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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
In sviluppo la prima terapia digitale per la tele-riabilitazione motoria
Giuseppe Recchia: “AuReha sarà validato in uno studio clinico e consentirà di effettuare esercizi basati sui dati generati dai sensori indossati dal paziente, quindi personalizzati sulle sue esigenze"
La riabilitazione è un passaggio chiave del percorso di cura dal momento che si propone di far recuperare al malato - alcune volte in maniera integrale, altre purtroppo solo parzialmente - le capacità motorie, funzionali o cognitive compromesse dalla malattia. Le chiavi del successo della riabilitazione sono la costanza delle sedute e un’approfondita valutazione dei progressi per migliorare il programma di esercizio. Ma entrambi questi aspetti possono trasformarsi in trappole nel corso dell’iter riabilitativo e, per evitare che ciò accada, servono strumenti di ultima generazione che supportino tanto il terapista quanto il paziente. È il caso di terapie digitali come AuReha della quale abbiamo parlato con il dott. Giuseppe Recchia, co-fondatore e CEO di daVi DigitalMedicine e DigitalRehab.
- Di: Enrico Orzes
Diario di una cellula, dalla fecondazione alla nascita
Una cellula racconta, in modo brillante e divertente, il viaggio che la porta dai primi istanti della fecondazione allo sviluppo di una nuova vita
Se c’è una cosa che non smetterà mai di stupire è la meraviglia della nascita: un incontro fortuito tra una cellula uovo e uno spermatozoo produce uno zigote che, dopo innumerevoli passaggi ed evoluzioni, si trasformerà in un bambino o una bambina. Lo stupore e l’incanto rischiano però di perdersi se la narrazione resta su un livello puramente scientifico e “freddo”, specialmente quando ci si rivolge ai più giovani. Questo non accade in “Diario di una cellula – come si forma e cresce il corpo umano” (settembre 2022, DeAgostini), libro per ragazzi - e non solo - scritto da Graziano Ciocca, biologo e divulgatore scientifico, e illustrato da Lorenzo De Felici, che accompagna il testo con disegni e fumetti simpatici e validissimi dal punto di vista scientifico.
- Di: Rachele Mazzaracca
In valutazione EMA la terapia CRISPR per anemia falciforme e beta-talassemia
Sulla base dei risultati di due studi clinici di Fase III, l’Agenzia Europea per i Medicinali ha accolto la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio per exa-cel
Si fa più vicino il momento in cui il primo trattamento basato su tecniche di editing del genoma potrebbe varcare le soglie del mercato farmaceutico: si tratta di exagamglogene autotemcel (exa-cel), sviluppato da Vertex Therapeutics e CRISPR Therapeutics (l’azienda fondata dal Premio Nobel Emmanuelle Charpentier). Con un comunicato stampa congiunto, le due aziende hanno annunciato che l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha accolto la domanda di Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) per questa innovativa terapia basata sul sistema Crispr-Cas9 e destinata al trattamento dei pazienti affetti da anemia falciforme o da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni (transfusion-dependent beta thalassemia, TDT).
- Di: Enrico Orzes
Le cellule CAR-NK all’attacco della leucemia mieloide acuta
È ai blocchi di partenza all’Ospedale Bambino Gesù di Roma una nuova sperimentazione clinica diretta contro le forme di malattia recidivanti e resistenti alle terapie
Alle terapie a base di cellule CAR-T medici e pazienti di tutto il mondo stanno guardando come a una solida realtà, costituita da un’opzione di cura per le leucemie e i linfomi a cellule B che, fino a qualche anno fa, non lasciavano speranze a chi ne era malato. Ma i linfociti T non sono le uniche componenti del sistema immunitario a poter essere “ingegnerizzate” e lo dimostra l’avvio, presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, della prima sperimentazione clinica in Europa con cellule CAR-Natural Killer contro la leucemia mieloide acuta (LMA). L’obiettivo è bissare il successo delle CAR-T anche contro quest’altra aggressiva forma di leucemia.
- Di: Redazione
“Pancreas artificiale”: una realtà più vicina anche per il diabete di tipo 2
I risultati di uno studio clinico britannico confermano la validità di un sistema chiuso per il controllo della glicemia in Real Life in pazienti con diabete mellito di tipo 2
Il diabete è una delle patologie più diffuse al mondo - secondo una recente stima dell’International Diabetes Federation (IDF) nel mondo sarebbero oltre 530 milioni le persone tra 20 e 79 anni a soffrirne - e, di conseguenza, è una delle patologie che incide maggiormente sulla spesa sanitaria dei singoli Paesi. Anche per questo motivo, ha suscitato un grande interesse la notizia di pochi mesi fa dell’avvio, nel Regno Unito, di un ampio studio clinico condotto con un innovativo dispositivo a “circuito chiuso” – in grado di monitorare il glucosio e rilasciare insulina - su pazienti con diabete mellito di tipo 1. L’attenzione in questo ambito è ora rafforzata dalla recente pubblicazione, sulla rivista Nature Medicine, dei risultati di un altro studio clinico condotto questa volta su persone con diabete di tipo 2.
- Di: Enrico Orzes
Fegati su chip per gli studi di tossicità
Il più grande studio sugli “Organ-on-chip” ha dimostrato che i modelli di fegato umano su chip sono più efficaci dei modelli animali per i test di tossicità dei farmaci
Solo il 10% dei farmaci che superano i test sugli animali ottengono l’autorizzazione al commercio. Il costo della ricerca è soprattutto il “costo del fallimento”: per risparmiare tempo e soldi bisogna sbagliare – e correggersi – il prima possibile. Negli studi preclinici, la sperimentazione animale spesso non fornisce una corretta valutazione della tossicità che può avere un candidato farmaco sull’uomo, ma esistono tecnologie complementari per testare le molecole direttamente su cellule umane. Uno studio, pubblicato a fine 2022 sulla rivista Communications Medicine, ha verificato l’affidabilità di 870 modelli di fegato su chip. Questi hanno segnalato correttamente, nell’87% dei casi, la tossicità di farmaci che avevano causato danno epatico nei pazienti pur avendo superato i test sugli animali.
- Di: Erika Salvatori
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retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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