linfoma follicolare recidivanti o refrattarie (R/R) alle terapie standard. Si tratta della terza indicazione per il farmaco prodotto da Novartis, già approvato in Europa e in Italia, rispettivamente nel 2018 e 2019, contro il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) e la leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B. In entrambi i casi per forme refrattarie alla terapia standard o in recidiva dopo trapianto.
- Di: Redazione
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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