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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
CRISPR, FDA autorizza la prosecuzione dei trial clinici dedicati all'anemia falciforme
Può proseguire il cammino che conduce allo sviluppo e alla messa a punto di una terapia a base di cellule staminali da usare contro l'anemia falciforme
Vertex e CRISPR Therapeutics, le due aziende che stanno lavorando insieme a questo genere di trattamento,avevano infatti chiesto di poter dare avvio alla sperimentazione clinica iniziale di CTX001, una nuova terapia genica impiegata contro la beta-talassemia e l'anemia falciforme.
Grazie all’avvento dell’editing genomico – e in particolare, a tecniche come CRISPR/Cas9 – la nostra prospettiva di ricerca (e cura) delle malattie che insorgono su base genetica, come l’anemia falciforme, è radicalmente mutata.
- Di: Enrico Orzes
CRISPR-Cas9, alla ricerca della causa della SLA
La più promettente tecnica di editing genomico affronta una delle più note e terribili malattie neuromuscolari della medicina: la SLA, sclerosi laterale amiotrofica.
La tecnologia CRISPR-Cas9 può essere usata sia per identificare nuovi percorsi terapeutici contro alcune patologie, che per fare luci sui meccanismi molecolari con cui queste si instaurano. È questo il caso descritto sulla rivista Nature Genetics da due ricercatori che si sono prodigati per individuare ricorrendo a CRISPR-Cas9, i geni in grado di proteggere i neuroni dall’inarrestabile deposito di proteine tossiche all’origine della SLA. E comprendendo le cause con cui la SLA si scatena si può puntare a trovare una terapia che arresti la progressione della malattia stessa.
- Di: Redazione
Terapia genica per la distrofia di Duchenne, grazie a Parent Project USA un finanziamento da 2,5 milioni di dollari
Uno studio clinico, supportato anche da Sarepta Therapeutics, valuterà la sicurezza, l’attività biologica e l’efficacia della somministrazione del gene della microdistrofina in 12 bambini colpiti da distrofia di Duchenne.
Il primo studio, condotto negli USA, consiste in una sperimentazione clinica in aperto, non randomizzata e controllata, avviata a fine 2017 sembra offrire risultati concreti e sarà affinacato dallo studio internazionale BRAVE (Benefit – Risk Assessment Valuation&Evidence) condotto negli Stati Uniti, in Canada, in Australia, nel Regno Unito, in Olanda e in Belgio con l’obiettivo di raccogliere dati su come i pazienti e i caregiver valutino i rischi e i benefici di una terapia sperimentale, quali siano i loro benefici prioritari, e quali rischi siano disposti ad accettare per lo sviluppo e l’autorizzazione di una terapia.
- Di: Redazione
Terapia genica allarga il suo campo d’azione all’adrenoleucodistrofia
I ricercatori del Dana-Farber/Boston Children's Cancer and Blood Disorders Center Hospital e del Massachusetts General Hospital hanno messo a punto una terapia genica di tipo sperimentale per il trattamento dell’adrenoleucodistrofia cerebrale.
Sulla rivista The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati di uno studio su 17 bambini affetti dalla malattia ai quali è stata somministrata Lenti-D, una forma di terapia genica con cui sono state modificate le cellule staminali dei pazienti che, una volta reinfuse, portavano una copia del gene corretto all’interno dell’organismo. L’88% dei bambini malati è riuscito a conservare una funzionalità neurologica stabile a più di due anni dal trattamento.
- Di: Redazione
Linfociti T potenziati con la terapia CAR-T contro la leucemia linfoblastica acuta
All’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma un team di ricercatori ha curato un bambino affetto da questa grave forma di leucemia usando la tecnica che “potenzia” i linfociti.
L’equipe del prof. Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Bambino Gesù di Roma ha modificato il recettore specifico, CAR (Chimeric Antigenic Receptor), dei linfociti T del piccolo paziente, abilitandoli al riconoscimento e all'eliminazione delle cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo. La terapia, somministrata per infusione, ha prodotto ottimi risultati là dove le speranze si stavano estinguendo.
- Di: Redazione
Una sola terapia genica per fermare l’atrofia muscolare spinale e diversi tipi di distrofie
Oltre all’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1), la terapia genica sperimentale MYO-101 potrebbe dare buoni risultati anche contro la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e cinque diverse forme di distrofia muscolare dei cingoli (LGMD).
Una terapia per sette diverse patologie. La pubblicazione sulla prestigiosa rivista The New England Journal of Medicine dei risultati di uno studio nel quale 15 bambini affetti da SMA1 sono stati trattati con una terapia genica sperimentale ha fatto notizia. E il fatto che l’associazione GFB ONLUS (Gruppo Familiari Beta-Sarcoglicanopatie) si sia prodigata per allargare l’impiego della terapia anche contro le distrofie dei cingoli dimostra che c’è tanto lavoro da fare. Myonexus, che da anni si occupa di distrofie dei cingoli, sta avviando un trial di Fase I/IIa nel quale sarà testata la terapia genica sperimentale MYO-101 e presto partirà un nuovo studio anche sulla distrofia di Duchenne con risultati che, ci si augura, giungano presto e siano positivi.
- Di: Redazione
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