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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Immunoterapia: non più personalizzata ma “pronta all’uso”
All’Università della California puntano all’ingegnerizzazione di cellule NKT per poter, in un futuro, trattare più pazienti e diversi tipi di tumore. Lo studio è stato pubblicato su Cell Reports Medicine
L’acronimo CAR-T è ormai divenuto una sorta di marchio di fabbrica delle terapie avanzate basate sulla modifica e sul potenziamento dei linfociti T che, in questo modo, riescono a riconoscere e aggredire le cellule tumorali. Ma il sistema immunitario è formato da una variegata compagine di popolazioni cellulari, ognuna dotata di caratteristiche proprie e di un ruolo definito. Pertanto, negli istituti di ricerca di tutto il mondo gli scienziati sono al lavoro per identificare le cellule con il profilo più adatto non solo per combattere il cancro ma anche per raggiungere il più alto numero possibile di pazienti. Infatti, uno dei limiti delle terapie a base di cellule CAR-T oggi autorizzate è che sono prodotte a partire dalle cellule del paziente a cui sono destinate: sono terapie altamente personalizzate e quindi per pochi pazienti.
- Di: Enrico Orzes
Su microchip il nuovo modello cellulare per la SLA
Dott. Quattrini (Milano): “Usando le staminali pluripotente indotte vogliamo ricreare il modello di un’unità motoria coinvolta nella patogenesi della SLA e di altre neuropatie periferiche”
Per studiare e comprendere un qualsiasi fenomeno servono i giusti strumenti di osservazione. Ugualmente per indagare a fondo una patologia ricca di sfaccettature biochimiche come la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), bisogna disporre del modello di studio adeguato che, purtroppo, non risulta semplice da realizzare. Per fortuna le moderne tecniche di bioingegneria stanno consentendo di compiere grandi balzi avanti nella messa a punto di un modello funzionale e morfologico per questa gravissima patologia neurodegenerativa. Nella speranza che ciò porti presto a disporre di potenziali farmaci. A spiegare come ciò potrà essere possibile sono il dott. Alessandro Polini, dell’Istituto di Nanotecnologia del CNR di Lecce, e il dott. Angelo Quattrini, dell’Unità di ricerca di Neuropatologia Sperimentale dell’Ospedale San Raffaele di Milano.
- Di: Enrico Orzes
Una terapia genica per il LAD-1
La terapia genica sviluppata dall'Università della California ha dato una nuova vita a cinque bambini nati con un’immunodeficienza primitiva: il difetto dell’adesione leucocitaria tipo 1
Come raccontato sul sito dell’University of California - Los Angeles (UCLA), Marley Gaskins è stata la prima bambina al mondo a sottoporsi alla terapia genica per il difetto dell’adesione leucocitaria di tipo 1 (LAD-1), malattia genetica che mette fuori uso il sistema immunitario con conseguenti infezioni ricorrenti. A distanza di più di due anni dal trattamento, Marley è una dodicenne con una vita ordinaria: le piace dipingere, giocare online con i suoi amici e prendere lezioni di ukulele. La ricerca su questa innovativa terapia è guidata da Donald Kohn, medico e membro dell'Eli and Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research all'UCLA.
- Di: Rachele Mazzaracca
Non solo Doudna e Charpentier: foto e fatti sulle donne di CRISPR
Il filone di ricerca aperto dalle due vincitrici del Nobel è popolato da scienziate brillanti che stanno contribuendo a realizzare le promesse dell’editing genomico
In genetica si parla di effetto del fondatore quando una popolazione presenta caratteristiche particolari che erano casualmente presenti in chi l'ha fondata. Qualcosa di simile può essere accaduto anche alla scienza di CRISPR, un campo di ricerca che continua ad attrarre grandi talenti femminili. Alla vigilia dell'8 marzo proponiamo una carrellata con alcune delle pioniere. I loro contributi vanno dall’invenzione di CRISPR 2.0 allo sviluppo di test diagnostici innovativi, dall’impegno per la terapia genica di prossima generazione al miglioramento delle specie su cui si basa l’alimentazione globale. Tante le statunitensi, ma si fanno notare anche Italia, Iran, Cina (e molte altre ricercatrici avrebbero meritato una menzione).
- Di: Anna Meldolesi
Dai linfociti T regolatori possibili risposte contro la sclerosi multipla
I ricercatori dell’Università della California stanno studiando il ruolo di queste cellule nel limitare i danni al midollo spinale tipici di patologie autoimmuni come la sclerosi multipla
“La follia è come la gravità, basta una piccola spinta”. Queste parole di un’icona del cinema degli ultimi anni sono efficaci nel riassumere ciò che accade al nostro sistema immunitario quando perde la capacità di distinguere gli organi che deve proteggere dai nemici da respingere. Di fronte alla perdita della tolleranza immunologica si scatenano molte e varie patologie autoimmuni dalla tiroidite di Hashimoto, al lupus eritematoso sistemico fino alla sclerosi multipla: in ognuna di esse la formazione di autoanticorpi (o di linfociti T autoreattivi) è alla base del danno ai tessuti. Per questo è necessario fare chiarezza sul ruolo delle cellule T regolatorie (Treg), dotate della capacità di regolare l’attacco immunitario.
- Di: Enrico Orzes
Esosomi da mesenchimali: un’opzione per le terapie di precisione
Pubblicata una review che offre una panoramica sugli esosomi derivati da cellule staminali mesenchimali per la consegna mirata dei farmaci con l’obiettivo di trattare alcune patologie
Gli esosomi sono vescicole extracellulari secrete da varie cellule e composte principalmente da un doppio strato di lipidi. Negli ultimi anni, un numero crescente di ricercatori si è concentrato sull'uso degli esosomi per il rilascio di farmaci, un sistema di trasporto terapeutico di grande interesse per diversi motivi. Inoltre, le caratteristiche proprie delle staminali mesenchimali sono favorevoli al loro utilizzo in questo settore, anche se restano diverse problematiche da affrontare. Lo scorso ottobre è stata pubblicata una review su Stem Cell Research & Therapy, che riassume lo stato dell’arte in questo affascinante ambito.
- Di: Rachele Mazzaracca
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