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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
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Terapia genica per β-talassemia. Germania primo Paese a dare il via libera
Il segreto del primato: un HTA e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Tra i Paesi che seguiranno potrebbe esserci l’Italia, dove è in corso il processo di negoziazione con l’AIFA.
LentiGlobin, la terapia genica per la β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), debutta in Europa dove il numero di pazienti talassemici è di gran lunga maggiore rispetto agli Stati Uniti. Dopo la sua autorizzazione all’immissione in commercio da parte della Commissione europea, avvenuta lo scorso giugno, la Germania è il primo Paese a rendere questa terapia disponibile ai pazienti. A chi si chiede come abbia fatto ad avere questo primato, Susanne Digel, General Manager di bluebird bio Germania (azienda che ha sviluppato LentiGlobin, con il nome commerciale Zynteglo) risponde che “il Paese ha in atto una valutazione delle tecnologie sanitarie (HTA, Health Technology Assessment) e un processo di rimborso favorevole all’innovazione. Permette il rimborso - spiega – mentre le valutazioni del valore e le trattative sui prezzi avvengono nel primo anno sul mercato”.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapie personalizzate. Industrializzarle per renderle accessibili ai pazienti
I farmaci ad personam sono la medicina del futuro, ma gli ostacoli da superare sono molti, primo tra tutti il costo. La standardizzazione del processo potrebbe migliorare la situazione
La medicina personalizzata viene presentata come la terapia del futuro ma, sebbene l’innovazione stia trainando la ricerca biomedica, bisogna fare i conti con quello che c’è sull’altro piatto della bilancia. Terapie all’avanguardia, come le CAR-T o le terapie su RNA, sono molto costose, richiedono un sistema di produzione complesso e particolari accorgimenti per la somministrazione ai pazienti. Da sempre, tra le prime applicazioni delle terapie innovative ci sono le malattie rare e altre malattie molto gravi: la ricerca prosegue incessantemente in tutto il mondo, ma il numero di pazienti sottoposti a queste terapie a livello globale è ancora basso. Industrializzare le terapie personalizzate, anche se può sembrare illogico, potrebbe essere la soluzione per renderle più accessibili.
- Di: Rachele Mazzaracca
Terapie Avanzate. Pubblicate da ARM le indicazioni per un accesso transnazionale
L'Alliance for Regenerative Medicine invita a ricorrere agli strumenti legislativi a disposizione per facilitare ai pazienti l’accesso in Europa alle terapie e abbattere le barriere nazionali.
Partire con il piede giusto nella costruzione di un’ Europa più solida e coesa è fondamentale specie quando si fa riferimento alla sfera della salute e, in modo ancora più particolare, quando si affronta il tema delle malattie rare. In questo senso le differenze legislative e regolatorie tra i vari stati devono ridursi a zero in favore di una gestione del paziente universale e armonica sotto il profilo clinico e terapeutico. Tale è, infatti, uno degli obiettivi dell’Alliance for Regenerative Medicine (ARM) che, con la pubblicazione di un documento sugli accessi regionali alle terapie avanzate, invita a una profonda riflessione. Ne parliamo con Michela Gabaldo, Responsabile Alleanze Industriali e Affari Regolatori di Fondazione Telethon, che ha contribuito ad un’analisi dei percorsi legali descritti nel documento.
- Di: Enrico Orzes
Mappa in 3D del corpo umano a risoluzione cellulare
Il progetto statunitense mira a realizzare la più accurata mappa di interazioni cellulari a livello di organi e tessuti. Un nuovo tassello per capire l’origine di alcune malattie e come combatterle
Sedici anni fa si è concluso il Progetto Genoma, l’ambiziosa opera di mappatura del genoma umano avviata nel 1990 che ha permesso agli scienziati di fare una “fotografia” dell’insieme dei nostri geni e di scoprire che sono molti meno di quelli che si pensava (circa 25.000), mettendo così in luce una complessità funzionale che anche le menti più brillanti della biologia non avevano saputo immaginare. I ricercatori che hanno partecipato a quella straordinaria impresa sono il moderno equivalente di Charles Lindbergh o Neil Armstrong. Oggi lo stesso spirito di esplorazione sta spingendo gli scienziati del National Institutes of Health (NIH) ad intraprendere una nuova missione esplorativa per creare un atlante in tre dimensioni di tutti i tessuti che compongono il corpo umano.
- Di: Enrico Orzes
CAR-T. Identificato un nuovo recettore esclusivo per i tumori
Una ricerca di base, effettuata in Gran Bretagna, ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi
Non si è ancora placato l’entusiasmo per i risultati che le CAR-T stanno riscuotendo per alcune gravi forme di tumori del sangue, che già esperti e non, incominciano a scalpitare anche per la loro possibile applicazione contro i tumori solidi. Due in particolare sono state le notizie al centro dell’attenzione pubblica in questi giorni: la ricerca di base (effettuata su modelli animali) dell’Università di Cardiff, che ha identificato una popolazione di cellule T che potrebbe offrire una nuova arma contro diversi tipi di tumori, anche solidi; la partenza in Italia di un progetto triennale in 13 dei 26 IRCCS di Alleanza Contro il Cancro (ACC), mirato proprio a sviluppare nuove CAR-T contro tumori oggi non coperti dall’industria farmaceutica.
- Di: Cristina Tognaccini
Terapia cellulare. A Torino trattati con staminali tre neonati in attesa di trapianto di fegato
Uno studio italiano ha testato la sicurezza di un trattamento a base di cellule staminali epatiche in tre neonati colpiti da rare e gravissime malattie metaboliche ereditarie
Si tratta di una notizia che è stata riportata da molte testate giornalistiche, non solo perché il successo di questo intervento è da ascrivere ad un team di ricerca tutto italiano ma anche - e soprattutto - perché i piccoli pazienti che soffrono di queste rare patologie non possono far altro che attendere un trapianto di fegato che, purtroppo, non sempre si rende possibile nei primi mesi di vita con conseguenze per molti di loro spesso fatali. Pubblicato lo scorso dicembre sulla rivista internazionale Stem Cell Reviews and Reports, lo studio ha coinvolto medici e ricercatori dell’Ospedale Regina Margherita e dell’Ospedale Molinette afferenti alla Città della Salute di Torino, oltre che del Centro Interdipartimentale di Ricerca per le Biotecnologie Molecolari dell’Università di Torino (MBC). Un assalto diretto e plurispecialistico ad un insieme di patologie le cui ricadute sui neonati rischiano di diventare davvero molto gravi.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
Con il contributo incondizionato di
