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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Algoritmi per la diagnosi precoce della sclerosi multipla
Un campione di sangue racchiude informazioni sufficienti per classificare questa patologia e l’intelligenza artificiale può riconoscerla grazie a tecniche avanzate di genomica
Uno studio dell’IRCCS Ospedale San Raffaele ha evidenziato la possibilità di classificare le diverse forme di sclerosi multipla (SM) attraverso strumenti di intelligenza artificiale. Ogni anno la SM colpisce più di due milioni di persone nel mondo e, proprio per questo motivo, una nuova tecnica per raggiungere una diagnosi accurata e precoce potrebbe migliorare la storia clinica di molti pazienti. Lo studio è stato coordinato dalla dott.ssa Cinthia Farina, Responsabile dell'Unità di Immunobiologia dei Disturbi Neurologici presso l'Istituto di Neurologia Sperimentale del San Raffaele, e i risultati sono stati pubblicati a fine luglio su Cell Reports Medicine.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapia genica per adrenoleucodistrofia, EMA valuta eli-cel
È stata accettata la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio in Europa della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel per l’adrenoleucodistrofia cerebrale
Il 2 ottobre l’European Medicines Agency (EMA) ha accettato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica sperimentale elivaldogene autotemcel (eli-cel, Lenti-D™) per il trattamento di un sottogruppo di pazienti con adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD). Eli-cel, prodotta dalla biotech bluebird bio, prevede una somministrazione una tantum ed è studiata per aggiungere copie funzionali del gene ABCD1 – difettoso in chi manifesta la patologia - nelle cellule staminali del sangue del paziente. La CALD, che colpisce principalmente i giovani maschi, è una malattia genetica degenerativa che si manifesta con problemi neurologici severi.
- Di: Redazione
Immunoterapia. Idrogel per la crescita in coltura delle cellule T
Dalla Spagna arriva un nuovo tipo di tecnologia che, imitando il microambiente dei linfonodi, garantisce una migliore crescita dei linfociti T da usare nei protocolli di immunoterapia
La filosofia d’azione delle terapie cellulari e, più in particolare, delle procedure di immunoterapia non si basa esclusivamente sulle modalità di manipolazione delle cellule ma anche sui protocolli per espanderle opportunamente in coltura. Infatti, queste terapie “vive” hanno bisogno di una fase di crescita cellulare fondamentale almeno quanto quella di ingegnerizzazione genetica per la buona riuscita del prodotto. Per ottimizzare questa delicata fase oggi si ricorre agli idrogel, composti di sintesi che favoriscono la crescita e la proliferazione dei linfociti T da impiegare contro le cellule cancerose.
- Di: Enrico Orzes
L’editing delle emoglobinopatie si sdoppia: rompere o aggiustare?
Il pioniere Matthew Porteus ha annunciato nuovi studi clinici per il 2021 con un approccio diverso da quello già in sperimentazione per anemia falciforme e beta talassemia
La pandemia ha colpito duramente il mondo delle malattie genetiche. Nei mesi scorsi, infatti, la diffusione del virus SARS-CoV2 ha fermato temporaneamente l’avvio di nuove sperimentazioni cliniche e l’introduzione di nuovi farmaci, proprio mentre stavano crescendo le aspettative per le promesse dell’editing genomico. Questo impatto negativo sugli sforzi in corso per sviluppare e testare le terapie del futuro si è sommato alle conseguenze dirette dell’emergenza COVID-19 sulla vita dei pazienti affetti da patologie come l’anemia falciforme. È un’ottima notizia, dunque, che nelle ultime settimane gli iter burocratici e le speranze si siano finalmente rimessi in moto.
- Di: Anna Meldolesi
Il futuro della salute: quando la medicina incontra il digitale
Roberto Ascione, fondatore di Healthware Group, racconta la salute digitale descrivendo le esperienze di aziende del settore e le applicazioni di queste tecnologie all’avanguardia
“Quando parliamo di rivoluzione digitale della salute non possiamo fare a meno di pensare come già oggi le nuove tecnologie stiano cambiando il modo in cui la viviamo. E il tutto con un impatto significativo sia sul modo di curarci, sia di interagire con i medici che all’interno del sistema sanitario stesso”, spiega Roberto Ascione, autore del libro ‘Il futuro della salute. Come la tecnologia digitale sta rivoluzionando la medicina e la nostra vita’. Ascione, pioniere nel mondo della salute digitale e CEO di Healthware Group, la più grande società indipendente di consulenza sanitaria grazie a una venture con Intouch Group è anche tra i fondatori della Digital Therapeutics Alliance e chairman di una delle principali conferenze sulla salute digitale, Frontiers Health.
- Di: Rachele Mazzaracca
Editing genomico per eliminare il virus dell'herpes simplex
Uno studio statunitense è riuscito a debellare il 90% del virus in modelli animali. La strategia si basa su meganucleasi e apre le porte ad un approccio curativo per una delle infezioni più comuni
Chi ha detto che le terapie geniche possono essere utili solo per curare gravi malattie genetiche rare? Secondo uno studio pubblicato lo scorso 18 agosto su Nature Communications, potrebbe essere efficace anche per combattere l’Herpes simplex virus (HSV), noto principalmente come herpes labiale, con cui una buona parte della popolazione ha avuto – e continua, essendo un’infezione permanente – ad avere a che fare. Secondo i dati dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2016, infatti, ben il 67% della popolazione mondiale di età inferiore ai 50 anni, con punte fino al 88% in Africa, ha il virus Herpes simplex di tipo 1 (HSV-1).
- Di: Cristina Tognaccini
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Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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