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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Malattie rare e terapie avanzate: compagne di un lungo viaggio
Oggi si celebra la Giornata delle Malattie Rare 2022, appuntamento annuale per sensibilizzare il grande pubblico sul tema. Ma quali sono le terapie avanzate approvate per queste patologie?
Le terapie avanzate (ATMP) sono trattamenti innovativi che si rivolgono principalmente a malattie orfane di terapia e a bisogni medici insoddisfatti, entrambi parametri che descrivono perfettamente le malattie rare. Inoltre, il 72% delle malattie rare sono di origine di genetica, fatto che le rende un obiettivo ideale per le terapie avanzate, specialmente se si pensa alla terapia genica. Tuttavia, le ATMP presentano alcune sfide che rendono complessa la loro adozione nella pratica clinica, a cui si aggiungono gli ostacoli della ricerca su condizioni cliniche rare. Nella 15° Giornata delle Malattie Rare – come sempre tinta di rosa, verde e blu – Osservatorio Terapie Avanzate fa una panoramica sulle terapie avanzate approvate, focalizzandosi su quelle dedicate a patologie rare.
- Di: Redazione
Pubblicata la prima Consensus italiana sul valore delle terapie avanzate
Il progetto, realizzato da Osservatorio Terapie Avanzate in collaborazione con C.R.E.A. Sanità, si è avvalso di un panel di 16 esperti a livello nazionale e internazionale
Roma, 23 febbraio 2022 – È disponibile da oggi la prima Consensus realizzata in Italia sul valore delle terapie avanzate: terapia genica, terapia cellulare, CAR-T e altre terapie di precisione che stanno rivoluzionando la biomedicina. La Consensus, realizzata con il metodo Delphi, si intitola "Proposta di misure per la determinazione del valore delle Terapie Avanzate in Italia" ed è stata realizzata da Osservatorio Terapie Avanzate in collaborazione con Centro per la Ricerca Economica Applicata in Sanità-C.R.E.A. Sanità e grazie al contributo non condizionante di Novartis, Pfizer, PTC Therapeutics, Roche e Sanofi Genzyme. La Consensus è frutto di un intero anno di lavoro e del costante coinvolgimento di un ampio panel di esperti di altissimo livello nel panorama italiano e internazionale: ricercatori, clinici, farmacisti ospedalieri, farmaco-economisti, payers e naturalmente i pazienti, fruitori ultimi e naturali destinatari di queste terapie innovative.
- Di: Redazione
Il multi-test anti-coronavirus per distinguere le diverse varianti
Un lavoro pubblicato su Nature Medicine conferma la previsione fatta da Nature: la diagnostica basata sulle forbici genetiche CRISPR è una delle tecnologie emergenti del 2022
La biologa computazionale del Broad Institute Pardis Sabeti si era già fatta notare durante l’emergenza ebola, al punto da entrare nella classifica delle persone più influenti di Time nel 2015. Questa scienziata di origine iraniana, specializzata nello studio della diversità e dell’evoluzione microbica, non poteva mancare l’appuntamento con il COVID-19. Il suo ultimo contributo, firmato insieme al genetista di Princeton Cameron Myhrvold, rappresenta un importante passo in avanti verso una nuova generazione di test diagnostici che ambiscono a essere più informativi della PCR e meno impegnativi del sequenziamento virale, grazie all’applicazione congiunta della microfluidica e della tecnica CRISPR.
- Di: Anna Meldolesi
Ingegnerizzare i linfociti T contro la leucemia mieloide acuta
Prof.ssa Bonini: “Combinando immunoterapia ed editing genomico abbiamo generato un prodotto cellulare che è risultato efficace in preclinica. Ora un trial clinico è stato avviato negli USA e in UK”
Parafrasando una frase dello scrittore e aviatore francese Antoine de Saint-Exupéry potremmo affermare che, in certe situazioni, “l’essenziale è invisibile al CAR”, per far comprendere come alcuni antigeni caratteristici di un tumore possano localizzarsi in aree della cellula che le terapie a base di cellule CAR-T non sono in grado di raggiungere. Tali antigeni - a volte dotati di funzioni chiave per la sopravvivenza della cellula tumorale - rimangono “invisibili” al trattamento il quale, in questo modo, risulta di efficacia limitata. Perciò occorre trovare un modo per esplorare tutto il bagaglio antigenico della cellula tumorale, non solo quello presente sulla superficie esterna. Ed è proprio a questo che si sono dedicati i ricercatori dell’Ospedale San Raffaele di Milano, che hanno recentemente pubblicato un lavoro su Science Translational Medicine.
- Di: Enrico Orzes
Organoidi: uno studio italiano sul cancro ovarico
Scoperto un metodo per far crescere in 3D le cellule tumorali, identificando quelle responsabili delle metastasi. L’obiettivo futuro sono i farmaci mirati, ne abbiamo parlato con gli autori
A fine novembre è stato pubblicato su Cell Death and Differentiation uno studio condotto dall’Istituto Europeo di Oncologia (IEO) e dell’Università Statale di Milano – con il sostegno di AIRC - sull’utilizzo degli organoidi per la ricerca sul cancro ovarico. Per la prima volta sono stati sviluppati organoidi monoclonali, cioè strutture tridimensionali derivate da una sola cellula, a partire dal liquido ascitico prelevato da pazienti con il cancro ovarico. Gli esperimenti condotti finora hanno rivelato che esistono delle differenze nella risposta ai farmaci tra le cellule metastatiche, sia tra una paziente e l’altra che tra quelle di una stessa paziente. Pur essendo ancora lontana dall’applicazione clinica, questo studio ha messo a punto una utile piattaforma per far proseguire la ricerca oncologica.
- Di: Rachele Mazzaracca
Trapianto di insule pancreatiche per il diabete
Grazie al Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova i pazienti con diabete di tipo I accederanno a un trattamento meno invasivo ma ugualmente efficace del trapianto di pancreas
È talmente diffuso nella popolazione, con circa 500 milioni di pazienti in tutto il mondo, che la sua reale pericolosità viene spesso sottovalutata, ma il diabete rimane un problema sanitario di grande rilevanza. Il fatto che sia classificata come cronica ha contribuito a farne una malattia con cui abbiamo imparato a convivere, ma per coloro che sono affetti da diabete di tipo 1 (quello insulino-dipendente) i rischi non sono mai trascurabili. Queste persone sono obbligate a sottoporsi ad iniezioni giornaliere di insulina per controllare i livelli glicemici con un pesante impatto sulla qualità di vita. In questo panorama, le promesse insite nelle moderne forme di trattamento - soprattutto le terapie cellulari - costituiscono più che una mera speranza. Ce ne parla la prof.ssa Lucrezia Furian, Responsabile del Progetto Centro per la Terapia Cellulare del Diabete di Padova.
- Di: Enrico Orzes
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
