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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
Terapie avanzate e malattie rare: il futuro passa da dati e politiche più eque
Un’indagine approfondita sullo sviluppo e la distribuzione delle terapie per le malattie rare in Europa, tra squilibri di mercato, mancanza di dati e speranze da concretizzare
Le malattie rare vengono così definite perché colpiscono un numero limitato di persone: una patologia è “rara” se colpisce meno di 1 individuo ogni 2.000. Tuttavia, considerate tutte insieme, interessano circa 30 milioni di europei. La sfida non riguarda quindi una piccola nicchia, ma un problema di salute pubblica di dimensioni enormi, che impone risposte coordinate e sistemiche. Un recente studio francese, pubblicato su Frontiers in Public Health da Emmanuelle Cacoub e colleghi, esplora proprio questo nodo cruciale: quanto è avanzato e quanto è ancora carente il panorama dei farmaci per le malattie rare in Europa? E le terapie avanzate come si piazzano in questo contesto?
- Di: Rachele Mazzaracca
L’Osservatorio globale sull’editing auspica un reset della bioetica
Un summit negli USA e un numero speciale del CRISPR Journal hanno ospitato una pluralità di voci che chiedono un dibattito allargato nel nome di cosmopolitismo e partecipazione
Respingono il modello della Conferenza di Asilomar, che 50 anni fa ha rappresentato un momento cruciale di riflessione collettiva sulle frontiere della genetica: troppo tecnocentrico. Criticano i tre Summit sull’editing del genoma umano che hanno accompagnato l’avanzata di CRISPR fino al 2023: troppo utilitaristici. Invocano nuovi spazi per le prospettive religiose, multiculturali, extra-scientifiche. Sono le voci riunite dal Global Observatory for Genome Editing, il think tank fondato nel 2020 da Sheila Jasanoff che ad Harvard studia le dinamiche della tecnologia e della scienza con gli strumenti di sociologia, antropologia e diritto. Possono contare su un grant della Templeton Foundation da 2 milioni di dollari, ma cosa propongono?
- Di: Anna Meldolesi
Un’unica piattaforma di sviluppo per tre terapie geniche
Prof.ssa Bernardo (Milano): “Stiamo sviluppando un modello in parallelo per più malattie allo scopo di ottimizzare la produzione, ridurre i costi e rendere le terapie più accessibili”
Tre terapie avanzate per tre malattie rarissime, un unico progetto di lavoro. Ecco la strategia studiata dai ricercatori dell’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, guidati da Alessandro Aiuti, Vicedirettore Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget), e Maria Ester Bernardo, Professore Associato di Pediatria presso l’Università Vita-Salute San Raffaele. È la stessa prof.ssa Bernardo a spiegare ai lettori di Osservatorio Terapie Avanzate come si svolge e che finalità ha il programma PLATFORM creato per istituire una piattaforma scientifica e regolatoria per lo sviluppo di terapie geniche per tre rare malattie: l’alfa-mannosidosi e le mucopolisaccaridosi di tipo 4A (MPS4A) e 4B (MPS4B). Una sfida radicale destinata a cambiare le regole di sviluppo di questi innovativi trattamenti, abbassandone i costi, riducendo i tempi di sviluppo e aumentando l’accessibilità ai pazienti.
- Di: Enrico Orzes
Una CAR-T contro le metastasi epatiche del tumore al colon
Uno studio condotto all’IRCCS Ospedale San Raffaele su modelli preclinici ha rivelato come i linfociti T ingegnerizzati riescano a colpire le cellule metastatiche risparmiando quelle sane
La mappa concettuale che illustra le aree di utilizzo delle CAR-T si sta arricchendo di nuovi campi, come quello delle malattie autoimmuni, ma senza dimenticare l’oncologia, primo vero grande obiettivo di queste innovative terapie. E, infatti, la bandierina posta alcuni giorni fa da un gruppo di ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano ha un valore strategico, dal momento che essi hanno sviluppato e testato in modelli preclinici un’innovativa immunoterapia cellulare per il trattamento delle metastasi epatiche del tumore al colon-retto, uno dei più diffusi a livello mondiale e con alti tassi di mortalità tra i pazienti oncologici. Lo studio che riporta i risultati è stato pubblicato il 28 maggio sulla rivista Science Translational Medicine.
- Di: Redazione
Terapia genica: i primi studi clinici per l’artrite reumatoide e l’artrosi
Avviato in USA il primo studio clinico per testare una terapia genica per l’artrosi del ginocchio, mentre un’altra per l’artrite, basata su CRISPR, dovrebbe entrare in sperimentazione nel 2026
Se ormai l’utilizzo delle terapie CAR-T contro le malattie autoimmuni e reumatologiche (come lupus eritematoso sistemico, sclerosi sistemica e dermatomiosite) è una realtà concreta – tanto che lo scorso gennaio è partito anche il primo studio clinico in Italia – la terapia genica per l’artrite reumatoide (AR) è ancora all’inizio di una lunga strada, piuttosto in salita. Negli ultimi 20 anni, infatti, sono state diverse le ricerche avviate e poi interrotte: fallimenti che hanno deviato interesse e ricerche sull’artrosi (o osteoartrosi, AO), patologia articolare che presenta alcune similitudini con l’artrite reumatoide. Ma grazie all’artrosi che fa da apripista, ora la terapia genica muove i suoi primi passi in clinica anche per l’AR.
- Di: Redazione
Un cerotto “smart” per monitorare lo stato delle ferite croniche
Un nuovo dispositivo indossabile, grande quanto una garza, permette di raccogliere e analizzare l’essudato di una ferita, fornendo informazioni in tempo reale sul suo stato di guarigione
La funzione di un cerotto o di una benda è, prima di tutto, quella di proteggere una ferita, permettendole di guarire senza interferenze esterne. Ma se fosse anche intelligente, capace di “ascoltare” la ferita e comunicarci in tempo reale a che punto è il processo di guarigione? È l’idea alla base di iCares, un nuovo dispositivo indossabile sviluppato al California Institute of Technology. Grande quanto un comune cerotto, integra un sistema microfluidico in grado di analizzare l’essudato della ferita e di rilevare i primi segnali molecolari di un’infezione giorni prima dei sintomi visibili. Testato su modelli animali e su un piccolo gruppo di pazienti con ferite croniche, iCare potrebbe trasformare la gestione clinica di alcuni tipi di lesione (come quelle nei pazienti diabetici o con problemi vascolari) abbreviando i tempi di guarigione e riducendo gli accessi in ambulatorio. I risultati sono stati pubblicati su Science Translational Medicine.
- Di: Erika Salvatori
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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