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TERAPIA GENICA, TERAPIA CELLULARE, EDITING GENOMICO, CAR-T E ALTRE TERAPIE DI PRECISIONE
News
retreAT: un progetto di policy shaping sulle terapie avanzate
Analizzare, discutere e trovare soluzioni da sottomettere al legislatore affinché il sistema Italia possa diventare protagonista dalla sfida epocale di queste rivoluzionarie terapie
È calato il sipario sulla seconda edizione degli AT2 - “Advanced Talks on Advanced Therapies” - ma si è alzato quello del retreAT: ambizioso progetto di policy shaping di Osservatorio Terapie Avanzate che riunirà, intorno a 5 tavoli tematici, ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e rappresentanti delle istituzioni. L’obiettivo è di individuare e analizzare le criticità relative alle terapie avanzate ma, soprattutto, di formulare proposte concrete e immediatamente applicabili da sottomettere alle Istituzioni per rendere tali innovazioni terapeutiche disponibili per tutti i pazienti che ne hanno bisogno. Scopo finale è quello di riposizionare l’Italia, Paese in cui sono state ideate le prime terapie avanzate, come leader in questo settore.
- Di: Redazione
Terapia cellulare: far crescere mini-fegati all’interno del corpo
Avviato negli Stati Uniti uno studio clinico per valutare un trattamento in grado di generare nuovo tessuto epatico in pazienti con malattie terminali del fegato, non idonei al trapianto d’organo
Dieci anni fa i ricercatori dell’università di Pittsburgh curarono alcuni topi da laboratorio affetti da una grave forma di insufficienza epatica, facendo crescere uno o più fegati ausiliari nei loro linfonodi. Entro quest’anno, la procedura verrà sperimentata per la prima volta sugli esseri umani al Massachusets Institute of Technology di Boston (Stati Uniti). Dodici pazienti si sottoporranno ad un protocollo di trapianto di cellule epatiche nei linfonodi con l’obiettivo di avere la formazione di nuovi fegati in miniatura all’interno del loro corpo. Il nuovo tessuto epatico, se pur in una sede diversa da quella originale, dovrebbe aiutare i pazienti a recuperare la funzione persa. La terapia è destinata a chi non può sottoporsi a un trapianto di organo intero e a chi rischia di morire in attesa di un fegato nuovo.
- Di: Erika Salvatori
Torna in scena ‘At2’: lo scienze show sulle terapie avanzate
La seconda edizione svela le prossime iniziative di OTA. Il 2023 sarà l’anno del ‘retreAT’, il più ambizioso progetto di policy shaping sulle terapie avanzate in Italia
Gli Advanced Talks on Advanced Therapies, meglio conosciuti come At2, tornano in presenza presso l’Auditorium dell’Ara Pacis di Roma dopo lo stop imposto dalla pandemia. La seconda edizione del format di “science show”, ideato ed organizzato da OTA, ha visto alternarsi sul palco 5 esperti di terapie avanzate che hanno emozionato e coinvolto il pubblico raccontando le promesse – quelle già mantenute e quelle che stanno per realizzarsi – delle terapie avanzate e, soprattutto, le sfide da affrontare per portare queste innovative terapie ai pazienti. Questa nuova edizione è stata l’occasione per presentare il retreAT: un nuovo importante progetto che riunisce ricercatori, clinici, associazioni di pazienti, aziende e istituzioni con l'obiettivo di analizzare le criticità su specifiche tematiche nel campo delle terapie avanzate e formulare una serie di proposte di strategie da adottare per assicurare un futuro a queste terapie rivoluzionarie.
- Di: Redazione
EMA lancia un progetto pilota per sostenere lo sviluppo delle terapie avanzate
Rivolto ad istituti accademici e organizzazioni no-profit, fornirà sostegno lungo il percorso normativo, dalle pratiche per la produzione fino alla pianificazione dello sviluppo clinico
Le terapie avanzate rappresentano al meglio il volto di una nuova medicina, ritagliata sulle caratteristiche del malato e, per questo, più efficace e in grado di offrire una soluzione terapeutica a patologie considerate finora incurabili. Purtroppo, il lato meno luccicante della medaglia è rappresentato dal difficile percorso di sviluppo di queste terapie, dagli elevati costi di produzione e dalla difficoltà di mantenimento sul mercato di terapie spesso riservate a pochissimi individui. Si tratta di un risvolto in grado di far vacillare le aziende farmaceutiche che stanno investendo nelle terapie avanzate e un disincentivo per le istituzioni accademiche che fanno ricerca in questo settore. Su queste basi, l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha avviato un nuovo progetto pilota per supportare la ricerca traslazionale di prodotti medicinali di terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products, ATMPs) che possono fare la differenza nella vita dei pazienti.
- Di: Enrico Orzes
Editing genomico in vivo: le tecniche di delivery
Le terapie basate sull’editing del genoma sono in grado di agire direttamente sulla causa genetica delle patologie, ma per farlo richiedono di essere veicolate in modo efficiente e sicuro
Le malattie genetiche colpiscono milioni di persone in tutto il mondo: trovare il modo di manipolare efficacemente e con precisione il DNA umano potrebbe portarci verso una nuova classe di farmaci rivoluzionari. Infatti, i difetti genetici potrebbero essere corretti da sistemi di editing genomico direttamente nell’organismo, superando i limiti delle terapie geniche tradizionali che possono intervenire solo su alcune patologie, fornendo una copia funzionale del gene corretto. In linea di principio, l’editing genomico potrebbe ampliare la gamma delle malattie genetiche trattabili e questo giustifica gli sforzi per portare queste tecniche in clinica. Le principali sono le nucleasi, il base editing e il prime editing e i metodi comunemente utilizzati per la somministrazione di questi agenti di editing in vivo sono diversi. Una review, pubblicata lo scorso luglio su Cell, fa una panoramica sul tema.
- Di: Rachele Mazzaracca
Evoluzione nella lotta al cancro: si lavora alle CAR-T attivabili (o disattivabili)
La prossima generazione di terapie a base di cellule CAR-T potrebbe essere dotata di “interruttori” per l’accensione (o lo spegnimento) dell’effetto antitumorale
Negli ultimi quattro anni è salito a sei il numero delle terapie a base di cellule CAR-T di cui la Commissione Europea ha autorizzato la commercializzazione, trasformando questa straordinaria forma di trattamento - capace di riassumere le principali caratteristiche di una terapia genica e cellulare - in un simbolo ideale dell’intera categoria delle terapie avanzate. Come raccontato nella puntata dedicata del podcast “Reshape – un viaggio nella medicina del futuro”, le CAR-T possono essere immaginate come delle “truppe speciali”, dotate di un equipaggiamento di ultima generazione, con cui riconoscere e attaccare le cellule tumorali che proliferano senza ostacoli nell’organismo. Pertanto, la sfida che oggi i ricercatori stanno raccogliendo è come indirizzare e modulare al meglio questo loro potenziale.
- Di: Enrico Orzes
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OTA pone le basi per la costruzione di un dialogo permanente tra le realtà coinvolte nella produzione sul territorio italiano e l’AIFA
retreAT 2024 - L'intervista a
Concetta Quintarelli
“Questo genere di studi clinici è indispensabile per raccogliere dati sull’efficacia e la sicurezza dei prodotti disponibili”
retreAT 2024 - L'intervista a
Massimiliano Petrini
"La decentralizzazione dei siti produttivi porterà a un abbassamento dei costi, avvicinando le ATMP ai pazienti"
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