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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Effettuato un trapianto di insule pancreatiche senza immunosoppressione
Un case report pubblicato su The New England Journal of Medicine conferma le potenzialità dell’editing genetico abbinato alla terapia cellulare nella cura del diabete di tipo 1
Quanto a inventiva gli svedesi non sono davvero secondi a nessuno al mondo visto che, tra le varie cose, hanno regalato all’umanità le cinture di sicurezza a tre punti e il pacemaker grazie a cui milioni di persone hanno avuto salva la vita. Adesso si stanno dedicando alle terapie cellulari, come dimostra il lavoro di un gruppo internazionale di ricerca guidato da biologi dell’Università di Uppsala, i quali hanno realizzato per la prima volta un trapianto di insulse pancreatiche su un paziente affetto da diabete di tipo 1 senza dover ricorrere alla terapia immunosoppressiva. L’ “ingrediente segreto” di questo importante risultato, e nuovo passo per il futuro della terapia del diabete, è il noto sistema di editing genetico CRISPR. È bene però specificare che si tratta di un caso unico, quindi di una strategia ancora nelle prime fasi della sperimentazione.
- Di: Enrico Orzes
Confermate sicurezza ed efficacia per le CAR-T contro il neuroblastoma
Uno studio pubblicato su Nature Medicine conferma i dati sulle CAR-T GD2 prodotte all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù per il trattamento del neuroblastoma recidivante o refrattario alle terapie
Spesso i risultati preliminari degli studi clinici in cui si confrontano nuovi trattamenti per una malattia, o un tumore, con lo standard terapeutico giungono prima della chiusura ufficiale del protocollo, che comprende le più lunghe ma non meno importanti fasi di monitoraggio. Pertanto, i valori definitivi (ottenuti quando tutti i pazienti hanno terminato il follow-up) restituiscono la visione completa (soprattutto sulla sicurezza) e, qualora positivi, esercitano un peso scientifico non indifferente, configurando un possibile cambiamento dello schema terapeutico. È quello che potrebbe accadere nel caso del neuroblastoma recidivante o refrattario contro cui si sono dimostrate efficaci le terapie a base di cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (OPBG) di Roma. A confermarlo è uno studio pubblicato a fine agosto sulla rivista Nature Medicine.
- Di: Redazione
CRISPR-GPT: l’intelligenza artificiale per democratizzare l’editing
Nature Biomedical Engineering ha presentato un chatbot creato appositamente per aiutare i principianti a fare i primi esperimenti e per facilitare il lavoro ai ricercatori già esperti
Da quando è stata descritta su Science nel 2012, nel celebre paper di Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, il successo della tecnica CRISPR è stato spiegato con una serie di aggettivi: economica, precisa, facile da usare. Ma poiché tutto è relativo, vale la pena chiedersi: facile quanto e rispetto a cosa? Se confrontata con le precedenti piattaforme di editing genetico, CRISPR è molto più semplice da adoperare. Mentre prima solo pochi centri altamente specializzati potevano eseguire questi esperimenti, con CRISPR può bastare un laboratorio standard, una manualità da comune biologo e una buona dimestichezza con la bioinformatica. I novellini però hanno bisogno di una guida e anche i ricercatori esperti possono incontrare dei problemi.
- Di: Anna Meldolesi
Come stabilire l’impatto delle terapie avanzate sul sistema sanitario?
Le malattie hanno costi diretti, indiretti e anche nascosti: l’equazione per stimare il valore - e misurare il vantaggio - delle ATMP deve tener conto di tutti
Da lungo tempo si discute dei vantaggi delle auto elettriche, ormai solidamente presenti sul mercato, e forse il vostro vicino di casa ne ha acquistata una oppure avete notato il cavo di alimentazione al parcheggio del supermercato. Il punto è che, in considerazione del peso delle attività antropiche sul cambiamento climatico, dell’inquinamento e dei costi del petrolio, si comincia a intuire quale sia il valore delle auto elettriche. E per le terapie avanzate? Ne esistono di tipologie diverse, possono cambiare la traiettoria di cura di una patologia orfana di trattamento o costituirsi come un’alternativa terapeutica indispensabile in caso di recidive tumorali. Richiedono un complicato e dispendioso processo di produzione ma potrebbero azzerare i costi diretti, che per una malattia cronica sono pesanti. Sull’impatto di tali rivoluzionari trattamenti ci siamo confrontati con Federica Maria Magrelli, GM Cell Therapy Workflow Development Leader presso Cytiva.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T per malattie autoimmuni: come si manifesta la tossicità al trattamento?
In uno studio pubblicato su The Lancet Rheumatology si fa riferimento ad alcuni effetti collaterali (non gravi) da approfondire su scala più ampia
Qualche settimana fa, negli Stati Uniti Robert F. Kennedy jr. ha annunciato l’interruzione ai finanziamenti per la ricerca sui vaccini a mRNA, bloccando milioni di dollari in fondi destinati allo sviluppo di farmaci innovativi destinati non solo a contrastare la diffusione di futuri virus influenzali (e alla prevenzione di potenziali epidemie) ma anche a combattere i tumori. Tutto ciò senza alcuna prova che siano pericolosi o inefficaci, al contrario, la loro affidabilità e le potenzialità dimostrate sono sotto gli occhi di tutti. La scienza però non si basa su pregiudizi e ha il compito di scoprire ogni possibile effetto di un nuovo farmaco, da quelli vantaggiosi a quelli avversi che devono esser compresi e superati. Lo dimostra uno studio apparso su The Lancet Rheumatology e incentrato sugli effetti collaterali delle CAR-T nelle malattie autoimmuni.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR per angioedema ereditario: positivi i dati a 3 anni
Una singola somministrazione di NTLA-2002 ha eliminato gli attacchi infiammatori nei pazienti con HAE, aprendo la strada a una terapia rivoluzionaria e duratura
Al congresso della European Academy of Allergy and Clinical Immunology (EAACI), tenutosi a Glasgow dal 13 al 16 giugno 2025, Intellia Therapeutics ha presentato nuovi e importanti dati di follow-up a lungo termine sulla sua terapia sperimentale a base di CRISPR - denominata lonvoguran ziclumeran (lonvo-z), e nota in precedenza come NTLA-2002 – ideata per l’angioedema ereditario (HAE). Lo studio clinico di Fase I/II, che prosegue ormai da tre anni, ha mostrato che una sola infusione endovenosa del trattamento è stata sufficiente per eliminare completamente gli attacchi infiammatori nei dieci pazienti arruolati, confermando la durabilità e la sicurezza dell’approccio.
- Di: Redazione
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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